拯救生命的奇迹癌症药物,但每剂成本高达8,086欧元The miracle cancer drug that saves lives but costs €8,086 per dose – The Irish Times

环球医讯 / 创新药物来源:www.irishtimes.com爱尔兰 - 英语2026-05-18 19:29:21 - 阅读时长10分钟 - 4607字
这篇报道揭示了抗癌药物帕博利珠单抗在爱尔兰面临的高昂成本问题,每剂价格高达8,086欧元,尽管该药物能有效延长癌症患者生命,但其费用导致许多患者难以获得治疗,形成医疗资源分配不均的困境,同时爱尔兰政府药品支出在过去十年增长800%,从2017年的970万欧元增至2025年前11个月的8630万欧元,面临巨大财政压力,专家呼吁通过基于体重的给药方式等措施降低费用,研究表明若采用体重给药法可节省约30%费用,确保医疗系统可持续发展,报道还介绍了制药企业如何通过延长专利保护、推荐高剂量等方式维持高额利润,以及医疗体系如何在有限资源下做出艰难的药物报销决策。
帕博利珠单抗(Keytruda)抗癌药物癌症治疗肾癌医疗报销健康保险药物成本给药方式生物类似药医疗系统
拯救生命的奇迹癌症药物,但每剂成本高达8,086欧元

2022年夏天,科林·奥马霍尼身体健康。他与朋友一起完成了西班牙朝圣之路的一段路程。

他在旅途中向家里发送更新,称其为"Colino on the Camino"。不久之后,他注意到下背部疼痛,出于谨慎决定去看医生。

他的妻子朱莉表示,这对夫妇当时并不太担心。两周后,他被诊断出患有肾癌,这完全出乎意料。

"发现时,癌症已经扩散...到了肝脏、肺部和骨骼,"她补充道。

科林的肿瘤科医生表示,他需要的治疗是一种名为Keytruda(也称为帕博利珠单抗)的抗癌药物,但这种药物在其特定诊断中无法通过公共医疗系统获得,而他们的私人健康保险公司Laya也告诉他们不会承担该药物的费用。

"他急需治疗。我们考虑自费支付。我们打算借钱,询问价格;我们只是知道这是他需要的,"朱莉说。

最终,在积极争取后,Laya改变了立场,向他们提供了该药物。

保险公司声明称,包括帕博利珠单抗在内的抗癌药物的保险覆盖"需逐案审查,在批准前依据多项标准进行评估"。

"Laya发言人表示:"决定是在患者安全和临床效果最佳利益基础上做出的。"

科林服用这种抗癌药物一年半多,这为他和家人提供了宝贵的希望和相处时间,直到他于2024年3月去世。

"起初,他的病情稳定,因此药物为他争取了时间。我们有四个女儿,现在都是青少年,但当时她们还很小,"朱莉说。

科林·奥马霍尼并不是爱尔兰或国外唯一难以获得帕博利珠单抗的癌症患者,这种药物对许多人来说可以挽救或延长生命。

国际调查记者联盟与37个国家的49家媒体合作伙伴进行的一项为期一年的调查显示,这种改变游戏规则的抗癌药物的高昂成本使得许多患者无法获得治疗,对许多国家而言,费用也在不断攀升。

MSD——在美国和加拿大称为默克——这种创新药物的制造商,像许多其他制药公司一样,采取了延长其对产品独家所有权的策略,并推荐高剂量的药物。

在爱尔兰,帕博利珠单抗在2022年去世的宫颈癌活动家维姬·菲兰自费前往美国获取该药物后,变得更为人所知。她说,这种药物为她提供了额外三年的生命,而她认为化疗无法提供这些。

