圣地亚哥——美国食品药品监督管理局（FDA）正经历一场超越领导层变动的文化和运营变革。美中生物技术竞争正推动美国围绕监管改革展开讨论，传统模式正在被重新审视和思考，特别是在罕见病领域。患者视角需要更深入地融入药物开发全过程。
这些是今年在圣地亚哥举行的生物技术创新组织（BIO）会议上FDA现任领导团队成员参与的一场市政厅会议中浮现的主要议题。
BIO总裁兼首席执行官约翰·克劳利（John Crowley）主持了讨论，与会者包括药物评价与研究中心（CDER）代理主任、生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任以及FDA代理幕僚长。在BIO与会者挤满的会议室中，他们进行了长达一小时的对话，讨论了该机构当前的优先事项及其增加人员编制的计划等举措。
讨论主要集中在稳定机构人员队伍的持续计划上，这是在政府效率部（DOGE）实施大规模减员以及多位领导相继离职之后采取的措施。小组成员承认这些变动给运营带来了干扰，导致机构知识流失，以及机构过去存在的不可预测性，但他们并未过多纠结于此。
共识似乎是，稳定机构人员队伍是成功启动多项计划举措的重要前提。事实上，CDER代理主任迈克尔·戴维斯（Michael Davis）医学博士、哲学博士指出，这一直是他的首要优先事项之一。他最初的努力旨在"强化中心特别是工作队伍"，并寻找方法保留现有员工和加强招聘。
FDA代理幕僚长洛厄尔·泽塔（Lowell Zeta）法学博士表示，讨论涵盖了提升整体士气、增加员工数量以及重新聚焦执行机构使命的计划。这包括实施"一些已宣布的举措"或"讨论已久的举措"，并思考支持这些计划所需的条件。
CBER代理主任卡里姆·米哈伊尔（Karim Mikhail）表示，除了处理现有申报外，他的团队还在为未来挑战做规划，并寻找快速应对方法以避免积压。
泽塔表示，在招聘方面，该机构正在努力填补全机构2200多个授权职位。目前约有600人正在入职，作为招聘工作的组成部分，"所以我们感觉进展顺利"。CDER的戴维斯表示，他愿意"召回优秀人才"，也欢迎对公共卫生感兴趣并具备必要技能的新候选人。
该机构还特意努力减少人员流失，包括为员工提供与领导层会面的机会，讨论挑战和支持需求。这些努力可能正在见效。例如，在CDER，员工流失率已放缓至历史水平。
临床开发现代化
本周早些时候，FDA宣布了一系列旨在"现代化"和加速早期和后期临床开发的初步行动。这些措施作为美国卫生与公众服务部（HHS）的"试验开拓者行动"（Operation TrialBlazer）的一部分公布。拟议的变更旨在简化I期申报要求，使药物开发者更清楚地了解此阶段必须提供的内容以及可以推迟的内容。该机构正在征求科学界对其中一些拟议行动的公众意见。
小组成员将拟议的行动定位为从传统的全面审查方法向更适应性的设计流程的根本转变。米哈伊尔表示："每个人都理解我们面临的挑战。我们具有难以置信的严谨性，但我们也需要确保我们的速度与严谨性相匹配。"
重要的是，该机构还寻求将患者视角置于药物开发过程的中心位置。当克劳利询问这将如何实现时，戴维斯分享了一个故事，讲述了他参加FDA为史密斯-马根尼斯综合征（Smith-Magenis syndrome）患者父母组织的倾听会议的经历。提出诸如"养育患有这种疾病的孩子是什么感觉？这对孩子有什么影响？这对家庭关系有什么影响？"等问题，使"将数据与家庭和患者正在经历的情况联系起来时更加真实。"
中国挑战
另一个重要主题，也是整个会议的核心议题，是保持美国在生物技术领域的竞争力和领导地位。小组成员承认，中国在生物技术基础设施发展方面目前具有竞争优势，而由于美国成本不断上升和监管负担加重，临床试验正转向海外进行。
正如克劳利所说，"坦率地说，中国正在抢占我们的市场"，"我们迫使许多创新者和公司前往中国"进行早期临床试验。他指出，在这种环境下，FDA扮演着至关重要的角色。
克劳利表示，FDA传统上被视为"公共卫生的守护者，这是一个重要且主要的角色"，但"作为创新灯塔并与国家安全相关的美国竞争力的概念是一个新的重要角色。"小组成员还强调，人工智能工具、数字健康技术和可穿戴传感器的日益广泛应用是该机构内部创新的重要来源。
FDA最近表示，如果申请被拒的公司选择重新提交，该机构愿意重新审视过去几个月做出的决定。戴维斯表示："我想确保我们做出的决定是正确的，能够获得美国公众的信任。我认为公众确实相信FDA能够做出正确的决定，"并且"与我们拥有的多学科专家团队紧密合作。"
米哈伊尔明确表示，该机构不会批准所有申请。但它将确保优先考虑患者安全，并由FDA的多学科科学专家组提供关键意见。
他表示："我认为每个人都希望为患者提供最好的结果。因此，'确保安全是最重要的'，并且'在第二次机会问题上大家达成一致'。"
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