陈·扎克伯格生物中心周四宣布,将开启其"罕见病一网"网络资助计划的第四轮,面向专注于罕见癌症和肺部及免疫系统疾病的患者主导组织。申请窗口预计将于10月开放,尽管官方日期尚未确定。
据CNBC报道,在四轮资助周期中,"罕见病一网"网络已向罕见病工作投入超过1.5亿美元。自2019年该计划启动以来,生物中心已通过资金、培训和科学合作支持了94个患者主导的组织。生物中心表示,这些受资助组织共同惠及了超过32万名患者和社区成员,同时吸引了2.6万余名研究人员参与。其中超过半数的组织已推动了临床试验的开展。
周四的新闻还深化了生物中心与Every Cure组织的合作,该组织将人工智能应用于探索已上市药物是否可以重新定向用于目前缺乏有效治疗的疾病。一段时间以来,生物中心一直是Every Cure的核心慈善支持者之一。未来,加入新一批次的某些患者组织将与Every Cure建立联系,旨在将其AI平台生成的线索转化为围绕患者优先事项制定的研究议程。
据CNBC报道,Every Cure创始人戴维·法杰纳鲍姆表示:"我对我们扩大的合作伙伴关系感到非常兴奋——从2023年我们最初获得资助开始构建AI平台,到如今的发展。"
与马克·扎克伯格共同创立陈·扎克伯格倡议基金会的普莉希拉·陈在一份声明中指出了罕见病挑战的规模。她说:"当我是一名儿科住院医师时,我会坐在那些已经做了所有正确事情——研究、倡导、为答案而战——的家庭对面,不得不告诉他们医学界尚未找到答案。"生物中心表示,全球约有4亿人患有罕见病,而其中不到5%的疾病有获批的治疗方法。
生物中心转化影响与参与副总裁塔尼亚·西蒙塞利对该项目的成就提供了更广泛的评估。她在一份声明中表示:"患者、研究人员和临床医生共同工作不仅仅是在加速治疗发现的时间线:他们正在重塑生物医学研究范式。"
获得"罕见病一网"资助的CACNA1A基金会副总裁苏尼塔·马勒帕蒂表示,该计划使她的组织能够为CACNA1A相关疾病(一组罕见的神经和遗传疾病)准备首次临床试验,预计将于今年秋季开始招募受试者。
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