位于马萨诸塞州波士顿的 BPGbio 公司，是一家领先的以生物学为先、人工智能驱动的临床阶段生物制药公司，专注于线粒体生物学和蛋白质内稳态。该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其在研治疗原发性辅酶 Q10（CoQ10）缺乏症的 BPM31510IV 罕见儿科疾病认定。这是原发性 CoQ10 缺乏症治疗首次获得此认定，使 BPGbio 处于全球努力解决这种罕见、使人衰弱的遗传性疾病的前沿。
原发性 CoQ10 缺乏症是一种极其罕见的线粒体疾病，损害身体产生 CoQ10 的能力，CoQ10 是稳定生物膜、产生细胞能量（ATP）和控制细胞氧化还原状态的关键分子。影响不到十万分之一的人，这种缺乏症可导致发育迟缓、肌肉无力、癫痫发作和对重要器官的危及生命的损害，症状发作早在出生时就可能出现，但更常见于儿童早期。目前，由于口服 CoQ10 补充剂在大脑、肌肉和心脏等严重受影响的器官中无法达到治疗水平，因此尚无有效的批准治疗方法来纠正或改善 CoQ10 缺乏症。
“线粒体疾病社区对这一重要认定感到兴奋，因为它标志着为影响美国约 2500 人和全球 120000 人的线粒体疾病开发治疗方法的道路上的一个重要里程碑，”最大的线粒体疾病患者倡导组织——美国线粒体疾病基金会的临时董事总经理兼科学与联盟官员 Philip Yeske 博士说，“我们非常感谢 BPGbio 致力于为原发性 CoQ10 缺乏症患者群体推进研究和治疗选择。”
FDA 的罕见儿科疾病认定适用于为患有罕见疾病的儿科人群开发目前尚无其他批准治疗方法的药物的公司。此认定还使 BPGbio 有资格在 BPM31510 获得原发性 CoQ10 缺乏症的批准后获得优先审查凭证。
“我们很荣幸为 BPM31510 获得此认定，”BPGbio 的医学博士、哲学博士、高级副总裁兼首席医疗官 Vijay Modur 说，“这一里程碑使我们更接近为原发性 CoQ10 缺乏症儿童提供有效的治疗选择。我们现在正准备启动一项针对多种 CoQ10 缺乏症突变的试验，目标是改变患者的生活。”
除原发性 CoQ10 缺乏症外，BPM31510IV 还获得了多形性胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌的孤儿药认定。其局部用药形式 BPM31510T 已获得大疱性表皮松解症（EB）的孤儿药认定。BPGbio 的专有 NAi 询问生物学平台，将患者生物学与人工智能驱动的分析相结合，在确定 BPM31510 作为治疗 CoQ10 缺乏症的候选药物方面发挥了重要作用，进一步扩大了其治疗潜力。
“BPM31510 已开发为局部、静脉注射和口服制剂，是我们以生物学为先的药物发现和开发方法的力量的典范，展示了我们的 NAi 询问生物学平台强大的预测能力，以及通过湿实验室实验和体内建模验证人工智能衍生预测的好处，”BPGbio 的总裁兼首席执行官 Niven R Narain 博士说，“通过使用无假设因果人工智能分析大量生物数据，我们能够发现并验证 BPM31510 的新潜在应用，包括其解决原发性 CoQ10 缺乏症等线粒体疾病的潜力。随着我们继续完善我们的模型，我们希望确定其他罕见的线粒体疾病，这些疾病影响美国多达五千分之一的人，BPM31510 可能为其提供临床益处。”
BPM31510IV 是 BPGbio 针对多形性胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌等侵袭性实体瘤的后期开发的主要候选药物。该研究药物的其他局部和口服制剂也正在开发中，作为几种罕见疾病的潜在治疗方法。该化合物已显示出可耐受的安全性特征，并在多种疾病适应症中显示出潜在的临床益处。BPM31510 已获得 FDA 针对 GBM、胰腺癌和大疱性表皮松解症（EB）的孤儿药认定，以及原发性 CoQ10 缺乏症的罕见儿科疾病认定。
BPGbio 是一家领先的以生物学为先、人工智能驱动的临床阶段生物制药公司，专注于线粒体生物学和蛋白质内稳态。该公司拥有涵盖肿瘤学、罕见疾病和神经病学的深度人工智能开发的治疗产品线，包括多个处于后期临床试验阶段的产品。
