制药行业常常宣称其药品具有高度创新性，并期望因此获得相应的补偿。然而，医疗体系、患者和公众等所有利益相关方并非总是认同这一观点，这最终可能导致治疗可及性降低。更清晰地界定行业中的真正创新，将减少围绕哪些新型药品应被优先考虑、通过公共措施予以激励并获得适当回报的模糊性。
创新定义——分化的方法
然而，关于什么构成创新以及如何衡量创新的争论在文献中持续存在。一些研究基于假设药品具有内在价值（如公共物品）的标准来衡量创新，例如作用机制、新活性物质或递送系统。相反，另一些研究则基于药品的临床结果来衡量其价值，例如对患者、护理人员、医疗体系和整个社会的益处。这导致了一系列定义，使得就什么构成创新达成共识变得困难。
这种定义创新的分化方法不仅是学术争论，在监管机构和卫生技术评估（HTA）机构中也能观察到。例如，欧洲药品管理局（EMA）将创新药物定义为“含有之前未获授权的活性物质或活性物质组合的药物”。这一定义似乎优先考虑药品感知到的内在价值，同时隐含地承认该药品因获得上市许可而需要为患者提供大于风险的益处。
相比之下，意大利药品管理局（AIFA）对创新的判定基于三个标准：治疗需求、附加治疗价值以及科学证据的可靠性。因此，除了考虑患者获益外，未满足需求和数据可靠性也被明确评估，从而更加关注患者获益而非药品的内在价值。
德国联邦联合委员会（G-BA）并未提供创新的精确定义，而是其获益评估侧重于药物与现有药物相比为患者带来的改善。同样，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）的技术评估也优先考虑患者获益，但额外强调降低医疗支出。
这些例子凸显了评估标准和创新定义如何受到医疗体系、法律环境和文化价值观等因素的影响。
从患者角度定义的创新
从患者的角度来看，任何能减轻其疾病负担的治疗或干预措施都被视为创新。然而，制药行业不应假设什么对患者有益。举例来说，一项近期针对精神分裂症患者对抗精神病药物偏好的研究显示，77%的患者偏好长效注射剂而非口服药。这一发现虽显著，但对于正在开发下一代抗精神病药物的制造商而言，可能并非显而易见。
创新被感知的方式以及获得认可程度的差异，在药品的可及性上体现得很明显。先进治疗药品（ATMPs）在推动医疗创新中起着关键作用，但其价值常常存在不确定性，导致EU5国家之间出现不同的报销决策。一个显著的例外是CAR-T细胞疗法，该疗法在所有国家均获得了普遍报销。
另一个例子是bluebird bio公司面临的困境：该公司无法就其基因疗法Zynteglo与欧洲当局达成双方满意的定价安排，因此决定退出欧洲市场，转而专注于美国市场。在一份新闻稿中，bluebird总裁Andrew Obenshain评论道：“欧洲参与者未能跟上基因治疗领域的演变，未能认识到这些产品的创新性质及其预期提供的终身获益。”
努力趋同对创新的定义
显然，制造商面临的挑战是开发被所有机构认可为创新的药品，并使利益相关方获得相应的回报。为了帮助解决这个问题，监管机构和HTA机构正通过多种举措加强合作与对话，以简化定价和报销流程，并可能就什么构成真正的创新以及如何衡量创新达成一致。
自2025年起，欧盟联合临床评估（JCA）将代表成员国系统评估新型肿瘤药物、ATMPs和医疗设备的相对疗效和安全性。这一举措有望“促进患者获得创新且可负担的药品，并支持欧盟制药行业的竞争力和创新能力”。然而，成员国长期存在的HTA传统可能会促使它们寻求JCA报告之外的其他证据和分析，从而导致定价和报销流程更加复杂。此外，由于创新和价值判断仍由成员国负责，目前尚不清楚它们将如何使用JCA报告，以及是否能在整个欧洲实现增加患者可及性的预期成果。
作为行业专业人士，我认同JCA可能无法解决所有问题，甚至可能带来更多问题，因为对创新的感知仍然是成员国的观点问题。尽管如此，在快速变化的医疗格局中，JCA提出了一个引人注目的主张，有可能为所有相关利益方开辟新的机遇。让我们更深入地探讨JCA的潜力，并发现它如何使我们所有人受益。
参考文献
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