FDA扩大勃林格殷格翰Hernexeos（Zongertinib）的适应症，纳入一线HER2突变非小细胞肺癌FDA Expands Indication for Boehringer’s Hernexeos (Zongertinib) to Include First-Line HER2-Mutant NSCLC | Pharmaceutical Technology

2026年2月26日，FDA对勃林格殷格翰的Hernexeos（zongertinib）发出加速二次批准，专门用于确诊晚期非小细胞肺癌的成年患者。¹ 这一监管里程碑针对具有HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的恶性肿瘤，此类突变必须使用FDA授权的诊断工具进行识别。

该决定标志着该药物的重要治疗扩展，该药物于2025年8月首次获得加速批准，用于既往接受过系统治疗的患者。¹ 此次审查是根据局长国家优先券（CNPV）试点计划进行的，这是一项旨在加快解决紧迫国家健康优先事项的治疗方法审批的战略性监管举措。

Hernexeos的申请于2026年1月13日提交，最终决定仅用了44天。² 根据CNPV，FDA旨在将传统的10-12个月审查窗口缩短至符合条件的申办者仅需一至两个月。

“作为国家优先券计划的一部分，FDA正在寻找能够获得优先审查资格的突破性疗法。在这种情况下，最终决定在提交申请后44天内作出，”FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士说。¹ “患者和申办者值得拥有一个高效的FDA流程，能够消除闲置时间，安全、快速地为美国人民提供强大的治疗方法。”

要获得CNPV资格，制造商必须满足特定标准，包括出于国家安全考虑承诺将生产本土化、提高药物可负担性，或解决重大未满足的公共卫生需求。

“国家优先券授予一小部分产品，这些产品的公司已同意提高可负担性、将生产本土化作为国家安全问题，或解决未满足的公共卫生需求，”Makary在一份新闻稿中说。³ “我们正在开创将这些治愈方法和有意义的治疗更快推向市场的新途径。”

FDA的决定得到了Beamion LUNG-1 Ib期试验中初治队列疗效数据的支持。¹ 在这项涉及72名患者的研究中，Hernexeos显示出76%的客观缓解率。² 此外，64%的患者维持了至少六个月的缓解持续时间。¹ 这一临床表现与当前标准治疗显著不同，后者的预期缓解率通常在30%至45%之间。²

“Zongertinib正在为初治HER2突变晚期非小细胞肺癌患者树立新标准，它是首个具有确切疗效、可控安全性和每日一次口服给药的靶向治疗药物，”Beamion Lung-1试验协调研究者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心胸科/头颈内科肿瘤学主席John Heymach博士说。⁴ “现在这些患者终于有了一个靶向治疗选择，可以在识别出HER2突变后立即接受治疗。”

Hernexeos如何发挥作用？

Hernexeos作为一种不可逆的、HER2选择性的酪氨酸激酶抑制剂发挥作用。该分子被设计为特异性抑制HER2，同时保留野生型EGFR，这种设计旨在管理毒性。¹ 在合并安全性人群中，最常见的不良反应包括腹泻（54%）、皮疹（28%）、肝毒性（27%）和疲劳（25%）。因不良事件导致的剂量中断发生在6%的患者中。⁴

对于制药行业而言，CNPV计划利用多学科“肿瘤委员会式”审查模式来促进这些快速周转。⁵ “采用常识性方法，国家优先审查计划将允许公司在临床试验完成之前提交大部分药物申请，从而减少低效环节，”Makary在2025年6月的一份新闻稿中表示。“最终目标是为美国公众带来更多治愈方法和有意义的治疗，”他说。

勃林格殷格翰正在继续在更广泛的临床环境中研究该疗法，包括用于一线治疗的III期Beamion LUNG-2研究。¹ 该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证。

参考文献

1. Jacobus N. FDA approves Hernexeos under National Priority Voucher Program. Pharmaceutical Executive. Published February 27, 2026. Accessed March 2, 2026.
2. U.S. Food and Drug Administration. FDA grants second approval under the National Priority Voucher pilot program. U.S. Food and Drug Administration. Published February 26, 2026. Accessed March 2, 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. FDA awards second batch of national priority vouchers. U.S. Food and Drug Administration. Published November 6, 2025. Accessed March 2, 2026.
4. Boehringer Ingelheim. FDA approves Hernexeos, the first targeted therapy for adults with HER2-mutant advanced NSCLC as an initial treatment option. Boehringer Ingelheim. Published February 26, 2026. Accessed March 2, 2026.
5. James D. FDA continues to expand National Priority Voucher Program. Pharmaceutical Executive. Published November 7, 2025. Accessed March 2, 2026.

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