新型胰腺癌药物使患者预期寿命几乎翻倍New pancreatic cancer drug nearly doubles life expectancy

环球医讯 / 创新药物来源:nypost.com美国 - 英语2026-05-16 08:24:42 - 阅读时长4分钟 - 1720字
革命医药公司研发的达拉克索纳斯布(daraxonrasib)在晚期临床试验中显示出显著疗效,使转移性胰腺导管腺癌患者的中位总生存期达到13.2个月,几乎是单纯化疗组6.7个月的两倍。前内布拉斯加州参议员本·萨斯作为该药物的试用者,尽管经历了严重的皮肤副作用,但肿瘤体积减少了约60%,疼痛水平大幅下降,为他赢得了更多与家人共处的宝贵时间。胰腺癌因其难以治疗而闻名,大多数患者在确诊后存活时间不到一年,而这种靶向KRAS突变蛋白的新药有望为患者带来生存希望,它不仅能应用于更多患者,还可能扩展至结直肠癌和肺癌等多种癌症治疗领域。
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新型胰腺癌药物使患者预期寿命几乎翻倍

对于一种前参议员本·萨斯(R-Neb.)曾称之为"明确死刑"的凶残癌症,希望或许正在显现。

革命医药公司(Revolution Medicines)的一种实验性治疗方法在晚期试验中帮助患有侵袭性胰腺癌的患者比仅接受化疗的患者存活时间延长了一倍。

但对于54岁的萨斯来说,服用这种"难耐的药物"并不总是容易的。

这位前内布拉斯加州参议员在《纽约时报》最近的一次采访中表示:"它会导致我身体无法生长皮肤,所以我从许多不该出血的部位出血",他将这种感觉描述为"核级"的。

然而,导致萨斯皮肤"起泡"的这种尖端药物——达拉克索纳斯布(daraxonrasib)——正给予他一些无价的东西:与妻子和三个孩子(年龄分别为24岁、22岁和14岁)共处的更多时间。

当萨斯去年被诊断出患有4期胰腺癌时,医生说他的躯干"满是"肿瘤,疾病已扩散至全身,估计他仅剩3-4个月的生命。随后,他成为了这种新药物临床试验的参与者,该药物目前尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。

在一项不包括萨斯在内的3期临床试验中,革命医药公司招募了500多名转移性胰腺导管腺癌(PDAC)患者,这是一种高度侵袭性、通常无法治愈的胰腺癌形式,且先前治疗已失败。

参与试验的一半患者每天口服300毫克达拉克索纳斯布,而另一半则接受标准静脉化疗。

服用达拉克索纳斯布的患者中位总生存期为13.2个月,而化疗组为6.7个月——北威尔Lenox Hill医院的医学肿瘤学家尼古拉斯·霍恩斯坦博士称这一差异"显著"。

"胰腺癌因几乎无法治疗而臭名昭著——大多数患者在确诊后存活时间不到一年,"未参与该试验的霍恩斯坦说道。

在人体内,该药物靶向一种名为KRAS的突变蛋白,霍恩斯坦称其在癌细胞中就像"卡住的加速器",告诉它们在应该停止时继续生长。

"科学家们几十年来一直在尝试阻断KRAS,但收效甚微,"霍恩斯坦说。

"最近的药物已经能够靶向KRAS的一个特定故障版本,但达拉克索纳斯布似乎适用于多个版本,这意味着它可能适用于更多患者——以及更多癌症类型,包括结直肠癌和肺癌。"

霍恩斯坦表示,像萨斯所经历的皮肤毒性是设计用于阻断KRAS活性的癌症药物中相对常见的副作用。

"幸运的是,毒性通常远低于萨斯先生报告的情况,"他说。"此外,早期介入肿瘤皮肤科并使用一些更新的药物,我们在减轻这些副作用方面取得了显著成功。"

在晚期试验中,革命医药公司表示达拉克索纳斯布"总体耐受性良好",具有"可控"的安全性,未观察到新问题。

革命医药公司计划向FDA提交试验结果,寻求将达拉克索纳斯布批准为癌症在先前治疗后已扩散患者的二线治疗药物。

这可能不会花太长时间。该公司是首家获得癌症治疗"专员国家优先凭证"(Commissioner's National Priority Voucher)的癌症药物开发商,使其申请进入快速审查通道。

革命医药公司还在接受PDAC一线治疗的患者中单独测试达拉克索纳斯布,或将其与化疗联合使用。

由于该疾病通常不产生早期症状且有效筛查工具很少,约80%的患者在晚期或转移阶段被诊断出患有PDAC。

在这些情况下,约90%的患者具有达拉克索纳斯布靶向的RAS突变。

转移性PDAC仍然是美国癌症相关死亡的主要原因之一,五年生存率仅为3%。

哈佛医学院医学教授、达拉克索纳斯布3期试验的主要研究者布莱恩·M·沃尔平博士表示:"对于转移性胰腺癌患者,迫切需要新的治疗选择来延长生存时间和提高生活质量。"

"这项研究备受期待的结果表明,达拉克索纳斯布为[这些]患者提供了一个明确且极具意义的进步。"

2026年,估计将有67,530名美国人被诊断出患有胰腺癌,52,740人预计将死于该疾病。

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