MELBOURNE, Australia 和 SAN FRANCISCO, 2025年7月24日 -- 专注于开发神经退行性疾病治疗方案的生物技术公司Alterity Therapeutics（ASX: ATH, NASDAQ: ATHE）宣布，其在《临床与转化神经病学年鉴》发表的研究论文展示了基于bioMUSE自然史研究开发的新型神经影像学生物标志物。
这篇题为《MSA萎缩指数（MSA-AI）：一种用于多系统萎缩诊断与临床进展评估的影像学生物标志物》的论文指出，通过人工智能中的深度学习技术，研究人员精准描绘了MSA患者关键脑区的神经解剖结构，并开发出可跟踪12个月内患者脑萎缩进展的新型量化指标。研究团队将该指数与同期临床严重程度评分进行关联分析。
Alterity首席执行官David Stamler医学博士表示："这项研究采用了超越传统MRI脑容量评估的技术，通过与范德比尔特大学医学中心团队的合作，我们获得了更精准的MSA诊断工具和脑萎缩跟踪手段。研究证实12个月内统计学显著的脑容量减少与疾病临床恶化直接相关，这凸显了先进神经影像技术在评估MSA中的重要性，我们已将该技术应用于2期临床项目。"
该研究创新性地结合了bioMUSE纵向队列与横断面队列数据，覆盖早期与晚期MSA患者的临床严重程度和萎缩模式。MSA患者组的MSA-AI评分显著低于所有其他诊断组（p<0.001），不仅能有效区分MSA与帕金森病（PD）和路易体痴呆（DLB）（均p<0.001），且与基线临床严重程度呈显著负相关（ρ=-0.57, p<0.001），同时能预测疾病进展（ρ=-0.55, p=0.035）。纵向数据显示，12个月内MSA-AI评分降低与临床评分恶化呈显著负相关（ρ=-0.65, p=0.01）。
MSA-AI通过量化MSA易损脑区的萎缩程度，为疾病进展和治疗反应评估提供了客观量化标准。该指数突破了传统表型依赖的诊断限制，可同时适用于以帕金森症状为主的MSA-P和以小脑症状为主的MSA-C亚型。研究团队特别指出，在MSA早期诊断困难（常与帕金森病和路易体痴呆混淆）的临床场景中，MSA-AI展现出独特优势。
bioMUSE自然史研究作为项目基础，通过与美国范德比尔特大学医学中心Daniel Claassen教授团队的合作，已为优化2期临床试验设计（ATH434-201）提供了关键数据支持。该研究持续跟踪约20例临床确诊或可能MSA患者，为生物标志物选择和疾病进展特征描述提供了重要依据。
多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征包括自主神经系统功能障碍和运动功能障碍。该疾病进展迅速，导致严重残疾，全球发病率约为每10万人中3-5例。目前美国约有15,000名患者，尚无有效延缓疾病进展的治疗方案。Alterity Therapeutics的在研药物ATH434在2期临床试验中已显示出积极疗效，现正开展针对进展期MSA的2期临床研究。
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