针对治疗选择“有限”的罕见癌症的新药进入试验New drug for rare cancer with ‘limited’ treatment options enters trial

环球医讯 / 创新药物来源:www.msn.com英国 - 英语2026-10-10 01:12:45 - 阅读时长4分钟 - 1509字
一种名为CY-101(getacatetide)的免疫疗法新药已进入针对晚期肾上腺皮质癌(ACC)的二期临床试验。该药物由生物技术公司Cytovation开发,具有双重功能,可激活免疫系统靶向癌细胞并克服免疫耐药性。英国癌症研究中心(CRUK)联合挪威癌症协会等机构开展此项研究,计划招募41名患者。一名ACC患者表示,任何新药都极受欢迎,目前唯一获批的药物毒性强且效果有限。该试验将在英国多个地点进行至2032年,为伴有“有限”治疗选择的罕见癌症患者带来新希望。
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针对治疗选择“有限”的罕见癌症的新药进入试验

与一种罕见且侵袭性癌症作斗争的患者,其治疗选择“有限”,但很快可能从一种“令人兴奋”的新药中受益。科学家们对CY-101(getacatetide)的潜力表达了“兴奋”之情。这是一种由生物技术公司Cytovation开发的免疫疗法,用于治疗影响肾上腺的晚期肾上腺皮质癌(ACC)。

英国癌症研究中心(CRUK)表示,该治疗具有“双重功能”,旨在利用人体免疫系统选择性地靶向并摧毁癌细胞,同时抑制导致ACC等癌症免疫耐药性的关键驱动因素。它通过刺激肿瘤微环境内的局部免疫激活,将免疫耐受的“冷”肿瘤转化为免疫活性的“热”肿瘤。

CRUK与挪威癌症协会及Cytovation合作宣布了这项新的全球试验。这项名为Clarity的二期研究将评估该治疗的安全性和有效性。该试验最初将在英国的七个地点进行,直到2032年7月,并计划在英国和欧洲增设更多地点。该试验旨在招募41名年龄在16岁及以上、已接受过至少一线但不超过两线治疗的ACC患者。

一位ACC患者表示,“任何新药都极受欢迎”。退休人员詹妮弗·雷纳(Jennifer Rayner)于2018年被诊断出患有ACC,扫描显示一个19厘米的肿瘤包裹着她的脾脏和左肾。手术后,这位来自西伯克郡纽伯里的67岁患者开始服用米托坦,但出现了呕吐和偏头痛等副作用。雷纳女士参与慈善组织ACC Support并帮助其他同样诊断的患者,她说:“当你患上一种罕见癌症时,你会感觉自己像个孤儿。你的病例数量不够多,不值得被重视,所以你的病得不到像其他疾病那样多的研究。”“唯一获批的药物毒性极大,而且并不总是有效。”“有些人耐受得很好,但另一些人会出现各种副作用。”“每个人的身体都不同,所以任何新药都将极受欢迎。”“很高兴看到这项新试验已经开始,我期待着看到结果,以及它们对像我这样的人可能意味着什么。”

据CRUK称,英国每年约有350人被诊断出患有ACC,每年约有130名患者死于该病。

CRUK表示,这项新研究基于一期试验,该试验在包括ACC在内的实体瘤患者中取得了“令人鼓舞”的结果。CRUK药物开发中心主任拉尔斯·埃尔维格(Lars Erwig)博士说:“患有ACC的人们应该得到更好的治疗选择,我们很高兴Clarity研究已经达到了这个令人兴奋的阶段。”“我们感谢我们的合作伙伴Cytovation和挪威癌症协会的持续合作,帮助我们更接近这样一个世界:罕见癌症患者能够活得更长久、更美好,摆脱对癌症的恐惧。”

该研究的首席研究员、伦敦国王学院实验肿瘤学教授、盖伊、圣托马斯和国王学院医院的肿瘤内科顾问医生德巴希斯·萨克尔(Debashis Sarker)说:“晚期ACC是一种罕见且极具挑战性的癌症,患者的治疗选择和临床试验非常有限,导致预后不良。”“因此,首个患者加入针对晚期ACC的新临床试验是一个非常重要的里程碑。”“我们对CY-101的科学原理和潜力感到兴奋,并深深感谢参与这项试验的患者和临床研究团队。”

Cytovation首席执行官拉尔斯·普雷斯特加登(Lars Prestegarden)博士补充道:“达到这一里程碑对ACC患者来说是重要的一步,因为他们可用的治疗选择仍然非常有限。”“我们在一期Cicilia试验中观察到的ACC患者的活动,给了我们充分的理由,将这种疾病推进到专门的二期研究。”

多发性内分泌肿瘤疾病协会(AMEND)首席执行官乔·格雷(Jo Grey)说:“ACC是一种非常罕见的癌症,治疗选择极其有限。”“因此,AMEND欢迎Clarity研究,并将怀着极大的兴趣和希望关注其进展,同时为我们的ACC社群提供信息和支持。”

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