照片由乔纳·康斯托克拍摄
（从右至左）安永的里卡多·维拉诺瓦、莉拉生物科技的莫莉·吉布森、默克公司的艾雅·哈利勒、英斯泰罗的玛丽·罗曾曼和加洛普肿瘤学的卢巴·格林伍德出席BIO 2025会议。
2021年，谷歌凭借AlphaFold撼动了生物科技界的基础，当时似乎药物研发中的人工智能革命近在咫尺。但谷歌在蛋白质折叠领域所拥有的丰富数据集却是一个例外，而非普遍规律。
在今日波士顿举行的BIO 2025会议上，制药和生物技术行业领袖讨论了人工智能在药物研发生命周期中的现状以及当前的一些放缓和挑战。
“为什么蛋白质领域是我们首次看到AlphaFold重大突破的地方？因为我们有数十年的数据可供AI应用，”莉拉生物科技未来科学联合创始人兼总裁莫莉·吉布森在BIO人工智能峰会上的一个小组讨论中表示。“我们现在正处在一个时刻，我们遇到了数据壁垒。在我们拥有数据、已经整理好数据的地方，我们看到了卓越的性能。而在我们没有数据的地方，比如临床试验、人体试验、我们必须真正进入现实世界的地方，这些地方我们要么必须想办法获取数据，要么必须以新方式进行创新。”
与会者一致认为，在日益拥挤的生物技术AI市场中，寻找或构建良好、可用的数据集这一挑战也是最大的差异化因素之一。
“就AI的本质而言，最终归结于模型所训练的数据。这些数据来自哪里？数据质量如何？模型的性能怎样？你如何定义性能？”瓦尔思普林资本合伙人迈克·奥布莱恩表示。“AI领域有众多大型参与者，但如果你能通过专注细分领域并拥有支持数据来实现差异化，这将对投资者极具吸引力，坦率地说，该领域的大型企业会更倾向于将你视为重大投资或收购对象，而非一个明天就会淘汰你的竞争对手。”
健康投资者兼加洛普肿瘤学首席执行官卢巴·格林伍德提出，这种数据短缺对大型制药公司来说也是一个机遇——如果不是责任的话。
“我认为制药业可以在此引领方向，”她说。“你们用那些临床数据在‘烹饪’什么呢？”
人工智能在价值链中的应用
随着人工智能在各行各业日益突出，制药和生物技术公司正寻求在整个组织中应用它，以最大化效率提升。
“如果你观察整个研发价值链，有大量步骤涉及数据管理、方案生成、信息搜索等，所有这些都指向新药临床试验申请（IND），然后在IND申请之后进入临床试验设置阶段，又有大量工作需要处理海量数据，”英伟达医疗健康与生命科学产品经理维加·沙阿表示。“我们确实在那里看到大型语言模型（LLMs）很有帮助。”
默克公司数据、人工智能和基因组科学副总裁兼负责人艾雅·哈利勒指出，在多个不同领域应用人工智能需要组建多个具有特定技能的不同AI团队。
“专注于靶点识别AI的人员可能需要一个不同的团队，然后你需要为化学和分子设计AI引入另一个团队，再为临床试验优化AI准备又一个不同的团队，”她说。“这就是你必须思考的方式。设计你的组织，使人工智能嵌入到关系的每个部分，从而实现端到端的加速。我们看到项目从分子设计可能需要数月缩短至数周，这是一个重大进步。”
然而，如果大量独立的AI工具无法整合到一个工作流程中，也可能成为一个问题。
“我认为我们看到许多一次性AI工具，但将它们链接在一起在实践中变得非常困难，将其构建成一个可操作的AI系统仍然是我们每天面临的挑战，”礼来公司基于模型的药物发现副总裁岳·韦伯斯特表示。“因此在礼来，我们正从另一个角度解决这个问题。如何为分子的整个生命周期优化AI解决方案，而不仅仅是结合亲和力？投资者真正寻找的是伪装成AI公司的运营转型企业。”
合作模式的转变
随着人工智能对制药公司变得越来越重要，它正在推动其与技术合作伙伴合作方式的变革。
“我看到我们看待合作的方式发生了根本性的巨大转变，”韦伯斯特表示。“我们不再将AI公司视为服务提供商，而是视为紧密的合作者。我们希望他们融入我们的药物发现团队［……］这导致了一种挫败感。仍有众多公司试图推销瑞士军刀式的产品。我寻找的是能出色解决非常具体问题的公司，而非试图解决所有问题的公司。”
对生物技术公司而言，也有机会成为更紧密的合作伙伴——但同样，关键在于数据。
“生物技术公司和初创企业确实是创新的发源地，”赛诺菲mRNA卓越中心科学战略与情报主管阿肖卡·马杜里表示。“我认为大型制药公司正从单纯的许可交易转向更整合、长期的合作，以引领创新，真正成为将这些技术带给患者的合作伙伴。对药物发现公司而言，关键确实是要拥有那些比较数据。”
乌龟，而非野兔
尽管AI讨论的焦点大多围绕时间节省和效率，但不应过度关注速度。
“对于那些使用过机器学习的人，当你在生物或化学数据上使用这些计算工具时，问题是AI很懒惰。它会给你一个答案。它知道你想要答案，就会提供给你。我们的工作是建立流程来确保这些答案是真实的，”英斯泰罗首席财务官玛丽·罗曾曼表示。
“你需要继续保持勤奋，需要继续保持严谨，因为归根结底这些仍是治疗项目。这是我们行业一直在犯的错误：过度关注速度。这种认为AI应该让事情更快的想法，好吧，我们就尽可能快地奔跑。不——让我们推进我们所能达到的最高质量的项目，这才是最终带来阶跃函数、带来根本性变革的东西。”
乔纳·康斯托克
2025年06月16日
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