FDA被敦促支持米非司酮
53位生物技术领域的领导者和投资者向FDA专员马丁·马卡里（Martin Makary）提交了一封信，支持公民请愿书FDA-2025-P-0377-0001，该请愿书主张继续提供米非司酮。他们支持由主要医学协会提交的请愿书，强调这种药物长期以来的安全性，有数十年的同行评审数据和FDA评估作为支撑。他们批评了伦理与公共政策中心（Ethics and Public Policy Center）最近的一份报告，认为其方法存在缺陷、缺乏同行评审，并且歪曲了数据。签署者们强调，这种对FDA批准药物的不科学挑战威胁到药物开发过程的稳定性，并可能阻碍未来的创新。他们敦促FDA继续仅基于严格的科学证据做出决定，而不是受政治动机或低质量研究的影响。
诺华（Novartis）婴儿友好型疟疾药物在瑞士获批
诺华公司开发的Coartem（青蒿琥酯-苯芴醇）婴儿版已获得瑞士药品监督管理局Swissmedic的批准，成为首个适用于新生儿和婴儿的疟疾药物。这款新疗法由诺华与“疟疾药物风险投资”组织（Medicines for Malaria Venture）以及八个非洲国家合作开发。诺华计划将这一治疗引入疟疾流行地区。首席执行官瓦斯·纳拉辛汉（Vas Narasimhan）表示：“三十多年来，我们始终致力于抗击疟疾，不懈努力将科学突破带到最需要的地方。与我们的合作伙伴一起，我们自豪地进一步开发了首个临床验证的新生儿和幼婴疟疾治疗方案，确保即使是最小、最脆弱的群体也能获得应有的护理。”
EMA建议增加血浆生产能力
欧洲药品管理局（EMA）发布了建议，以解决抗D免疫球蛋白供应链中的漏洞。这些药物目前是预防孕期RhD免疫化的唯一可用治疗方法。当RhD阴性血型的孕妇接触到胎儿的RhD阳性血液时，可能会导致RhD免疫化，从而对胎儿和新生儿造成严重的健康问题。血浆是从捐赠者中收集并含有抗D免疫球蛋白的，是制造这些药物的唯一来源。由于捐赠人数下降且抗D免疫球蛋白供应有限，建议欧盟成员国制定计划，确保抗D免疫球蛋白的供应，通过非侵入性产前筛查减少不必要的使用，支持替代品的开发，并提高公众对血浆采集的认识。
Almac扩展冷链能力
Almac临床服务公司在北爱尔兰克雷加文（Craigavon）总部完成了一项数百万英镑的投资，以显著提升其冷链能力。扩建内容包括一个新的超低温设施，使-15°C至-25°C包装能力增加了三倍，-60°C至-80°C储存能力翻倍。升级后的基础设施支持了先进治疗药物产品（包括细胞和基因疗法）日益增长的需求。此外，还增加了新的二级生产室、标签打印套件和包装设计设施。此举符合Almac的全球扩展计划，并强化了其为临床试验赞助商提供强大、合规和高效冷链物流的承诺。
研究进展
康奈尔大学威尔医学院开发癌症靶向分子
康奈尔大学威尔医学院的研究人员开发了一种治疗卵巢癌的新精准医学策略，相关研究发表在《Cell Reports Medicine》上。这一方法并非针对特定基因突变，而是专注于卵巢肿瘤中常见的生长信号通路的激活。研究团队发现MAPK通路在这些癌症中经常过度活跃。他们发现实验药物Rigosertib（抑制MAPK通路）有效减缓了肿瘤生长。然而，单独使用Rigosertib可能会意外激活PI3K/mTOR通路，导致治疗耐药性。为此，研究人员将Rigosertib与PI3K/mTOR抑制剂联合使用，在临床前模型中实现了更强效的肿瘤生长抑制。这种双重靶向方法优于标准化疗，可能为卵巢癌患者，特别是缺乏治愈性二线治疗选择的患者提供新的治疗途径。
纳米药物有望对抗膀胱癌
中国中山大学的研究人员开发了一种新型纳米药物Fe-EGCG@RSL3，为膀胱癌的潜在治疗提供了新方向。这种自组装纳米颗粒结合了铁离子、绿茶提取物EGCG以及诱导铁死亡的试剂RSL3。在给药后，它会靶向肿瘤细胞，并在酸性肿瘤环境中释放成分，触发铁死亡——一种不同于细胞凋亡的细胞死亡形式。除了直接杀死癌细胞，Fe-EGCG@RSL3还能调节肿瘤的免疫微环境，增强有益免疫细胞活性，同时抑制免疫抑制细胞。这种双重作用不仅能够对抗耐药肿瘤，还可增强现有免疫疗法的效果。重要的是，该治疗在健康组织中表现出极低的毒性，可以通过静脉注射或直接注入膀胱给药，无需外部激活方法。
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