分发机构：EIN Presswire
连接两国，共同加速罕见病治疗
"该组织的2030愿景将侨民参与制度化为罕见病创新的标准支柱，不是可选的合作，而是操作上的必要条件。"——Harsha Rajasimha，IndoUSrare
美国弗吉尼亚州赫恩登，2026年2月27日 /EINPresswire.com/ —— 在2026年国际罕见病日之际，IndoUSrare重申其大胆的2030愿景：任何罕见病临床研究或孤儿药开发项目，都应在IndoUSrare或全球合作渠道下，与印度及更广泛的南亚侨民进行有意义的接触后方可进行。基于以患者为先的原则，通过跨境合作加强，并由负责任的人工智能创新提供动力，IndoUSrare正在推进一条可衡量的路线图，以加速治疗并改善全球受罕见病影响家庭的预后。
国际罕见病日不仅仅是一个提高认识的时刻。对于罕见病美印组织（IndoUSrare）来说，这是一个采取结构化行动的号召。
由Harsha K. Rajasimha创立并担任主席的IndoUSrare建立了一个独特的美印桥梁，连接了患者倡导、精准基因组学、转化研究、新兴技术和孤儿药开发。该组织的2030愿景将侨民参与制度化为罕见病创新的标准支柱，不是可选的合作，而是操作上的必要条件。
IndoUSrare的工作首先且最重要的是围绕患者和家庭。每个启动的项目、建立的患者登记库、举办的对话以及召集的研究合作，都是为了减少诊断延迟、改善试验获取，并将科学严谨的治疗带到历史上被忽视的社区。
作为罕见病日活动的一部分，IndoUSrare的领导层和社区成员将于2026年2月27日参加在马里兰州贝塞斯达国家卫生研究院（NIH）校园举行的罕见病日活动（RDDNIH）。此次参与反映了IndoUSrare致力于确保侨民声音、患者体验和跨境科学合作在全球领先的生物医学研究生态系统中可见。在NIH的参与强调了一个核心信念：全球罕见病加速必须将联邦研究机构、患者社区、行业创新者和侨民网络整合到一个协调的生态系统中。
罕见病创新：Kartha博士与Levine教授对话
RDDIndoUSrare虚拟对话——2026年2月28日 | 东部时间上午10点 | 印度标准时间晚上8:30
作为罕见病日系列活动的延续，IndoUSrare将举办一场全球对话，题为"罕见病创新：Kartha博士与Levine教授对话"。对话嘉宾包括：James Levine教授，医学博士、工商管理硕士、哲学博士，Fondation Ipsen总裁；以及Reena Kartha，理学硕士、哲学博士，IndoUSrare和明尼苏达大学。该活动还包括与Pitch4Rare获奖者的见面会，重点介绍来自CRISPR Bits、Iuva Labs和Kaiteki Innovations的新兴创新者。这一对话反映了IndoUSrare致力于将全球知名领导者与新一代创新者联系起来——同时在每次讨论中以患者影响为中心。
罕见病日被定位为不是象征性的认可，而是战略性的协同——将患者、科学家、临床医生、企业家和政策领导者聚集在一起，共同使命是缩短发现与交付之间的距离。
人工智能在罕见病领域的应用：从创新到影响
人工智能代表了罕见病社区可用的最具变革性的工具之一。然而，IndoUSrare强调，人工智能必须负责任、合乎道德地部署，并直接使患者和家庭受益。
IndoUSrare的路线图将人工智能整合到以下领域：
- 早期疾病模式识别
- 诊断支持和基因组解释
- 自然历史数据分析
- 临床试验可行性建模
- 患者匹配和招募加速
- 真实世界证据生成
认识到仅靠技术是不够的，IndoUSrare正通过其结构化的实习和导师计划，积极培养下一代科学家、临床医生和人工智能工程师。这些计划为学生和早期职业专业人士提供接触真实罕见病挑战的机会——结合生物医学科学、数据科学、政策理解和患者倡导。通过培养既了解人工智能系统又了解患者现实的年轻创新者，IndoUSrare正在投资于可持续的长期转型，而不是短期的技术热潮。
对于应对罕见诊断的家庭来说，人工智能工具有望减少长达数年的诊断历程，实现早期干预，并改善试验和治疗的获取。IndoUSrare的模式确保这些技术的构建以社区参与和科学严谨性为核心。
从意识到加速：2026-2030路线图
国际罕见病日必须转化为切实的成果。IndoUSrare在2026-2030年的战略重点包括：
- 扩大全球患者登记库合作
- 跨境临床试验激活路径
- 侨民驱动的患者外展和可行性支持
- 公私和学术伙伴关系
- 在罕见病生命周期中负责任地整合人工智能
- 全球获取和可负担性框架
美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪今天宣布，采用"合理作用机制"（常识）方法来处理罕见病的孤儿药。美国食品药品监督管理局（FDA）专员Marty Makary医学博士、公共卫生硕士表示："受拯救KJ和Mila宝宝的医疗奇迹启发，美国FDA正大胆迈出一步，为超罕见病患者提供监管灵活性"，我们欢迎这一举措。
印度和全球印度侨民既代表了一个未被充分利用的患者群体，又代表了在基因组学、生物技术和数字健康领域的强大科学和创业力量。IndoUSrare正在将这种集体力量定位为推动全球罕见病进展的催化引擎。
由伙伴关系支撑的使命
IndoUSrare的工作以使命为导向，以社区为中心。其项目——从患者参与到教育活动，从实习计划到跨境会议——都是通过战略合作伙伴、机构盟友和慈善支持者的合作实现的，他们共同致力于公平的罕见病进展。在罕见病领域取得持续影响不仅需要创新，还需要长期伙伴关系和共同责任。IndoUSrare继续与认识到加速罕见病治疗既是科学挑战又是道德义务的利益相关者建立联盟。
2030承诺
到2030年，IndoUSrare设想：
- 侨民参与成为罕见病项目的标准实践
- 无缝的美印转化研究合作
- 减少服务不足人群的诊断延迟
- 人工智能增强的患者识别和试验获取
- 更强的监管和科学协调路径
- 以患者信任为基础的可持续创新生态系统
罕见病科学正在迅速发展。现在的责任是确保合作、包容和技术进步以同样的速度前进。
这就是#RDDIndoUSrare背后的承诺。
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