一项罕见举措中，非营利组织Blood Cancer United于周四宣布将收购已停产的实验性抗癌药物Luvelta的剩余库存。
作为此次交易的一部分，此前名为白血病与淋巴瘤协会(Leukemia & Lymphoma Society)的Blood Cancer United还将获得该药物的新药研究申请资质，并为患有罕见血液癌症的儿童管理同情用药计划，在药物供应期间免费向患者分发药物。
Luvelta（Luveltamab Tazevibulin）是一种靶向叶酸受体(FOLR1)的抗体药物偶联物——最初开发用于治疗成人肺部和卵巢肿瘤——可作为急性髓系白血病患者进行干细胞移植的过渡治疗。总部位于旧金山的Sutro Biopharma公司曾负责开发Luvelta，但于2025年3月决定停止开发，以便优先为其他药物提供资金。随着这一决定，同情用药计划也被取消。
Blood Cancer United总裁兼首席执行官E. Anders Kolb表示："家庭面临着运营障碍、小规模试验人群和商业计算的迷宫，这些可能导致一种有前景的药物消失。我们收购了Luveltamab Tazevibulin的剩余供应，以确保治疗现在仍然可用，同时我们推动更清晰的监管路径、共享的试验基础设施和激励措施，使这些疗法能够为需要它们的儿童进行研究和持续提供。"
在罕见病药物开发中，即使制药公司对患者有最好的意图，当决定是否开发一种药物时，制药商往往受制于经济现实，特别是当公司不太可能大量销售该药物时。包括《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)在内的联邦计划侧重于为罕见病药物的研发提供财政援助，然而，即使获得这一称号，也并非所有药物都会被生产和制造。
对于儿科药物来说，这种情况变得更加复杂，因为许多药物最初是针对成人适应症开发的，仅以"超说明书"(off label)方式用于儿童。通常，这些药物的临床试验往往针对成人人群，儿科应用通常不是药物开发商的优先事项。如果成人使用案例减少，儿科使用案例就会成为附带损害，即使该药物显示出对儿童使用的潜力。
斯坦福大学专门研究儿科血液学和肿瘤学的医生Crystal Mackall告诉STAT："不幸的是，这是我们经常听到的故事之一，药物就这样被遗弃了。失去的是那些患有罕见疾病的人，而儿童癌症不幸地成为了这一问题的典型代表。"
Blood Cancer United正在通过其"Dare to Dream"(敢梦)项目购买Luvelta，该项目优先考虑变革性治疗和护理机会的支出。虽然其他非营利组织此前曾与制药公司合作支持有前景药物的开发——Blood Cancer United在Luvelta早期开发过程中就与Sutro Biopharma合作过——但非营利组织独立促进同情用药计划并分发药物的情况并不常见。
患者权益倡导者、Kids v Cancer创始人Nancy Goodman表示："这对儿科癌症药物开发来说是一个极好的模式，因为该药物已经降低了风险，并且在研发方面投入了大量资源。我希望这是一个我们可以复制的模式。"
Aspen Peck和家人
Peck家族提供
Aspen Peck是首批接受Luvelta治疗的患者之一，她在一岁生日后几天被诊断出患病。她的父亲Troy Peck告诉STAT，如果没有获得Luvelta，Aspen将无法存活。Aspen的病例已被用作治疗其他具有类似疾病表现的患者的指导。
Blood Cancer United的Kolb表示，每年约有20名新患者可能使用Luvelta，他们预计库存足够使用几年。值得注意的是，当前库存的有效期到2028年，但Kolb表示该组织计划进行稳定性测试，以延长保质期。他表示，目前的首要任务是将药物提供给需要的患者，并将继续评估可行的商业化途径。
随着Blood Cancer United专注于扩大Luvelta对需要患者的获取，Kolb指出这种药物对儿童及其家庭的重要性。Kolb说："我认为我们无法过分强调这一点，今天有儿童因为这种药物而活着。如果我们能够将这种药物提供给所有需要它的人，那将是一千个原本可能不会发生的生日。"
Aspen和她的家人将在下周从幼儿园毕业后，度过一个露营、游泳和享受正常"儿童活动"的夏天，不受诊断的困扰。Troy Peck表示："这比我们更重要，比Aspen更重要。这不是一个数字游戏，而是拯救其他孩子生命的事情。"
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