自那以后,该药物已成为全球最常用的抗癌药物之一。在国内,国家在该药物上的支出在过去十年中增长了800%。

根据《信息自由法》获得的数据发现,2017年医疗服务在帕博利珠单抗上的支出为970万欧元,去年前11个月增至8630万欧元。

同期该药物的索赔数量从1,219例增加到9,255例,意味着比以往任何时候都有更多的患者被处方这种药物。

但这种快速增长给国家带来了问题。

爱尔兰的药品账单目前每年在30亿至40亿欧元之间——是国家整个国防预算的两倍——高级卫生官员承认,这种趋势不能继续下去。

2022年,爱尔兰国家药物经济学中心指出帕博利珠单抗是激增的原因之一,指出2018年至2022年间该药物的支出同比增长超过40%。

"这是由于为帕博利珠单抗授予的许可扩展数量不断增加,导致使用量增加,"这家评估爱尔兰医疗保健中药物治疗的独立机构表示。

一旦药物获得欧洲药品管理局的批准,国家药物经济学中心会在向卫生服务管理局推荐为公共患者报销之前评估其成本效益。

该机构发布的决定显示,他们在权衡使用每种药物的成本效益时必须做出艰难的决定。

在某些情况下,例如将帕博利珠单抗用于三阴性乳腺癌——一种侵袭性很强的癌症——他们投票批准该药物"尽管预算影响异常大"。

但在其他情况下,他们决定不使用该药物,因为它"不代表卫生服务管理局资金的最佳使用"。

作为回应,一些患者试图通过众筹自己的治疗费用。

在线筹款平台GoFundMe的一位发言人表示,自2019年以来,该国有七个人设立了为Keytruda筹集资金的筹款活动,尽管过去两年没有设立任何活动。

对于患者和肿瘤科医生来说,爱尔兰处于一个独特而令人沮丧的位置,因为Keytruda的全球供应很大一部分是在都柏林北部Swords的一个44,000平方米的工厂生产的。

MSD爱尔兰的董事总经理兼国家领导团队负责人Mairéad McCall在2022年写给总理的一封信中告诉总理,爱尔兰工厂生产了MSD前20大产品的大约一半。

公共医疗系统仅报销帕博利珠单抗的16种适应症——一个监管术语,指治疗的使用原因——包括黑色素瘤、霍奇金淋巴瘤和胃癌等各种类型的癌症。国家药物经济学中心目前正在考虑另外10种适应症。

对于拥有私人健康保险的人而言,情况则不同。

三大健康保险公司——VHI、Irish Life和Laya——倾向于在药物获得欧洲药品管理局批准使用后立即为患者承担这些产品的费用。

这造成了一个两级系统:没有保险的患者无法获得这些药物,除非制药公司决定出于同情理由提供给他们。

报销评估过程的速度一直受到批评。根据爱尔兰制药医疗保健协会2025年的研究,批准通常需要617天,癌症治疗则需要694天。

上个月,政府同意了一项新的五年药品协议,卫生部长珍妮弗·卡罗尔·麦克尼尔表示,这将加快获得这些新药品的途径。

代表制药公司的爱尔兰制药医疗保健协会商业政策总监吉姆·麦格拉思表示,当前系统可能导致患者"延迟治疗、住院时间延长、工作日损失等影响"。

然而,他补充说,新协议"标志着一个真正的转折点",并且首次有"政府支持的承诺,实现法律规定的180天报销决定时间表"。

MSD爱尔兰的一位发言人也对协议表示欢迎,补充说该组织致力于"支持及时和公平地获得创新药物"。

国家为药物支付的金额是保密的,但通常低于标价。业内消息人士称,肿瘤药物通常有大幅折扣,有些情况下价格降低高达60%。

缺乏透明度是一个关键问题,根据今年3月发表的一项爱尔兰研究,只有8%的受访乳腺癌患者认为帕博利珠单抗的成本(每年每位患者107,231欧元)是可以接受的。

高威大学的卫生经济学家罗南·马洪讲师表示,这些财务困境"不可避免",因为"花在一治疗上的每一欧元都是另一治疗不可用的欧元"。

"在一个资源有限的医疗保健系统中,总会存在相互竞争的需求,"他说。

"我们希望这样的决定以一致、透明、基于证据的方式做出,并最大化人口健康,我认为卫生服务管理局正在努力做到这一点。"

行业坚持认为制药公司是企业,其目标是盈利,特别是考虑到高昂的研发成本。

MSD高级副总裁兼首席传播官约翰娜·赫尔曼表示,公司在帕博利珠单抗上进行了"重大投资":内部开发投入300亿美元(260亿欧元),与其他化合物研究该药物的研究合作投入140亿美元,资本支出20亿美元。

