药物发现一直是现代科学中最缓慢、最昂贵的领域之一。
将一种药物推向市场，平均成本超过20亿美元。从最初发现到摆上药房货架，整个过程需要十到十五年。尽管投入如此巨大，大约每十个进入人体试验的候选药物中就有九个永远无法到达患者手中。
这就是几十年来制药研发的基准现实。多年来，AI公司一直承诺可以改变这一切。
2025年，首次出现了真正的临床证据，表明他们可能是对的。
一种完全由人工智能构思的药物——不仅仅是使用AI进行筛选或优化，而是从靶点识别到分子设计，完全由AI发现和设计——完成了一项IIa期随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，并在患有尚无治愈方法的致命疾病的患者中显示出可测量的肺功能改善。
该结果于2025年6月发表在《自然·医学》上，是该领域迄今为止最重要的里程碑。但这只是一个起点，而非终点。
尚无AI发现的药物获得FDA批准。制药行业90%的临床失败率仍然顽固地保持不变。整个行业现在都在关注的问题——AI是否真的能提高临床成功率，而不仅仅是加速早期发现阶段——仍未解决。
答案即将揭晓。2026年有多项关键III期试验正在进行。结果要么验证十多年来的投资和雄心，要么迫使人们从根本上重新思考AI在医学中能做什么和不能做什么。
以下是目前的状况。
实际发生的突破
Rentosertib：首个端到端AI药物
这个故事的核心药物是rentosertib，原名为ISM001-055，由Insilico Medicine（英科智能）开发。
它被描述为第一种疾病靶点和分子化合物均通过生成式AI发现的药物——从而实现了真正的端到端AI设计疗法。
它针对的疾病是特发性肺纤维化（IPF），一种慢性进行性肺部疾病，特征为肺组织不可逆的瘢痕化。IPF导致肺功能持续下降、呼吸困难、持续咳嗽和氧气摄入减少。
以下是一些关于IPF的数据，以说明其严重性：
- 全球约500万人受影响
- 确诊后中位生存期仅为3至4年
- 现有治疗可减缓进展，但无法阻止或逆转
Insilico利用其生成式AI平台Pharma.AI，识别出TNIK（Traf2-和NCK-相互作用激酶）作为IPF的新靶点。这是一个首创靶点——此前从未有药物被设计来抑制它。然后AI自行设计了分子。
这项发现之所以意义重大，在于其时间线。
传统的靶点识别和先导化合物优化通常需要四到六年。Insilico在仅18个月内就识别出一个新型IPF靶点并将候选药物推进到临床前试验，成本仅为15万美元（不包括湿实验室验证）。
IIa期试验实际显示的结果
该试验（NCT05938920）是一项双盲、安慰剂对照研究，在中国21个中心招募了71名IPF患者。患者被随机分配接受安慰剂、30 mg每日一次、30 mg每日两次或60 mg每日一次治疗，持续十二周。
**安全性：**该药物通过了主要终点。药物相关不良事件主要为轻度或中度。最常见的是腹泻（14.8%）和肝功能异常（14.8%）。
**疗效：**正是这方面的数据引起了肺病学界的关注。
| 组别 | 用力肺活量平均变化 |
|---|---|
| 安慰剂 | -62.3 mL（下降） |
| 60 mg每日一次 | +98.4 mL（改善） |
背景：IPF患者几乎从未见过用力肺活量的改善。疾病始终朝着一个方向发展。在十二周内出现可测量的肺功能改善，是那种会引起研究人员高度重视的信号。
该研究在美国胸科学会2025年国际会议上公布，并同时发表在《自然·医学》（影响因子：58.7）上。Insilico已开始与监管机构讨论，以推进rentosertib在更大患者队列中的评估。
另一项招募美国患者的IIa期试验正在进行中。
**需要注意的是：**该试验仅招募了71名患者。疗效信号需要在更大规模的研究中得到验证，才能转化为临床现实。IIa期数据令人鼓舞，但尚非结论性。
该领域的真实状况
AI实际上改变了什么
2025年带来了该领域首次真正的临床验证——同时也暴露了当前阶段AI的能力极限。
AI已带来真实、可记录进步的方面：
- 早期发现时间线压缩了30%至40%
- 临床前候选药物开发缩短至13到18个月（传统需3到4年）
