美国食品药品监督管理局（FDA）已批准斯宾扎®（Spinraza，通用名：诺西那生钠）高剂量治疗方案用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。
斯宾扎的高剂量治疗方案包括：先给予两次50毫克的负荷剂量，间隔14天，之后每4个月给予28毫克的维持剂量注射。目前正在接受低剂量方案的患者可以在最后一次12毫克维持剂量注射后至少4个月（±14天）给予一次50毫克的推注剂量，然后转换为高剂量方案。此后，应每4个月给予一次28毫克的维持剂量注射。
高剂量方案的批准得到了2/3期DEVOTE临床试验数据的支持。该试验评估了高剂量诺西那生钠在婴儿期发病的SMA患者（2个SMN2拷贝；6个月龄前出现症状）中的安全性和有效性（临床试验注册号：NCT04089566）。
试验的B部分评估了接受高剂量方案的患者（n=50）与ENDEAR研究中预先指定的匹配对照组（n=20；根据基线疾病持续时间和基线CHOP-INTEND评分匹配）在第183天通过费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）测量的运动功能变化。
结果显示，与匹配对照组相比，高剂量组在第183天的CHOP-INTEND评分从基线的平均变化显示出统计学上显著的改善（+15.1 vs -11.1；最小二乘均值差：26.19分[95%置信区间，20.7-31.7]）；P<0.0001。
高剂量组的安全性发现与之前在低剂量方案中观察到的一致。接受高剂量方案治疗的患者中最常见的不良反应包括肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和婴儿期发病SMA患者的营养不良。
百健公司表示，高剂量斯宾扎预计将在未来几周内上市。该产品将提供单剂量小瓶装，含有28毫克/5毫升（5.6毫克/毫升）和50毫克/5毫升（10毫克/毫升），以及现有的12毫克/5毫升（2.4毫克/毫升）剂量规格。
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