罕见病研究的新时代通过欧盟合作拉开帷幕。欧洲罕见病研究联盟（ERDERA）正式启动，预算约为3.8亿欧元，目标是改善欧洲及以外地区3000万罕见病患者的生活。
大约7000种罕见病影响着全球超过3亿人，但大多数罕见和超罕见疾病仍缺乏治疗选择。患者通常需要长达四年的时间才能获得诊断，而50%的患者从未获得明确的分子诊断。此外，52%的患者和护理人员报告称，他们的病情对日常生活产生了严重影响。
为了解决这些重要问题，欧洲罕见病研究联盟（ERDERA）应运而生，旨在继承前欧盟资助项目如SOLVE-RD、ERICA和欧洲联合罕见病研究计划（EJP RD）的成果。ERDERA将继续开发稳健全面的数据和专业知识基础设施以及创新的临床研究服务，重点是先进疗法，资助新的研究项目，提供培训并加快研究成果向实际解决方案的转化。它还将确保国际和国家罕见病研究策略的一致性。
创新、研究、文化、教育和青年事务专员伊莉安娜·伊万诺娃（Iliana Ivanova）表示：“数百万欧洲人患有罕见病，但我们对这些疾病的了解不足，预防措施、诊断和治疗方法也有限。这正是欧盟层面的共同政策和资源汇集可以发挥巨大作用的地方。新的ERDERA伙伴关系可以充分利用地平线欧洲的独特潜力，改善人们的生活。我祝它在其重要工作中取得成功。”
通过三重使命改变欧洲的罕见病研究和护理
预计到2031年，ERDERA的总体预算将达到3.8亿欧元，旨在通过支持以患者为中心的研究来开发新的治疗方法和诊断路径，并利用健康和研究数据、人工智能（AI）和数字技术的潜力，对罕见病产生重大影响。该伙伴关系对于塑造欧洲罕见病研究区至关重要。为此，ERDERA将促进国家和地区研究策略的协调和整合，推动公私伙伴关系和全球合作，并加速从知识到可行解决方案的过渡。最终，这一联盟将使欧洲成为罕见病研究和创新的世界领导者，提升欧盟的竞争力并创造就业机会。
ERDERA科学协调员达里亚·朱洛夫斯卡（Daria Julkowska）解释说：“我们有三重使命：一是将广泛的高价值服务、资源和跨学科专业知识汇聚一堂，支持罕见病研究；二是通过使每一名同意参与的罕见病患者都能找到并参加合适的临床研究，来推动临床研究的发展；三是通过投资以及协调区域、国家和欧洲研究策略，促进全球各利益相关者之间的合作，从而激发创新和提升欧盟竞争力。”
从多个角度应对罕见病
ERDERA涉及的多学科团队由1400多名专业人士组成，他们将在临床前、临床和转化研究；药物开发和诊断创新；生物统计学；数据和监管科学；研究资金；社会科学和人文科学；患者参与或教育等领域贡献自己的专业知识。该伙伴关系围绕四个关键支柱构建：
- 资金支持 —— ERDERA将为国际合作研究项目、临床试验和知识交流与网络活动提供财政支持。
- 临床研究网络 —— 涵盖所有ERDERA内部研究活动，该网络将增强诊断和临床试验准备，帮助评估罕见病的影响，并支持先进疗法的开发。它还将利用2017年根据跨境医疗保健患者权利指令建立的24个欧洲参考网络（ERNs）的临床专长。
- 支持服务 —— 包括数据服务枢纽，以促进全球范围内的数据收集、整合、分析和共享；专业知识服务枢纽，提供特定方面转化和临床研究的指导；以及加速枢纽，与行业合作伙伴合作，推进最有前景的研究项目和技术。此外，ERDERA将维持一个强大的教育和培训计划。
- 国际协调 —— 通过现有的和新成立的国家镜像小组，该伙伴关系将确保国家和国际罕见病研究策略的一致性，特别是在那些在制定和实施国家计划方面落后的国家。ERDERA还将主办国际罕见病研究联盟（IRDiRC）的科学秘书处，这是一个由欧盟委员会和美国国立卫生研究院于2011年共同创立的独特全球联盟。
来自37个国家的170多个组织参与其中，包括领先全球的研究机构、患者组织、欧洲研究基础设施、制药和技术公司、公共资金机构、慈善和私人资助者、监管机构、医疗保健当局、医院、大学或医学协会。
巴塞罗那自治大学（UAB）的贡献
UAB将通过参与专门开发创新疗法技术的加速枢纽来贡献ERDERA。这个技术加速器专注于简化当前正在开发的最具有前景的先进治疗药物产品（ATMPs），以满足罕见病的医疗需求。这一独特的专家和卓越网络将使工业和学术开发者能够获得可转化、可扩展、质量控制和稳健的技术，从而缩短临床开发的时间和成本。
ERDERA/UAB发布活动
此次发布活动将深入探讨ERDERA/UAB的相关内容。
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