- 在实验室合成之前即可对数十亿化合物进行虚拟筛选
- 靶点识别能够触及人类可能遗漏的生物学领域
进步止步的方面：
临床试验持续时间、监管审查时间线和制造规模化仍然受限于生物学、患者招募和监管要求。这些都不是算法能绕过的难题。
90%的失败率依然存在
制药研发中最重要的数字，AI尚未改变。
进入I期临床试验的候选药物中，最终获批的不到十分之一。这一比例已持续数十年，根本原因在于预测一个在实验室设计的分子在人体复杂多变的生物学环境中会如何表现，极其困难。
以下是临床数据现状：
| 试验阶段 | AI发现的药物 | 传统药物 |
|---|---|---|
| I期成功率 | 80–90% | 40–65% |
| II期成功率 | ~40% | ~30–45% |
I期结果确实令人鼓舞。AI似乎在设计具有良好安全性和类药性的分子方面表现更佳。
II期的情况则更为复杂。这是药物必须在患病患者身上证明其有效性的阶段——而这是一场最终由人类生物学而非算法质量决定的考验。
科学出版物评论指出，AI发现的化合物在临床进展率上与传统发现的化合物相似。一位CEO直言不讳地评价：“在过去十年中，AI在药物发现领域确实让我们失望了——我们看到的只是一次又一次的失败。”
**诚实的表述：**AI让药物开发早期阶段更快、更便宜。但它能否让临床阶段更成功，是2026年正在开始回答的问题。
塑造该领域的公司
Insilico Medicine（英科智能）
Insilico目前在完全端到端AI设计疗法方面进展最远。
Rentosertib代表了该公司的核心论点：生成式AI能够识别新型疾病靶点并设计药物来击中它们，比传统方法更快、更便宜。IIa期结果使Insilico成为该领域关注的焦点。另一项在美国患者中进行的IIa期试验正在进行并积极招募。
Recursion Pharmaceuticals 与 Exscientia
Recursion与Exscientia的合并将两家最著名的AI药物发现公司结合在一起，整合了Recursion的高通量生物成像技术与Exscientia的精准分子设计工具。
2026年预期的关键管线数据：
- REC-394（艰难梭菌感染）：2026年第一季度更新II期数据
- REC-1245（实体瘤和淋巴瘤）：2026年上半年预期I期剂量递增数据
合并也带来了复杂性。交易完成数月后，Recursion重组了其管线，降低了一些候选药物的优先级。整合两种不同方法论的组织在组织上很困难，而拿出临床结果的经济压力很大。
Isomorphic Labs（同构实验室）
由Google DeepMind支持，并建立在产生AlphaFold的同一研究成果之上，Isomorphic Labs已吸引了该领域一些最大的制药合作伙伴关系。
值得注意的合作：
- 礼来（Eli Lilly）： 17.5亿美元协议
- 诺华（Novartis）： 2025年初将其承诺翻倍，以追求以前无法触及的靶点
- 诺和诺德（Novo Nordisk） / Valo Health： 27.6亿美元交易（规模相当的独立交易）
其技术基础是AlphaFold 3，现在可以模拟蛋白质、DNA、RNA和配体之间的动态相互作用——这是设计针对以前无法触及的生物靶点的分子所必需的关键能力。截至2026年初，合作已从初始靶点识别推进到多个临床前候选物的生成。
Isomorphic的候选药物尚未进入临床试验，但其制药合作规模和技术质量意味着它将在未来两到三年内成为临床数据发布的重要参与者。
Schrödinger（薛定谔公司）
Schrödinger基于物理的AI方法——将分子模拟与机器学习相结合——已产生其最先进的验证成果。
酪氨酸激酶2抑制剂zasocitinib（TAK-279）最初来自Nimbus，并使用Schrödinger的平台开发，现已通过与武田（Takeda）的合作进入III期临床试验。就试验阶段而言，这是AI辅助药物进展最远的一次。
AI在药物发现过程中实际在做什么
理解为什么该领域结果好坏参半，需要了解AI在管线的哪些环节提供了真正价值，以及在哪些环节遇到了硬性限制。
靶点识别：AI的闪光点
