美国《21世纪治愈法案》与新授权的处方药用户付费协议均旨在扩大FDA在监管决策中对医疗系统和观察性研究中患者数据的接受度。为此，FDA正与相关方合作，进一步明确此类真实世界证据（RWE）的性质、来源及其与随机对照试验（RCTs）信息的差异与关联。该政策的核心目标是利用医保计划和登记数据库中的数据，分析特定疗法对更广泛患者群体的影响和结局——这在专业研究环境中难以实现，同时借此简化临床开发流程并指导医疗产品的安全有效使用。
《治愈法案》支持FDA采用RWE评估已获批疗法的新增适应症，以及产品上市后的安全性和有效性。值得注意的是，该立法并未强制要求FDA在评估新医疗产品时必须采纳此类证据（尽管部分改革者曾提出此诉求）；FDA仍保留要求进行随机对照试验以获取产品批准及上市后研究的权限。为落实RWE政策，FDA需在两年内制定信息源评估框架，并确立数据收集与分析的标准及方法学。
类似推动RWE在FDA政策及审批决策中应用的举措也纳入了《处方药用户付费法案第六版》（PDUFA VI）的目标信函。该计划旨在扩展FDA“哨兵倡议”的能力，使其不仅用于药物安全性评估，还可支持疗效分析。FDA将举办公共研讨会并提出试点研究或方法学项目，以应对RWE应用中的关切与挑战；后续指南将进一步阐明如何利用此类证据支持新增适应症审批及上市后承诺的决策。
FDA于8月30日发布的医疗器械监管决策指南终稿，预示了其处理相关问题的方式。该文件最终确定了2016年7月发布的草案指南，旨在鼓励利用实际产品使用数据开发证据，从而基于更可靠信息加速新医疗器械上市。
药品评价与研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克及其团队认为，电子健康记录、保险索赔数据库、社交媒体及“智能”设备产生的“大数据”将支持并简化现有临床开发流程。他们在《美国医学会杂志》（JAMA, 2017; 318(8); 708-709）撰文指出，RWE可通过辅助试验设计、研究站点选择、外部对照组构建及研究富集等方式促进临床研究。尽管FDA过去主要利用RWE评估药物安全问题，伍德科克团队预期该信息将有助于罕见病药物评估（因随机研究不可行）、特定疾病自然史构建、最佳给药方案制定，以及验证新药批准时尚未知的长期结局。
专家观点
FDA在6月发布的《治愈法案》实施工作计划中阐明，其将制定评估RWE潜在用途的框架。该局于9月13日召开公共研讨会正式启动项目，与会者讨论了真实世界“数据”（RWD）——即与常规医疗交付相关的信息——与真实世界“证据”（即通过对RWD分析得出的药物获益或风险信息）的定义差异。会议重点聚焦RWD收集与质量面临的挑战、从RWD开发RWE的创新方法，以及RWE试点示范的潜力领域。
为促进医学界更广泛探讨这些问题，由耶鲁大学和梅奥诊所领导的FDA协作中心近期举办网络研讨会，提出结合观察性研究与随机对照试验证据的方法，以推动RWE在“随机对照试验之外”的应用。
FDA还邀请美国国家科学院、工程院和医学院（NASEM）药物研发转化论坛举办三场研讨会，探讨RWE对医疗产品开发及卫生产品支付与交付的影响。9月19-20日的首场会议聚焦RWE收集使用的激励机制及数据生成缺口。FDA官员与来自产业界、学术界、医疗系统及患者组织的专家共同审视了RWE在研究中的价值、利用“哨兵系统”评估产品有效性的潜力、登记数据库如何提供RWE，以及更大规模采用RWE可能比传统临床研究提供更可靠精确证据的前景。2018年后续会议将探索改进RWD收集策略，并实现“恰当数据匹配恰当问题”。
【全文结束】
