达纳-法伯癌症研究所与布罗德研究所的合作研究发现，胶质瘤（儿童最常见的脑肿瘤）患者中有8.9%存在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族蛋白变异。研究证实这些肿瘤可能对现有美国食品药品监督管理局（FDA）批准的广谱FGFR抑制剂敏感，为这类肿瘤的靶向治疗打开新思路。
研究团队通过分析11,635例胶质瘤基因组数据发现，儿童FGFR变异中最常见的是FGFR1和FGFR2基因变异，包括点突变和结构变异。研究共同通讯作者Pratiti（Mimi）Bandopadhayay博士指出，这项研究直接回应了全球患者对现有靶向药物有效性的关切。团队开发了首个基于FGFR变异神经干细胞的类器官模型，证实FGFR变异可诱导肿瘤形成。
临床前模型测试显示，现有FGFR抑制剂对这类肿瘤具有敏感性。研究团队回顾性分析了接受FGFR抑制剂治疗的患儿病例，发现pLGG患者治疗后常出现疾病稳定状态。作为儿童中枢神经系统最常见的肿瘤，pLGG患者虽可通过现有化疗和手术长期生存，但常伴随心理障碍、视力改变、癫痫发作等长期并发症。
研究团队计划进一步优化FGFR抑制剂的疗效和脑渗透性，并开展临床试验。同时，他们发现FGFR信号通路在正常脑发育中发挥关键作用，该发现可能影响未来治疗策略。此前基于类似研究开发的tovorafenib已获批用于治疗BRAF变异儿童胶质瘤，为本次研究提供了范式参考。
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