挖掘生物数据集、分析遗传关联、识别与疾病通路相关的蛋白质——这些都是机器学习模型能够比任何人类研究团队处理更多信息的任务。
靶点选择的质量直接影响下游的一切。Insilico识别TNIK作为IPF相关靶点，就是这种能力直接产生临床候选药物的例子。
分子设计：有前景但数据有限
生成式AI模型现在可以设计具有特定属性的新型分子——结合亲和力、溶解度、代谢稳定性——这在五年前是不可能的。
挑战在于：这些预测基于捕捉过去测试过的数据的训练集。新型疾病的新靶点可用的历史数据较少，从而限制了模型的置信度。
预测临床行为：硬墙
这是困难集中的地方。
一个在计算模型中看起来非常出色，在细胞实验和动物研究中表现良好的分子，仍然必须在人体内发挥作用——而疾病表现的变异性、基因差异、合并症、合并用药以及人类生物学的复杂性，可能导致任何模型都无法预测的结果。
一项针对科技高管的调查发现，68% 的人将数据质量差和治理不善列为主要AI计划失败的原因。高质量、经过严格整理的、包含生物、药理和临床标注的数据集仍然稀缺，原因是成本、隐私法规和数据共享限制。
根本挑战不是算法的复杂程度。而是数据质量和生物学的不可预测性——更好的AI不会自动解决这两个问题。
监管图景终于跟上
多年来，开发AI发现药物的公司面临的一个重大不确定性是缺乏明确的监管指南。这种情况正在改变。
2025年1月： FDA发布了首份关于AI在药物开发中的指南草案——“关于使用人工智能支持药物和生物制品监管决策的考量”。该框架包含一个七步基于风险的可信度评估流程，从定义问题到记录验证结果。
一个重要例外： 该指南明确排除了用于药物发现本身的AI。它适用于在开发过程中支持监管决策的AI——而不是用于发现药物的AI。这一区别对于公司如何构建监管提交很重要。
2026年1月： FDA和欧洲药品管理局联合发布了药物开发中良好AI实践的十项指导原则——这是迈向国际监管协调的非约束性但重要的一步。预计这些原则将构成两个机构在制定各自框架时更详细、可能具有约束力的要求的基础。
最终FDA指南预计于2026年第二季度发布。 这一明确性将对整个行业的投资决策和提交策略产生重大影响。
投资格局
流入AI药物发现的资金规模庞大且仍在增长，尽管临床结果好坏参半。
市场规模：
- 2025年： 19.4亿美元
- 2026年（预计）： 26亿美元
- 2034年（预计）： 164.9亿美元，复合年增长率27%
近期主要交易：
- 礼来 + Isomorphic Labs：17.5亿美元
- 诺和诺德 + Valo Health：27.6亿美元
- 拜耳（Bayer） + Recursion：15亿美元
- Isomorphic Labs独立融资：6亿美元
一个值得关注的发展：中国AI药物发现公司在全球生物技术许可交易中的份额显著增加，从2023-2024年的21%上升到2025年第一季度的32%。生产rentosertib结果的Insilico Medicine总部位于马萨诸塞州剑桥，但在中国进行大量的研究和临床运营。
2026年将真正决定什么
2026年最重要的发展将是III期结果，这些结果将决定AI能否大规模交付有效的药物。
多款AI设计的药物今年正在进入关键试验，预计2026年全年将有数据公布。这些结果将提供首次大规模检验，看AI能否将临床成功率提高到制药行业持续90%的失败率以上。
平衡预测并非完全乐观。考虑到历史上的失败率，额外的临床失败在统计上是不可避免的。专家预测验证和失望将大致相等。
这不是对AI药物发现的批评。这是对制药开发的准确描述——即便是最终被证明具有变革性的方法，也总是产生失败多于成功。
真正已经改变的是进行这些尝试的速度和成本。如果AI能将靶点识别到临床候选的时间从四年缩短到十八个月，并将该阶段的成本降低30%
至70%，那么在一定时期内可以进行更多的尝试。更多尝试意味着绝对数量的失败会增加，但同时也可能意味着最终成功的数量增加。
Rentosertib的结果已经证明，AI设计的药物能够在人类患者身上显示出临床疗效。这一概念验证，尽管规模小且初步，但在2025年6月之前并不存在。
现在的问题是，这种能力能否推广——即AI优先的药物发现能否不仅为一种疾病产生一个有希望的化合物，而是持续改善任何给定候选药物通过残酷的临床开发筛选过程的几率。
