2025年标志着监管科学与治疗创新的里程碑之年。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准45款创新药物，另有2款疗法待最终审批，覆盖肿瘤学、罕见病、感染性疾病、心脏病学、神经学、肾病学及免疫学领域。这些审批体现了抗体药物偶联物（ADC）、小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、双特异性抗体、激酶抑制剂及首创新小分子药物等领域的突破性进展。
肿瘤学与血液病学突破
靶向治疗与新一代生物制剂持续重塑癌症诊疗格局：
- 达托珠单抗德鲁克替康（Datopotamab deruxtecan）——用于乳腺癌的抗体药物偶联物（ADC）
- 曲奥舒凡（Treosulfan）——联合氟达拉滨用于急性髓系白血病（AML）异基因造血干细胞移植的DNA烷化剂
- 米尔达美替尼（Mirdametinib）——用于神经纤维瘤病1型（NF1） 的MEK1/2抑制剂
- 维姆塞替尼（Vimseltinib）——用于实体瘤的CSF1R激酶抑制剂
- 佩努利单抗（Penpulimab）——用于鼻咽癌的PD-1单克隆抗体
- 阿武托美替尼+德法替尼（Avutometinib + Defactinib）——用于KRAS突变浆液性卵巢癌的联合疗法
- 替罗妥单抗维多汀（Telisotuzumab vedotin）——靶向c-MET的ADC，用于非小细胞肺癌（NSCLC）
- 塔莱司替尼（Taletrectinib）——用于非小细胞肺癌（NSCLC） 的ROS1/NTRK抑制剂
- 苏诺泽替尼（Sunvozertinib）——靶向EGFR的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于非小细胞肺癌（NSCLC）
- 宗格替尼（Zongertinib）——用于非小细胞肺癌（NSCLC） 的新一代TKI
- 伊姆鲁内斯特兰特（Imlunestrant）——用于乳腺癌的雌激素受体拮抗剂/降解剂
- 齐夫托美尼布（Ziftomenib）——用于急性髓系白血病（AML） 的menin抑制剂
- 塞瓦贝替尼（Sevabertinib）——用于非小细胞肺癌（NSCLC） 的HER2激酶抑制剂
- 林沃塞妥珠单抗（Linvoseltamab）——用于多发性骨髓瘤的双特异性单克隆抗体
- 可瑞达Qlex（Keytruda Qlex）——PD-1单抗的生命周期扩展
- 多达维普龙（Dordaviprone）——用于神经胶质瘤的蛋白酶抑制剂
罕见病与遗传病领域
精准医疗在超罕见及遗传性疾病中展现卓越价值：
- 菲图西兰（Fitusiran）——靶向抗凝血酶的siRNA，用于A/B型血友病
- 埃拉米普利肽（Elamipretide）——线粒体心磷脂结合剂，用于巴特综合征
- 多西替辛/多西瑞布替明（Doxecitine / Doxribtimine）——用于胸苷激酶2缺乏症
- 塞彼普特林（Sepiapterin）——苯丙氨酸羟化酶（PAH）激活剂，用于苯丙酮尿症（PKU）
- 普罗扎西兰（Plozasiran）——降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 甘油三酯的siRNA
免疫学、过敏与炎症领域
新型作用通路提供疾病修饰治疗方案：
- 加拉达西单抗（Garadacimab）——用于遗传性血管性水肿（HAE）预防的XII因子单抗
- 塞贝特拉司特（Sebetralstat）——用于急性HAE的血浆激肽释放酶抑制剂
- 多尼达洛森（Donidalorsen）——用于遗传性血管性水肿的ASO疗法
- 雷米布鲁替尼（Remibrutinib）——用于慢性荨麻疹的BTK抑制剂
- 瑞利布鲁替尼（Rilzabrutinib）——用于免疫性血小板减少症（ITP） 的BTK抑制剂
- 德佩莫单抗（Depemokimab）——用于哮喘的IL-5拮抗剂
- 布伦索卡替布（Brensocatib）——用于中性粒细胞肺病的DPP1抑制剂
- 德佩莫克替尼（Delgocitinib）——用于湿疹的外用JAK抑制剂
神经学、心脏病学与疼痛管理
- 苏泽曲嗪（Suzetrigine）——用于急性疼痛的Nav1.8抑制剂
- 阿非卡米坦（Aficamten）——用于梗阻性肥厚型心肌病（HCM） 的心肌肌球蛋白抑制剂
- 艾特瑞帕米（Etripamil）——用于阵发性室上性心动过速（PSVT） 的鼻用钙通道阻滞剂
- 尼波卡利单抗（Nipocalimab）——用于重症肌无力的FcRn结合单抗
抗感染与预防性疗法
- 吉波替达辛（Gepotidacin）——用于尿路感染与淋病的DNA促旋酶/拓扑异构酶IV抑制剂
- 佐利夫洛达辛（Zoliflodacin）——用于淋病的首创新抗生素
- 克雷索维单抗（Clesrovimab）——用于婴儿被动免疫的呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白单抗
眼科学与女性健康
- 阿科特雷蒙（Acoltremon）——用于干眼症的TRPM8激活剂
- 乙酰碘（Aceclidine）——用于老花眼的毒蕈碱激动剂
- 艾林扎内坦（Elinzanetant）——用于更年期症状的NK-1/3拮抗剂
肾病学与代谢疾病
- 阿曲生坦（Atrasentan）——用于IgA肾病的内皮素A受体拮抗剂
- 西贝普瑞单抗（Sibeprenlimab）——降低IgA肾病蛋白尿的单抗
- 纳索普利单抗（Narsoplimab）——用于IgA肾病的抗MASP-2单抗
- 雷罗达西贝（Lerodalcibep）——用于高胆固醇血症的PCSK9抑制剂
- 内拉多米拉斯特（Nerandomilast）——用于特发性肺纤维化的PDE4抑制剂
- 帕图索汀（Paltusotine）——用于肢端肥大症的生长抑素受体激动剂
核心要点
2025年FDA审批凸显向精准化、持久性和首创新作用机制的决定性转变。 从小干扰RNA、双特异性抗体到靶向激酶抑制剂及新型抗生素，本年度获批药物群组彰显了转化科学如何快速重塑临床实践。
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