一项新的研究表明，一种在欧洲广泛使用数十年的止咳药 Ambroxol 可能有助于延缓帕金森病相关痴呆（Parkinson’s disease dementia, PDD）的发展。
这项为期12个月的临床试验由 Lawson 研究所（位于加拿大伦敦市圣约瑟夫医疗中心的研究机构）主导，并发表在权威医学期刊《JAMA Neurology》上。研究共纳入55名帕金森病痴呆患者，追踪其记忆能力、精神症状及血液中的 GFAP 水平（与脑损伤相关的生物标志物）。
帕金森病痴呆可导致记忆力减退、意识混乱、幻觉和情绪变化。约有一半的帕金森病患者在确诊后10年内发展为痴呆，对患者、家庭以及医疗系统造成深远影响。
研究由认知神经病学专家 Stephen Pasternak 博士领导，将受试者分为两组，一组每日服用 Ambroxol，另一组则接受安慰剂。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的病程，”Pasternak 表示，“这项早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
临床试验的关键发现包括：
- Ambroxol 安全性良好，耐受性强，并能到达大脑中的治疗水平；
- 安慰剂组的精神症状恶化，而服用 Ambroxol 的患者症状保持稳定；
- 携带高风险 GBA1 基因变异的患者在服用 Ambroxol 后认知表现有所改善；
- 作为脑细胞损伤标志物的 GFAP 在安慰剂组上升，而在 Ambroxol 组保持稳定，提示可能具有脑保护作用。
尽管 Ambroxol 在欧洲已被批准用于呼吸系统疾病的治疗，并拥有长期的安全记录（包括在高剂量和孕期使用），但在加拿大和美国尚未获批用于任何治疗。
Pasternak 解释说：“目前针对帕金森病和痴呆的疗法主要缓解症状，却无法阻止疾病的进展。这些发现表明，Ambroxol 可能具有保护脑功能的作用，特别是在具有遗传风险的人群中。它为目前治疗手段极为有限的患者群体提供了一条令人鼓舞的新路径。”
一种老药的新可能
Ambroxol 能支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的关键酶，这种酶由 GBA1 基因编码。在帕金森病患者中，GCase 水平通常较低。当这种酶功能异常时，废物会在脑细胞中积累，导致脑损伤。
Pasternak 在多伦多儿童医院（SickKids）做研究员期间了解到 Ambroxol，当时它被用于治疗戈谢病——一种由 GCase 缺乏引起的罕见儿童遗传病。他现在将这一研究方向应用于帕金森病相关疾病的探索，尝试通过提升 GCase 水平来保护大脑。
“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆严重影响患者和家庭生活，”Pasternak 表示，“如果像 Ambroxol 这样的药物能带来帮助，它将为人们带来真正的希望，并改善生活质量。”
本研究由 Weston 家族基金会资助，是开发帕金森病及其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak 及其团队计划在今年晚些时候启动一项专注于认知功能的后续临床试验。
参考文献： Silveira CRA, Coleman KKL, Borron K, 等. Ambroxol as a treatment for parkinson disease dementia: a randomized clinical trial. JAMA Neurol. 2025. doi: 10.1001/jamaneurol.2025.1687
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