根据公司最新的财务结果,这项投资似乎正在获得回报,去年MSD的全年销售额达到650亿美元。

公司董事长兼首席执行官罗布·戴维斯表示,业务"受益于对我们创新产品组合的需求,包括Keytruda"。

Keytruda的独家经营权预计将在2028年在美国结束,在2031年在欧洲结束,此后更便宜的生物类似药——与另一种已批准的生物药物高度相似的生物药物——预计将上市,影响公司的利润。

去年,包括MSD在内的制药公司在欧洲层面开展了一项重大的游说活动,反对提议的变更,即公司在更便宜的仿制药上市前保持对新药的独家经营权的年限。

欧盟委员会曾提议将研究和临床试验数据的八年"保护期"缩短至六年。

最终,欧盟议会的大多数成员投票将监管保护的最短期限设定为7.5年,仅比当前期限少六个月,这被视为制药行业的胜利。

美国总统唐纳德·特朗普提出的潜在关税也是运营组织和所在国家的担忧。

2025年4月3日,总理米哈尔·马丁与戴维斯进行了通话,总理"概述了爱尔兰和欧盟在关税和贸易发展方面的立场",而戴维斯则就"与美国政府的进展和持续合同"提供了观点。

根据《信息自由法》获得的通话记录显示,两人"还讨论了欧盟竞争力问题,包括拟议的制药改革、对欧盟创新的支持,以及更广泛的健康和药品定价趋势"。

但根据研究人员的说法,国家——以及纳税人——还有其他方法可以减少该药物的支出。

MSD推荐"固定剂量"给药,即每三周200毫克的Keytruda。但国际临床试验表明,基于体重的给药——意味着患者体重越低,给予的药物越少——同样有效。

世界卫生组织的研究人员在一项模型预测中估计,如果肺癌患者根据体重而非固定剂量接受Keytruda,全球可以节省50亿美元。

在爱尔兰,2020年发表的一项在科克大学医院进行的研究发现,2018年和2019年有28名患者接受了固定剂量的帕博利珠单抗。

"研究发现,'帕博利珠单抗每固定剂量的成本为8,086欧元,而基于体重的每剂量中位假设成本为5,758.50欧元。'"

"我们计算出,如果使用基于体重的给药,将为该期间接受帕博利珠单抗的整个队列带来635,417.50欧元的总成本节约。"

该研究的高级作者之一塞缪斯·奥赖利表示,这仅是一家医院,因此可以合理考虑如果在全国范围内使用这种给药方式可能带来的国家节省。

MSD的赫尔曼表示,节省医疗成本的策略"至关重要",但她补充说,为患者提供适当的护理"更为重要"。

"在癌症等危及生命且具有挑战性的疾病中,癌症治疗的剂量必须通过精心设计的临床试验来确定,以评估治疗的有效性和安全性。"

除了给药方式外,爱尔兰癌症试验的顾问医学肿瘤学家和临床负责人奥赖利呼吁优化癌症药物,鉴于这些药物昂贵、创新且用于非常常见的疾病。

"首先,我们可以进行更多临床试验;许多药物由公司提供。另一件事是生物类似药,它们与药物相似但更便宜。也许应该对生物类似药的成本进行集体谈判,"他说。

奥赖利认为,随着去年11月欧洲批准Keytruda的皮下注射版本——一种比静脉注射更快给药的皮下给药方法——这一问题将变得更加紧迫。

"它们的成本差异很大,"他说,但补充说,药物给药的快速性质可能带来其他好处,例如患者不需要住院。

随着原始专利到期,包括皮下注射版本在内的新药开发在制药行业中很常见,通常会减缓更便宜竞争者的采用。

尽管面临艰难的财务决策,但临床医生、研究人员、行业机构和患者都有一个共同的主题:当前系统"不公平"。

在丈夫科林因癌症去世两年多后,朱莉·奥马霍尼表示,家庭在收到癌症诊断后已经有很多事情要应对,关于治疗可及性的讨论增加了那段时期的压力和创伤。

"鉴于癌症的普遍性、国家的资金以及每个人的努力工作,每个人都应该获得尽可能强的机会,"她说。

"如果你需要治疗,每个人都应该能够获得,因为这就是我们所期望的。你不应该期望在应对其他所有事情的同时还要为此而斗争。"

【全文结束】