胶质母细胞瘤研发进入新阶段
在经历数十年治疗进展缓慢后，胶质母细胞瘤（GBM）研究正迎来转折点。默克与爵士制药的并购动作、适应性试验的创新应用，以及定向资金的持续注入，共同推动着这个曾因治疗难度大和市场风险高而被冷落的领域复苏。
这种侵袭性极强的脑癌中位生存期仅14.6个月，占所有原发性恶性脑瘤近半数。尽管过去20年注册了1500余项胶质瘤临床试验，但仅诞生了替莫唑胺（默克开发）和贝伐珠单抗（罗氏研发）两种药物。英国癌症研究中心（CRUK）科学传播官马里恩·贝克指出："肿瘤位置特殊且生物学特性复杂，其快速生长并渗透健康脑组织的特性使手术难以完全切除。"
这种高难度特性使GBM成为"难治性癌症"代表，与肺癌、胰腺癌等同列。虽然创新疗法可能带来市场回报，但其患者群体规模（美国每10万人中约3例）和高临床失败率形成双重制约。创新胶质母细胞瘤（Innovate GBM）联合执行主任雅什·塔克拉尔解释："当药企撤离时，机构投资者也会跟进撤资，导致该领域研发资本持续萎缩。"
新生态体系的构建
转机出现在2023年：默克以13亿美元收购Modifi Biosciences（开发DNA修饰癌症疗法），爵士制药9.25亿美元并购Chimerix（获取弥漫性胶质瘤候选药物dordaviprone）。在资本寒冬中，研究人员转而构建新型研发生态系统。Innovate GBM搭建的网络整合了风险投资、KOL专家、监管机构和药企，通过专家论证会加速项目尽调流程，将临床试验成本从7500万美元降至2500万美元。
CRUK自2018年设立英国脑瘤卓越中心网络，2024年资助全球首个基于基因组测序的适应性临床试验。其开发的"粉红饮料"（5-ALA分子）术中显影技术，通过UV光照使肿瘤细胞显色，显著提升手术切除精度。数据显示该技术可将肿瘤残留率降低40%，复发风险下降30%。
创新疗法突破
声动力疗法成为新热点：Alpheus医疗在2024年5月完成5200万美元B轮融资，其疗法结合靶向药物与低强度超声波，通过产生活性氧选择性杀伤癌细胞。CEO维杰·阿加瓦尔强调："这种能突破可见肿瘤范围的治疗方式，可能解决术后复发这一最大难题。"目前已有12例早期GBM患者完成治疗，肿瘤体积缩小率达68%。
适应性临床试验平台GBM Agile自2018年运行以来，已推动包括Kazia治疗公司、Vigeo治疗公司等8家药企进入关键试验阶段。该平台通过历史对照组替代传统对照组，使试验效率提升3倍。塔克拉尔表示："过去六年八种疗法进入后期试验，即使部分失败也创造了更多突破机会。"
当前研发格局正呈现良性循环：创新胶质母细胞瘤联盟已吸引1700万美元公共投资，美国FDA对GBM治疗的审批态度趋于积极。随着生物标记物研究和个性化医疗发展，这个曾被视为"无望"的领域正在重燃希望。
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