韩国科学技术院（POSTECH）化学工程系教授李尚珉与2024年诺贝尔化学奖得主华盛顿大学教授大卫·贝克合作，开发了一种创新的治疗平台，通过利用人工智能（AI）模仿病毒的复杂结构。他们的开创性研究于12月18日发表在《自然》杂志上。
病毒独特设计用于将遗传物质封装在球形蛋白质外壳中，从而实现复制和入侵宿主细胞，通常会导致疾病。受这些复杂结构的启发，研究人员一直在探索基于病毒的人工蛋白质模型。“纳米笼”模仿病毒行为，有效地将治疗性基因递送到目标细胞。然而，现有的纳米笼面临显著挑战：它们的小尺寸限制了可以携带的遗传物质数量，简单的设计也无法复制天然病毒蛋白的多功能性。
为了解决这些局限性，研究团队采用了AI驱动的计算设计。尽管大多数病毒展示对称结构，但它们也具有微妙的不对称性。借助AI，研究团队成功再现了这些细微特征，并首次设计出了四面体、八面体和二十面体形状的纳米笼。
所得的纳米结构由四种人工蛋白质组成，形成复杂的架构，具有六个不同的蛋白质-蛋白质界面。其中，直径达75纳米的二十面体结构因其能容纳比常规基因传递载体如腺相关病毒（AAV）多三倍的遗传物质而脱颖而出，标志着基因疗法的重大进步。
电子显微镜证实了AI设计的纳米笼实现了预期的精确对称结构。功能实验进一步证明了它们能够有效递送治疗性有效载荷到目标细胞，为实际医学应用铺平了道路。
“AI的进步开启了新时代的大门，我们可以设计和组装满足人类需求的人工蛋白质，”李尚珉教授说，“我们希望这项研究不仅加速基因疗法的发展，还推动下一代疫苗和其他生物医学创新的突破。”
李尚珉教授曾在华盛顿大学贝克教授实验室担任博士后研究员近三年，从2021年2月至2023年底，之后于2024年1月加入POSTECH。
本研究得到了韩国科学与信息通信技术部的支持，包括杰出青年科学家计划、纳米材料技术发展计划和全球前沿研究计划，同时获得了美国霍华德·休斯医学研究所（HHMI）的资金支持。
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