随着阿尔茨海默病现在影响了七百万美国人——这是有史以来最大的数字——对新治疗方法的需求日益增长。
加州大学欧文分校（University of California, Irvine, UCI）的科学家们发现了一种“突破性”的新疗法来对抗这种疾病。据UCI的新闻稿称，这种治疗方法涉及使用干细胞来“编程”人体免疫细胞，即小胶质细胞，以对抗大脑中的痴呆症状。
小胶质细胞是中枢神经系统中的免疫细胞，它们作为大脑抵抗感染和损伤的“第一道防线”，研究人员表示。
通过CRISPR基因编辑技术，科学家们设计了这些细胞，使其产生一种名为中性内肽酶的酶，这种酶已被证明可以分解在阿尔茨海默病患者大脑中积累的有毒β-淀粉样蛋白斑块。
研究人员发现，在小鼠的大脑中，经过工程改造的细胞能够保护神经元，减少炎症，降低β-淀粉样蛋白的积累，并逆转神经退化。
这项研究由美国国立卫生研究院资助，并发表在《细胞干细胞》杂志上。
“将生物制剂输送到大脑长期以来一直是一个重大挑战，因为血脑屏障的存在，”共同作者、神经生物学和行为学教授马修·布鲁顿-琼斯（Mathew Blurton-Jones）在新闻稿中说。“我们开发了一种可编程的、活的递送系统，通过驻留在大脑本身并仅在需要的时间和地点响应，绕过了这个问题。”
研究人员指出，这些被编程的细胞只针对淀粉样斑块，这使得这种方法“高度靶向且广泛有效”。
该研究还发现，小胶质细胞可能在对抗其他中枢神经系统疾病方面也有效，如脑癌和多发性硬化症。
“这项工作打开了一个全新的大脑疗法类别，”药理科学教授罗伯特·C·斯皮塔莱（Robert C. Spitale）在新闻稿中说。“与其使用合成药物或病毒载体，我们正在征用大脑的免疫细胞作为精确递送工具。”
纽约大学格罗斯曼医学院的行为神经学家兼副教授乔尔·萨利纳斯博士（Dr. Joel Salinas）表示，这项研究是一种“令人印象深刻的初步概念验证”，用于高度靶向和响应性的大脑疗法。
“最令人兴奋的一个方面是其精确性——而不是在整个大脑中释放治疗，这些修改过的细胞只在疾病相关损伤发生的地方激活，”并未参与该研究的萨利纳斯告诉福克斯新闻数字频道。“这种靶向作用可以帮助限制对健康脑组织的损害，减少副作用，并将治疗效果集中在最需要的地方。”
虽然结果仍处于早期阶段，并且仅限于小鼠，但萨利纳斯指出，这一策略开辟了一个“有前景的新途径”。
展望未来，研究人员计划进行人体试验，可能会使用每个患者的干细胞来降低免疫排斥的风险，新闻稿称。
“如果未来的研究表明这种方法在人类中是安全、持久和有效的，它不仅可能适用于阿尔茨海默病，还可能适用于其他疾病过程呈斑片状或局部化的疾病，如脑肿瘤、多发性硬化症或其他导致痴呆的神经退行性疾病，”萨利纳斯说。
阿尔茨海默协会芝加哥分会的科学参与总监科特尼·克洛斯克博士（Courtney Kloske, Ph.D.）也审阅了UCI的研究成果。
“随着人口老龄化，战略性研究资金对于拓宽阿尔茨海默病和其他导致痴呆的疾病的治疗渠道至关重要，”她告诉福克斯新闻数字频道。“同样重要的是探索不同的药物递送方法，例如使用基因修饰细胞，正如这项新发表的研究所展示的那样。”
克洛斯克指出，这些发现是有希望的，但仍是初步的。“需要进一步的研究来确定这种类型的药物递送机制如何影响患有或有患阿尔茨海默病风险的人群，”她说。“这项工作是在动物模型中完成的；作者强调了将这项研究推进到临床试验的重要性，以便更好地了解这种药物递送机制的治疗潜力。”
除了美国国立卫生研究院外，该研究还得到了加州再生医学研究所和治愈阿尔茨海默病基金会的支持。
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