氯苯唑酸Tafamidis

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子药物）。
• 来源与性状
  氯苯唑酸（Tafamidis）是一种合成的苯并三氮唑衍生物，分子式为C₁₄H₁₀ClN₃O₂，通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体结构发挥作用。其开发旨在靶向治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关疾病。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。原因：氯苯唑酸属于需严格管理但未被列入特殊管制的处方药，需医生评估后使用，但无成瘾性或滥用风险。
• 临床价值
  精准干预药（P）。原因：专门用于延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的进展，针对特定病理机制，适用于确诊患者。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  稳定转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体结构，阻止其解离为单体并形成淀粉样纤维沉积，从而延缓疾病进展。
• 临床应用
  1. 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）：改善心脏功能，降低心血管事件风险。
  2. 转甲状腺素蛋白淀粉样变性周围神经病（ATTR-PN）（部分国家/地区获批）：延缓神经功能恶化。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 常见：头痛、腹泻、腹痛、恶心。
  2. 偶见：尿路感染、视力模糊、周围水肿。
  3. 罕见：过敏反应（皮疹、呼吸困难）。

• 禁忌与风险

  1. 禁忌症：对药物成分过敏者禁用。
  2. 特殊人群：妊娠及哺乳期需权衡风险；严重肝肾功能不全者慎用。
  3. 药物相互作用：与强效CYP3A4诱导剂（如利福平）联用可能降低氯苯唑酸血药浓度。

重要提示

氯苯唑酸的适应症、剂量及疗程需严格遵循专业医生指导。患者不可自行调整用药方案，若出现严重不良反应需立即就医。

（注：根据现有资料，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗药物主要为诺西那生钠、利司扑兰等，氯苯唑酸的临床应用集中于ATTR相关疾病。若涉及用药疑问，请以最新临床指南或医生建议为准。）