2026年最重要的问题不是AI能否加速临床前时间线。我们知道它可以。问题是它能否提高临床成功率。
对于那些等待尚不存在治疗方法的患者来说，这个问题的答案比投资回报、合并估值或平台之间的竞争更重要。这才是这些试验正在测试的真正重量。
常见问题解答
什么是AI设计的药物，它与传统开发的药物有何不同？
AI设计的药物是指人工智能在发现疾病靶点、设计分子化合物或两者兼有中发挥了重要作用的药物。传统药物发现依赖于大规模实验室筛选现有化合物库和多年的手工药物化学。AI方法则使用机器学习和生成模型，在生物数据集中识别有前景的靶点，并在合成开始前通过计算设计新分子。最终产品经过与其他药物相同的临床试验过程，但早期发现阶段更快，并且在某些情况下能够触及传统方法无法识别的靶点。
有AI设计的药物获得FDA批准吗？
截至2025年12月，尚没有AI发现的药物获得FDA批准。该领域首次通过Rentosertib实现IIa期临床验证，多种化合物现已进入III期试验，关键数据预计在2026年公布。最先进的AI设计候选药物获得FDA批准预计在2026年至2027年，但这取决于III期结果和监管审查时间线。
发表在《自然·医学》上的Rentosertib IIa期结果有何意义？
Rentosertib试验是首次同时由生成式AI发现靶点和分子的药物完成IIa期随机、双盲、安慰剂对照试验，并显示出可测量的临床疗效。接受最高剂量患者平均用力肺活量提高98.4 mL，而安慰剂组平均下降62.3 mL。对于肺功能持续恶化的疾病，十二周内出现改善信号在临床上值得注意。该试验招募了71名患者，因此需要在人群规模上得出结论前进行更大规模的验证试验。
AI设计的药物在临床试验中成功率更高吗？
在主要测试安全性和耐受性的I期试验中，AI发现的分子成功率为80%至90%，而传统发现的药物为40%至65%。这是一个有意义的差异，表明AI在设计具有良好安全性的分子方面有效。在II期试验中，药物必须在患病患者身上证明疗效，AI发现的化合物成功率约为40%——与历史行业平均水平相当。AI能否提高II期和III期成功率仍是该领域尚未回答的核心问题。
哪些公司在AI药物发现领域处于领先地位？
领先公司包括：Insilico Medicine（拥有进入IIa期且美国试验进行的Rentosertib）；合并后的Recursion-Exscientia实体（多项项目接近2026年II期数据公布）；Schrödinger（其基于物理的AI方法通过武田合作有一个化合物进入III期）；以及由Google DeepMind支持的Isomorphic Labs（与礼来和诺华的重量级合作，但其化合物尚未进入临床试验）。
FDA如何监管AI在药物开发中的应用？
FDA于2025年1月发布了首份AI在药物开发中的指南草案，为使用AI支持药物安全性、有效性和质量监管决策的公司建立了基于风险的可信度评估框架。最终指南预计于2026年第二季度发布。2026年1月，FDA和欧洲药品管理局联合发布了药物开发中良好AI实践的非约束性指导原则。值得注意的是，该指南不涉及用于药物发现阶段的AI——只适用于开发和监管决策中使用的AI。
AI如何降低药物发现的时间和成本？
AI主要通过加速靶点识别、分子设计和先导化合物优化来缩短开发时间——这些过程传统上需要数年，现在可在几个月内完成。AI还能在任何实验室合成之前对数十亿潜在化合物进行虚拟筛选，减少死胡同实验和湿实验室成本。然而，临床试验、监管审查和制造仍然遵循标准时间线，AI无法显著压缩。
AI药物发现面临的最大挑战是什么？
三个最显著的挑战是数据质量、生物学的不可预测性和临床验证。AI模型的好坏取决于训练数据，而高质量、标注完善的生物数据集仍然稀缺。没有计算模型能完全预测药物在人类患者复杂生物学中的行为，这就是临床失败率仍然很高的原因。而且，直到多款AI设计的药物在III期证明疗效并获得监管批准，临床验证仍然局限于一个在小型患者队列中的单一IIa期结果。
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