干细胞，一种未分化的细胞，能够分裂产生一些继续作为干细胞的后代细胞，以及一些注定要分化（变得特化）的细胞。干细胞是构成动物和植物组织与器官的特化细胞的持续来源。干细胞之所以引起巨大兴趣，是因为它们在开发用于替换因各种疾病和损伤（如帕金森病、心脏病和糖尿病）而导致的缺陷或受损细胞的疗法方面具有潜力。干细胞主要有两种类型：胚胎干细胞和成体干细胞，后者也称为组织干细胞。
胚胎干细胞
胚胎干细胞（常称为ES细胞）是来源于哺乳动物胚胎早期发育阶段（即由一个中空的球形分裂细胞（囊胚）组成时）内细胞群的干细胞。来自人类胚胎以及某些其他哺乳动物物种的胚胎干细胞可以在组织培养中生长。
小鼠胚胎干细胞
研究最深入的胚胎干细胞是小鼠胚胎干细胞，于1981年首次被报道。这种类型的干细胞可以在白血病抑制因子（LIF）（一种糖蛋白细胞因子）存在的情况下无限期培养。如果将培养的小鼠胚胎干细胞注射到处于囊胚阶段的早期小鼠胚胎中，它们将整合到胚胎中，并产生随后发育的大部分或全部组织类型的细胞。这种重建小鼠胚胎的能力是胚胎干细胞的关键定义特征，因此它们被认为是多能性的——即能够产生成体生物的任何细胞类型。如果胚胎干细胞在没有LIF的情况下进行培养，它们会分化成“拟胚体”，这些结构在某种程度上类似于处于卵柱阶段的早期小鼠胚胎，其外层是内胚层，内部是胚胎干细胞。如果将胚胎干细胞移植到成年小鼠体内，它们将发展成一种称为畸胎瘤的肿瘤，其中包含多种分化的组织类型。
小鼠胚胎干细胞被广泛用于制造转基因小鼠。这是通过在组织培养中将新基因引入胚胎干细胞，选择所需的特定遗传变体，然后将基因修饰后的细胞插入小鼠胚胎中来实现的。由此产生的“嵌合体”小鼠部分由宿主细胞组成，部分由供体胚胎干细胞组成。只要一些嵌合体小鼠的生殖细胞（精子或卵子）来源于胚胎干细胞，就有可能培育出与胚胎干细胞具有相同遗传构成的小鼠品系，从而整合在体外进行的基因修饰。这种方法已被用于产生数千个新的小鼠遗传品系。在许多这样的遗传品系中，单个基因被敲除以研究其生物学功能；在其他品系中，引入了与各种人类遗传病中发现的相同突变的基因。这些人类疾病的“小鼠模型”被用于研究，以探究疾病的病理学以及新的治疗方法。
人类胚胎干细胞
凭借多年对小鼠胚胎干细胞的丰富经验，科学家们得以从早期人类胚胎中培育出人类胚胎干细胞，第一个人类干细胞系创建于1998年。人类胚胎干细胞在许多方面与小鼠胚胎干细胞相似，但它们在维持过程中不需要LIF。人类胚胎干细胞在体外会形成多种多样分化的组织，并且在移植到免疫抑制小鼠体内时会形成畸胎瘤。虽然尚不清楚这些细胞能否定植人类胚胎的所有组织，但根据它们的其他特性，可以推测它们确实是多能细胞。因此，它们被视为用于细胞疗法（即用健康细胞替换患者的缺陷细胞类型）的可能分化细胞来源。大量细胞，例如用于治疗帕金森病的分泌多巴胺的神经元和用于治疗糖尿病的分泌胰岛素的胰腺β细胞，都可以从胚胎干细胞中生产出来用于细胞移植。用于此目的的细胞以前只能从来源非常有限的渠道获得，例如从人类器官捐献者的尸体中获取的胰腺β细胞。
人类胚胎干细胞的使用引发了伦理方面的担忧，因为在获取干细胞的过程中，囊胚阶段的胚胎被破坏了。用于获取干细胞的胚胎是通过体外受精产生的，那些认为植入前的人类胚胎就是人类生命的人通常认为这种工作是道德上错误的。另一些人则接受它，因为他们认为囊胚仅仅是细胞球，并且在实验室中使用的人类细胞以前并未被赋予任何特殊的道德或法律地位。此外，众所周知，内细胞团中没有细胞是专门注定要成为胚胎本身的一部分的——所有细胞都将它们的一些或全部子细胞贡献给了胎盘，而胎盘也未被赋予任何特殊的法律地位。关于这个问题的观点分歧体现在，人类胚胎干细胞的使用在一些国家被允许，而在另一些国家被禁止。
2009年，美国食品药品监督管理局批准了首个旨在测试人类胚胎干细胞疗法的临床试验，但该试验在2011年底因缺乏资金以及美国领先生物技术公司杰龙公司业务方向变更而暂停。待测试的疗法被称为GRNOPC1，它由祖细胞（部分分化的细胞）组成，这些细胞一旦进入体内，就会成熟为称为少突胶质细胞的神经细胞。GRNOPC1的少突胶质细胞祖细胞来源于人类胚胎干细胞。该疗法旨在恢复患有急性脊髓损伤的人的神经功能。
胚胎生殖细胞
胚胎生殖（EG）细胞来源于在晚期胚胎的生殖嵴中发现的原始生殖细胞，具有胚胎干细胞的许多特性。胚胎中的原始生殖细胞会发育成干细胞，这些干细胞在成年个体中会产生生殖配子（精子或卵子）。在小鼠和人类中，可以在具有适当生长因子（即LIF和另一种称为成纤维细胞生长因子的细胞因子）的组织培养中培养胚胎生殖细胞。
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