实验性口服疗法MaaT033旨在改善人体肠道内的微生物组，在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中进行了为期两个月的给药后，被认定为安全且耐受良好。这是根据一个独立的数据安全和监测委员会（DSMB）对法国进行的一项开放标签1B期试验结果的新分析得出的结论。这项名为IASO（NCT05889572）的试验测试了Maat Pharma的供体来源细菌产品，共有15名成年ALS患者参与。数据还显示，引入的细菌成功地在患者的消化系统中生长。
基于这些发现，试验的DSMB支持MaaT033进入2期试验。“我对这些1B期结果感到鼓舞，它们强调了MaaT033在ALS中的强大安全性和耐受性，”巴黎索邦大学神经学教授兼试验首席研究员Gaëlle Bruneteau博士在Maat的一份新闻稿中表示。Bruneteau补充说，“进一步的研究对于充分探索这种疾病中的肠-脑轴潜力至关重要，但临床前和临床证据表明，肠道微生物组在ALS的发病机制和变异性中起着作用。”
ALS是一种进行性疾病，其中控制随意运动的运动神经元逐渐受损。目前尚无治愈方法，现有的治疗方法只能提供有限的好处。肠道微生物组由生活在消化系统中的多种细菌和其他生物组成。这些细菌支持免疫反应和大脑活动调节等身体功能，因此肠道内微生物的数量和种类的变化会影响健康。研究表明，ALS患者存在异常的肠道微生物组，而该疾病的动物模型也表明，微生物组失调会加剧神经退行性病变并减少生存率。
Maat Pharma的MaaT033旨在恢复ALS患者的微生物组平衡，以潜在地帮助减缓疾病进展，同时配合标准的ALS治疗。它通过所谓的池化技术从供体中提取抗炎细菌类型，并确保每个胶囊中包含高多样性的细菌。IASO研究是由法国领先的ALS研究人员和临床医生合作进行的，还涉及患者倡导团体。详细的研究结果将在12月6日至8日在蒙特利尔举行的第35届国际ALS/MND研讨会上公布。
Maat Pharma现在计划分析完整的试验数据，这些数据预计将在2025年初可用，然后再确定MaaT033的下一步行动。这可能包括更大规模的随机试验，尽管这样的研究可能取决于获得适当的资助。Maat Pharma的首席执行官兼联合创始人Hervé Affagard感谢所有参与试验的人。“我要向参与这项研究的患者表达最深切的感激之情，他们正在与一种毁灭性疾病作斗争，”Affagard说。“ALS试验代表了我们在通过创新的微生物组基础免疫调节疗法改善患者生存方面的潜在转型里程碑。”Affagard表示，改善肠道微生物组的工作对于解决多个治疗领域的关键未满足医疗需求至关重要。
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