新型药物瓦莫罗龙或可提升杜氏肌营养不良症患者的皮质类固醇治疗效果——根据发表在《PLOS医学》期刊的临床试验结果，该罕见遗传性进行性肌营养不良症有望获得更优治疗方案。
研究结果同时表明，该药物不仅能整体改善患者生活质量，甚至可能完全取代杜氏肌营养不良症患者的皮质类固醇治疗。作者指出，该药物还具备应用于其他需皮质类固醇治疗疾病的潜力。
"我认为这种药物在杜氏肌营养不良症及其他医学领域具有革命性意义，"共同作者、安与罗伯特·卢里芝加哥儿童医院马扎基金会神经肌肉项目医疗主任兼肌营养不良症协会诊所主任、西北大学费恩伯格医学院儿科与神经学教授南希·昆茨博士表示，"它不仅能帮助杜氏肌营养不良症患者，还可惠及关节炎、哮喘、肾病、血管炎等任何适用皮质类固醇治疗的疾病患者。"
杜氏肌营养不良症是一种由肌营养不良蛋白基因突变引发的遗传性疾病，该蛋白负责维持肌肉细胞完整性与整体肌力。肌营养不良蛋白缺失导致患者肌肉异常肥大却极度无力。尽管肌肉尚能运作，但锚定不良的肌纤维会随时间推移在细胞膜形成微骨折，最终引发肌肉细胞退化与功能持续衰退。
该疾病主要影响男性患者，通常于4至5岁确诊。肌无力呈进行性发展，累及心肌、骨骼肌及呼吸系统。病情严重程度因人而异：约20岁时患者往往丧失行走能力，继发心力衰竭与呼吸困难，并因长期使用皮质类固醇产生肥胖、高血压、骨质疏松及糖尿病等并发症。尽管支持治疗已改善预后，患者预期寿命仍显著缩短，中位生存年龄约为30岁。
过去五十年间，高剂量皮质类固醇是标准治疗方案，旨在减轻肌肉炎症并提升生活质量。但作者指出，持续使用该疗法存在显著副作用与安全隐忧。
"我们期待这种药物不仅能初始阶段抑制炎症，更能通过随患儿成长调整剂量实现长期疗效维持——这在此前从未实现，"昆茨博士解释道。皮质类固醇模拟人体自然激素作用，高剂量时可抑制炎症，但同时削弱免疫系统。瓦莫罗龙则通过改变皮质类固醇与肌肉细胞受体的结合方式，有效减少微骨折渗漏引发的继发性炎症，从而延缓肌肉退化进程。
在本次开放标签临床试验中，研究者招募了4至7岁、既往未接受过类固醇治疗的杜氏肌营养不良症男性患者。受试者接受18个月瓦莫罗龙治疗后，又经6个月运动功能评估期。
研究者发现，18个月试验期内部分运动指标较基线显著改善，包括跑步行走速度与爬楼梯能力。同时该药物有效缓解了类固醇已知的骨骼发育不良、葡萄糖代谢紊乱及免疫抑制等副作用。
"我们发现，与未经治疗的杜氏肌营养不良症自然病程相比，患儿表现更佳。这种药物或许能让患儿在获得肌力改善的同时规避其他已知副作用，"昆茨博士表示。目前研究者正按昆茨博士所述，开展全球多中心随机III期临床试验以验证药物安全性和有效性。
本研究获得美国国家神经疾病与中风研究所资助（项目号R44NS095423）、尤妮斯·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发育研究所资助（项目号5U54HD090254）、国家关节炎与肌肉骨骼皮肤病研究所资助（项目号U34AR068616）以及欧洲委员会地平线2020计划资助。
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