司替戊醇Stiripentol

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品
• 来源与性状
  司替戊醇为胶囊剂或口服混悬散剂，主要成分为γ-氨基丁酸（GABA）受体调节剂。其研发基于对Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）的针对性治疗需求，2018年获美国FDA批准上市，2024年老挝批准生产规格为250mg/片的新剂型。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）
  原因：作为抗癫痫药物，需在医生指导下使用，但未纳入麻醉、精神类或特殊管制药品范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：专用于Dravet综合征的辅助治疗，尤其适用于氯巴占或丙戊酸盐疗效不足的患者，通过增强GABA能神经传导及抑制肝药酶提升联用药物的血药浓度，实现对特定遗传性癫痫的精准调控。

二、核心功效与临床应用

1. 核心功效

   • 增强GABA受体介导的神经抑制效应，降低神经元兴奋性。
   • 抑制细胞色素P450酶（CYP3A4、CYP2C19等），升高氯巴占及其代谢产物的血药浓度。

2. 临床应用

   • 适应症：联合氯巴占或丙戊酸盐治疗Dravet综合征相关的全身性强直阵挛性癫痫发作，适用于≥6个月且体重≥7 kg的患儿。
   • 疗效数据：临床研究显示，联用方案可减少50%以上的癫痫发作频率。
   • 用法：口服剂量50 mg/kg/天，分2-3次给药，最大日剂量不超过3,000 mg；需根据体重调整剂量，与食物同服以避免胃酸降解。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见（发生率≥10%）：嗜睡（67%）、食欲下降（45%）、激越（27%）、共济失调（27%）、体重减轻（27%）、张力减退（24%）。
  • 其他：中性粒细胞减少、血小板减少、恶心、震颤、构音障碍及失眠。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对司替戊醇成分过敏者；与牛奶、碳酸饮料、果汁或含咖啡因/茶碱的饮料同服（影响吸收）。
  • 相对禁忌：严重肝肾功能不全者需谨慎；避免联用中枢抑制剂（如酒精）加重嗜睡风险。
  • 风险管控：
  • 监测指标：定期检查血细胞计数、肝功能及体重变化。
  • 剂量调整：若出现嗜睡，需减少氯巴占剂量25%；若食欲减退或体重下降，可逐步降低丙戊酸盐剂量30%。

参考文献

综合信息来自FDA批准文件、临床研究数据及药物说明书，严格遵循抗癫痫治疗指南及药理学权威文献。使用前需经神经专科医生评估，并根据患者个体情况制定治疗方案。