罕见血液疾病创新疗法满足未竟需求，据ASH数据
作者：Giuliana Grossi
会议 | 美国血液学会（ASH）
关键要点
- 在ITP的LUNA 3三期研究中，rilzabrutinib表现出显著的血小板反应和生活质量改善。
- Fitusiran和ALTUVIIIO研究在血友病护理方面取得重大进展，突显其在预防出血和关节健康方面的潜力。
- Isatuximab在多发性骨髓瘤中的疗效得到强化，可能应用于AL淀粉样变性，扩大其治疗范围。
- Sanofi在ASH的数据反映了其致力于推进罕见血液疾病创新疗法的强烈承诺，旨在转变患者护理方式。
在2024年美国血液学会（ASH）年会暨博览会上，罕见血液疾病的创新疗法成为焦点，关于免疫性血小板减少症（ITP）、血友病和多发性骨髓瘤的关键研究在会上进行了展示。
Sanofi在圣地亚哥举行的会议上展示了49篇摘要，其中包括9篇口头报告，展示了其在罕见血液疾病领域的广泛研究组合。新发现不仅涉及已批准的疗法，还包括正在研究的疗法，展示了罕见血液疾病领域的未竟需求及其解决方法。
罕见血液疾病的变革性数据
免疫性血小板减少症：LUNA 3三期研究结果
研究人员公布了LUNA 3三期研究的积极疗效、安全性和生活质量结果，该研究评估了rilzabrutinib（PRN1008）在ITP中的应用。作为一种首创的口服可逆共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，rilzabrutinib可能是治疗ITP的突破性药物。尽管仍处于临床研究阶段，但研究结果突显了其未来的治疗潜力。
首批LUNA 3数据来自202名随机患者；接受rilzabrutinib治疗的患者中有65%实现了血小板反应，而安慰剂组为33%，23%的患者达到了主要终点——持续的血小板反应。相比之下，安慰剂组无一达到这一里程碑（P < .0001）。Rilzabrutinib还减少了52%的救援治疗需求，改善了身体疲劳和出血评分，初始血小板反应的中位时间为15天。不良事件主要是轻度至中度，两组之间的严重不良事件发生率相当。
第二组LUNA 3数据显示，rilzabrutinib在多个健康相关生活质量（HRQoL）领域均有所改善，包括心理健康、总体HRQoL、症状和社会活动。Rilzabrutinib还提高了健康状况（EQ-VAS），进一步突显了其在血小板计数正常化之外的益处。这些发现表明，rilzabrutinib可能同时解决ITP的临床和生活质量方面的问题。
推进血友病护理
ATLAS-OLE三期研究的新数据展示了fitusiran，这是一种针对血友病A或B（包括有抑制剂的患者）的抗凝血酶降低疗法。Fitusiran的关键数据展示了其显著的出血保护效果，这一结果得到了其管理潜力的补充。该疗法正在美国和中国接受监管审查，FDA的目标行动日期为2025年3月28日。
此外，ALTUVIIIO的XTEND-1三期研究强调了其对重度血友病A患者的关节健康和生活质量的影响。XTEND-ed三期扩展研究的中期结果显示，其长期疗效特征得到了进一步巩固。
多发性骨髓瘤的开创性进展
一线治疗：Sarclisa联合治疗方案
ASH数据突显了isatuximab（Sarclisa）在多发性骨髓瘤（MM）一线治疗中的作用。IMROZ三期研究的关键数据展示了其在移植不合格新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者中的最小残留疾病（MRD）阴性表现，这些患者接受了isatuximab联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）治疗。
德国多发性骨髓瘤多中心集团（GMMG）-HD7三期研究的第一部分，评估了isatuximab联合来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVd）在移植合格NDMM患者中的应用，也在两场口头报告中进行了展示。这些结果进一步证明了isatuximab在多个患者群体中改善预后的潜力。
扩展研究视野
ISAMYP二期研究的中期结果显示，isatuximab在复发性AL淀粉样变性中与泊马度胺和地塞米松（Pd）联合使用的潜力。尽管仍在研究中，这些数据为isatuximab在多发性骨髓瘤之外的更广泛应用铺平了道路。此外，针对NK细胞接合器（NKCE）的持续研究突显了该公司对新型治疗策略的关注。
转变护理的愿景
“ASH上展示的数据范围反映了我们长期以来致力于推进罕见血液疾病的一流和最佳药物开发。”Sanofi首席医学官兼全球开发负责人Dietmar Berger博士在声明中表示，“从rilzabrutinib的新三期数据到Sarclisa在多发性骨髓瘤中的持续进展，我们的工作展示了对这些具有挑战性条件患者不断演变的护理的不懈追求。”
参考文献
- ASH：新数据突显Sanofi在罕见血液疾病和癌症创新方面的承诺。新闻稿。Sanofi。2024年12月3日。
- Kuter DJ, Ghanima W, Cooper N, 等。口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）rilzabrutinib在先前治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人中的疗效和安全性：一项三期、安慰剂对照、平行组、多中心研究（LUNA 3）。在：第66届ASH年会暨博览会；2024年12月7-10日；圣地亚哥，加利福尼亚。摘要5。
- Ghanima W, Liebman HA, Hu Y, 等。口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）rilzabrutinib与安慰剂相比，在先前治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人中的健康相关生活质量（HRQoL）改善：三期LUNA 3多中心研究。在：第66届ASH年会暨博览会；2024年12月7-10日；圣地亚哥，加利福尼亚。摘要2552。
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