替洛利生Pitolisant

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（组胺H3受体反向激动剂/拮抗剂）。
• 来源与性状
  替洛利生是一种合成的小分子药物，通过靶向组胺H3受体调节神经递质释放。其作用机制区别于传统中枢兴奋剂，通过增强组胺能神经传递提高觉醒中枢活性，同时调节乙酰胆碱、去甲肾上腺素及多巴胺等多系统神经递质释放。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。因其作用机制接近生理性调节，未涉及成瘾性或滥用潜力，未被列入麻醉、精神类或毒性药品管制范畴。
• 临床价值
  首选药（F）。作为首个获批的组胺H3受体靶向药物，对发作性睡病的日间过度嗜睡（EDS）和猝倒症状具有显著改善作用，且安全性优于传统兴奋剂类药物。

二、核心功效与临床应用

1. 发作性睡病治疗
   • 改善1型（伴猝倒）和2型（无猝倒）发作性睡病患者的日间过度嗜睡，降低Epworth嗜睡量表（ESS）评分。
   • 减少猝倒发作频率及严重程度，尤其对成人患者效果显著。
   • 2024年在中国获批扩展适应症，可用于6岁以上儿童及青少年的嗜睡症治疗。

2. 神经调节特性

   • 通过增强组胺、乙酰胆碱等神经递质释放，改善认知功能和警觉性，适用于需维持清醒状态的职业人群（如驾驶员）。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  常见头痛、失眠、恶心及食欲下降；偶见焦虑、心悸。临床试验显示其耐受性优于莫达非尼等传统药物。

• 禁忌与风险
  重度肝功能不全者慎用；妊娠期及哺乳期缺乏安全性数据，需权衡利弊。与强效CYP3A4诱导剂联用可能降低疗效。

特别提示

替洛利生需在神经内科或睡眠医学专科医师指导下使用，治疗期间需定期评估ESS评分及猝倒发作频率。尽管该药为非管制类药物，仍需严格遵循处方剂量，避免自行调整用药方案。