活检来源的类器官是疾病的精确模型，用于寻找新药。现在，由特伦托大学与罗马Bambino Gesù儿童医院合作领导的一项研究结果，可能为培育可用于研究两种常见且侵袭性儿童脑癌的类器官铺平道路。该研究项目建立的模型器官是迄今为止开发出的最佳儿科脑肿瘤模型，可用于测试新药。研究结果已发表于《自然·实验手册》。
近年来，癌症研究已从二维培养（塑料培养皿上的培养）转向类器官——更复杂的系统，可在三维环境中工作，从而更真实地观察疾病。该模型现可在药物筛选方面实现质的飞跃。
“这就像在肿瘤替身中研究体内发生的情况，优势在于无需直接在患病儿童身上测试即可验证疗法效果，”特伦托大学细胞、计算与综合生物学系教授、项目协调员Luca Tiberi解释道。该结果预计将对国际科学和临床界产生积极影响，因为它开辟了前所未有的可能性。
用于癌症研究的患者来源类器官（PDOs），也称为肿瘤类器官，由活检组织生成，可作为模型来理解对药物的不同反应。3D模型精确再现了人体环境，是肿瘤药理研究的一种预测工具，因为它保留了待研究原始肿瘤的分子特征。
Tiberi协调的研究聚焦于室管膜瘤和髓母细胞瘤，这是最常见且最具侵袭性的恶性儿童脑肿瘤之一。
“活检来源的肿瘤类器官保留了疾病在二维培养中丢失的表型和结构复杂性，同时保持了更好的细胞异质性，而这种异质性在由诱导多能干细胞创建疾病模型的过程中会丢失，”Tiberi解释说。“类器官保留了肿瘤的复杂性，因此我们可以测试不同疗法，进行更广泛的药物筛选。大部分工作是在Cibio系由一组紧密合作的年轻博士生完成的，他们投入了奉献和时间来推动研究进展。”
Bambino Gesù儿童医院的贡献至关重要，该医院为年轻患者提供持续护理。医院提供了生物样本，并参与了类器官的特征鉴定。
“这些模型提供了对疾病的更深入理解，使得能够更精确地研究治疗反应，”Bambino Gesù医院血液肿瘤学、造血移植、细胞疗法和试验部门的Evelina Miele医生解释道。
“该协议为儿科脑肿瘤的体外建模提供了一个稳健且可扩展的平台，并将扩大患者来源肿瘤系统在儿科神经肿瘤学临床前药理研究和筛选中的应用，”Tiberi说。
同时，研究也在继续寻找合适的模型，以测试针对其他侵袭性较低的儿童脑肿瘤（如低级别儿科胶质瘤）的新药。
出版详情：
Chiara Lago等人，患者来源的室管膜瘤和髓母细胞瘤肿瘤类器官：生成、生物库和药物筛选，《自然·实验手册》(2026)。DOI: 10.1038/s41596-026-01347-9
期刊信息：《自然·实验手册》
关键医学概念：室管膜瘤、髓母细胞瘤
临床分类：肿瘤学、儿科学、神经病学、儿童健康
由特伦托大学提供
引用：研究儿童脑癌的“替身”可能很快成为现实 (2026年3月30日) 检索自 2026年4月22日
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