陈·扎克伯格倡议（Chan Zuckerberg Initiative）资助的非营利研究机构生物中心（Biohub）周四宣布，将于今年秋季通过其"罕见病为一"（Rare As One）网络启动新一轮资助。这标志着该罕见病社区资助项目的第四轮拨款，此前"罕见病为一"已通过四轮资助周期承诺投入超过1.5亿美元支持罕见病研究项目。
普莉希拉·陈（Priscilla Chan）在致CNBC的一份声明中表示："当我担任儿科住院医师时，经常面对那些已尽一切努力——进行研究、积极倡导、全力寻求答案——却仍不得不被告知医学尚未找到解决方案的家庭。这些家庭从未离开我的记忆。我们创建'罕见病为一'项目是因为我们相信患者并非科学进步的旁观者，而是其最强大的驱动力之一。"
第四轮资助的申请窗口预计将于10月开放，尽管确切日期尚未正式公布。此次资助将主要面向专注于罕见肺部疾病、免疫系统疾病以及罕见癌症的组织。
该公告同时扩展了生物中心与"每种疾病都有治愈方案"（Every Cure）的合作关系。这家由大卫·法伊格纳姆（David Fajgenbaum）博士创立的非营利组织利用人工智能识别现有药物的重定位机会，为缺乏治疗方案的疾病提供新希望。生物中心已是"每种疾病都有治愈方案"的基础慈善支持者。通过此次新合作，精选的患者组织将与该机构合作推进其AI驱动平台识别出的有前景的药物重定位机会，目标是将这些发现转化为以患者为中心的研究项目。
法伊格纳姆表示："我对我们扩展后的合作关系感到振奋——从2023年最初资助我们构建AI平台，到如今取得的成就。在这一共同使命上，没有比这个组织或团队更合适的合作伙伴。"
![图片说明] 专注于药物重定位的非营利组织"每种疾病都有治愈方案"联合创始人大卫·法伊格纳姆博士。图片来源：Every Cure
这是陈·扎克伯格夫妇更广泛推动的一部分，旨在将其雄心勃勃的消除疾病计划中进一步融入人工智能技术。生物中心近期推出了"虚拟生物学计划"（Virtual Biology Initiative）——一项斥资5亿美元构建细胞预测模型的项目。作为该计划的一部分，生物中心还推出了自主研发的AI模型，旨在加速药物发现过程。
陈表示："自我们启动七年来，94个患者主导的组织已建立起研究网络、发起临床试验，部分组织甚至开始自主赞助这些试验。曾经看似不可能的事情正在发生。如今，随着AI加速科学可能性的实现，我们每天都在为家庭突破可能性的天花板。"
对于生物中心的"罕见病为一"项目而言，此次公告标志着其与罕见病倡导社区建立的变革性关系的又一里程碑。迄今为止，生物中心表示其支持的组织已吸引超过32万名患者和社区成员，以及2.6万名研究人员参与。这些组织展示了过去十年中患者主导的倡导团体如何变得日益先进和成熟——获得"罕见病为一"资助的三分之二组织已构建有助于加速理解罕见病的研究资产和工具，超过一半的组织为临床试验的开发和启动做出了贡献。
生物中心转化科学副总裁塔尼娅·西蒙塞利（Tania Simoncelli）在一篇博客文章中表示："我们创立'罕见病为一'项目是因为我们看到患者在科学发现中扮演着关键角色。我们在三个周期中见证的成果甚至比我们想象的更为强大。患者、研究人员和临床医生共同协作不仅在加速时间线，更在重塑生物医学研究范式。"
CNBC Cures顾问委员会成员、获得生物中心资助的CACNA1A基金会副总裁苏尼塔·马莱帕蒂（Sunitha Malepati）表示，入选该计划完全改变了她所在组织能够实现的目标。"加入该网络时，我们是一个拥有大胆愿景但基础设施有限的年轻组织。通过该计划的资金、培训和同行社区支持，我们建立了主动推动研究所需的组织能力。"
马莱帕蒂表示，这笔资金帮助建立了研究合作伙伴关系，并围绕CACNA1A相关疾病（一组罕见的终身神经和遗传疾病）组织患者和科学社区。"'罕见病为一'项目很早就认识到患者主导的组织可以成为科学进步的强大催化剂，他们对我们的社区的信任已帮助加速了迈向切实治疗方案的希望。"
通过结合其在罕见病社区日益增长的影响力以及对基于AI的医疗技术的持续投入，生物中心希望这些切实的治疗方案能够以前所未有的速度问世——让迫切寻求答案的患者能够获得他们所需的帮助。
此故事已更新，以表明"罕见病为一"网络已通过总计四轮资助周期承诺投入超过1.5亿美元支持罕见病研究。
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