目前，加拿大有超过10万名帕金森病患者。麦吉尔大学研究人员正在研究的一种新型药物分子可能重新激活年轻帕金森病患者脑细胞中的维护功能，为这种无法治愈的退行性疾病开辟潜在的治疗途径。
麦吉尔大学生物化学教授卡勒·格林表示：“我们对这种药物化合物感到兴奋，因为它为部分帕金森病患者提供了治愈的可能性。”
由生物科技公司百健（Biogen）开发的这种新化合物在激活帕金蛋白方面显示出显著效果。帕金蛋白是大脑中负责“清理”和回收受损线粒体——细胞的能量工厂——的关键蛋白。当帕金蛋白功能异常时，这些受损线粒体会积累，最终导致帕金森病。
在2013年和2018年发表的研究中，格林基于在萨斯喀彻温大学（University of Saskatchewan）的加拿大光源（Canadian Light Source, CLS）收集的数据，阐明了帕金蛋白的功能。
在这项新的后续研究中，格林利用CLS的CMCF光束线确定了百健化合物如何激活帕金蛋白。他们发现，该化合物将帕金蛋白与细胞中存在的天然激活剂“粘合”在一起。这一分子水平的信息对药物的未来发展至关重要。
格林说：“这种药物分子通过次要途径激活帕金蛋白，这对发生在年轻患者身上的特定帕金蛋白突变有效。”
格林和他的团队将蛋白质转化为微小晶体后，使用称为蛋白质晶体学的技术来识别其三维结构，并了解新型药物的结合位置及其对蛋白质的影响。相关成果已发表在《自然通讯》（Nature Communications）期刊上。
格林表示：“我们需要高质量数据来解析蛋白质结构并查看其三维图像。像CLS这样的设施才能将加拿大研究提升到国际水平。”
尽管帕金森病症状——如动作迟缓、震颤和平衡问题——通常出现在60多岁人群中，但早发并不罕见，5%至10%的患者在40岁前就被诊断出患病。
格林说：“希望有朝一日我们能找到能够普遍治疗帕金森病的化合物。随着加拿大人口老龄化以及对其他疾病的更好治疗方法的出现，帕金森病等神经退行性疾病将成为主要的健康问题。”
格林表示，他将继续研究帕金蛋白激活的途径，作为其理解帕金森病病因的持续研究的一部分，而将这项新研究的结果应用于未来药物开发的任务将由百健公司承担。
本研究涉及百健公司、格林以及由爱德华·A·方（Edward A. Fon）和让-弗朗索瓦·特伦普（Jean-François Trempe）教授领导的麦吉尔研究团队。该项目源于迈克尔·J·福克斯基金会（Michael J. Fox Foundation）组织的研究交流，该基金会与加拿大卫生研究院（Canadian Institutes of Health Research, CIHR）和加拿大研究主席计划（Canada Research Chairs program）共同为该项目提供资金。
【全文结束】
