Affinia治疗公司已获得加拿大卫生部对其临床试验申请(CTA)的批准，将启动AFTX-201治疗Bcl2相关athanogene 3 (BAG3)相关扩张型心肌病(DCM)的UPBEAT I/II期研究。
这项开放标签、多中心、单臂试验将评估该试验性疗法的有效性和安全性，该疗法采用Affinia的病毒衣壳递送完全人类全长BAG3转基因。
AFTX-201将通过单次静脉输注给药。临床前动物模型数据显示，心脏中的BAG3蛋白浓度增加，心脏功能完全恢复。
此次在加拿大的监管批准紧随AFTX-201近期取得的进展，包括美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其研究性新药(IND)申请，并授予快速通道资格。
欧洲药品管理局(EMA)也授予了孤儿药资格，进一步支持该药物的持续开发工作。
Affinia治疗公司首席医学官Hideo Makimura表示："我们正与美国和加拿大的多个试验点及研究人员紧密合作，计划在未来几周内启动UPBEAT临床试验的患者招募和给药工作，以便将这种潜在的变革性疗法带给BAG3 DCM患者，对其生活产生实质性影响。"
UPBEAT临床试验将招募经基因诊断的BAG3相关DCM成年患者。试验包括剂量探索和剂量扩展两个阶段。
安全性和耐受性将监测52周。次要和探索性终点包括药效学和初步疗效评估。
该研究整合了患者、临床医生和监管机构的意见，并纳入了非临床安全性和有效性证据。
加拿大和美国的多个试验点将参与该试验。
BAG3相关DCM是一种导致早发且快速进展的心力衰竭的遗传性疾病。
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