加那索龙Ganaxolone

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（合成神经活性类固醇类似物）
• 来源与性状
  加那索龙是一种人工合成的3β-甲基化别孕烯醇酮类似物，通过化学修饰天然神经类固醇孕烯醇酮结构获得。其剂型包括口服混悬液和静脉注射制剂，主要用于调节γ-氨基丁酸A型受体（GABA-A）活性。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。原因：作为新型抗癫痫药，未纳入麻醉、精神、毒性或放射性药品管制范畴，但在临床应用需严格遵循处方管理。
• 临床价值
  替代药（A）。原因：主要用于耐药性癫痫的辅助治疗，尤其是CDKL5缺乏症相关癫痫发作，但尚未确立为首选药物。在超难治性癫痫持续状态的随机对照试验中未显示显著优于安慰剂的疗效，故需结合患者个体情况谨慎使用。

二、核心功效与临床应用

1. 抗癫痫作用：
   • 适应症：适用于CDKL5缺乏症相关的难治性癫痫、局灶性发作及全面性发作（包括失神、肌阵挛、强直阵挛等）。
   • 机制：通过正向变构调节GABA-A受体，增强抑制性神经传递，减少异常放电。
2. 神经保护作用：
   • 潜在用于创伤性脑损伤或神经退行性疾病的研究阶段。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 中枢神经系统：嗜睡、头晕、共济失调、震颤。
  • 胃肠道：恶心、呕吐。
  • 代谢异常：体重增加、低钠血症（罕见）。

• 禁忌与风险

  • 禁忌症：对神经活性类固醇过敏者、严重肝功能不全患者。
  • 药物相互作用：与苯二氮䓬类、阿片类药物联用可能加重中枢抑制效应。
  • 特殊人群：妊娠期需权衡风险（动物研究显示胚胎毒性），哺乳期避免使用。

参考文献

1. 抗癫痫药物临床试验数据（2017年随机双盲对照试验）
2. CDKL5缺乏症治疗指南（2023年更新版）
3. 神经活性类固醇药理研究进展（2022年综述）

注：具体用药方案需由神经科医生根据患者病情制定，切勿自行调整剂量或停药。