与国际细胞与基因疗法学会首席商业化官Philip Vanek的访谈揭示，2025年后先进疗法领域正面临前所未有的技术突破与产业化挑战。本次访谈获得Tozaro支持。
尽管2025年细胞与基因疗法（CGT）领域面临重大挑战，国际细胞与基因疗法学会（ISCT）首席商业化官Philip Vanek认为这些困难是革命性变革必经的阵痛。他对CGT未来三至五年的演变提出三大变革要素，这些要素将重新定义人类健康管理范式。
首先，先进CGT技术将通过持久性治愈方案彻底改变传统姑息治疗模式。"历史上被视为顽疾或慢性病的病症，现已成为通过持久性治疗改善生活质量的目标。"他解释道，这呼应了ISCT推动全球突破性疗法临床转化的使命。
第二要素是利用技术打破传统医学专科壁垒。Vanek指出，经过数十年的医学专科化发展后，CGT领域已具备连接碎片化诊疗领域的工具。"我们现在拥有海量数据集、人工智能以及解析完整患者画像的技术手段"，他强调这些技术能实现更全面的生物学结果分析，这对涉及复杂制造工艺的CGT至关重要。
第三个也是最重要的因素是患者可及性。在个性化CGT制造成本高昂且经济环境动荡的背景下，"我们不能让任何人掉队。必须找到让更多全球患者获得治疗方案的方法"，Vanek特别指出这是先进疗法社区面临的关键挑战。
人工智能在监管中的应用：在风险中实现承诺
美国食品药品监督管理局（FDA）近期部署的Elsa系统在CGT行业引发双重反应。尽管该系统与CDRH-GPT类似，当前能力有限且未达预期，但其在医疗监管领域的潜在影响仍不容忽视。NBC新闻率先报道了相关技术局限性。
Vanek指出两大监管风险值得关注。首先是监督与问责机制。"当AI参与生死攸关的决策时，必须避免将AI生成报告视为不可质疑的真理"，特别是在个体治疗结果差异显著的CGT领域，人类监督与解读至关重要。其次是法律问责问题，Vanek担忧监管机构可能过度依赖AI决策，导致"当AI做出错误决定时，无人对结果负责"。
人才流失：即时与长期影响
FDA与卫生与公共服务部（HHS）近期裁员，尤其是基因编辑专家的流失，已在CGT行业引发连锁反应。FDA裁员达19%，政策制定人员大幅减少，这与过去几年CGT审查工作量激增背景下FDA人员扩充需求形成矛盾。Vanek指出这种"人才流失"在两个关键领域影响深远。
监管层面，专业人才流失已导致审查流程变更。"我们听说很多审查必须进入委员会审议，这种情况通常反映决策者的不确定性"。这种转变将显著延缓审批进程，可能令资金紧张的药物开发商面临生存危机。同时，多款CGT产品同步进入委员会审查，可能直接阻碍药物上市。
创新影响更为深远。Vanek回顾前FDA局长Scott Gottlieb领导下的改革，强调监管机构与生物制药行业的协作关系对加速疗法研发的重要作用。"这些互动对话曾极大推动CGT领域进步"，他担忧机构知识流失将扩大治疗突破与生产工具可及性之间的鸿沟。
制造与贸易政策：复杂的交织
制造回流、"最惠国待遇（MFN）政策"与关税不确定性形成的复杂局势，被Vanek形容为CGT行业的"小型混乱"。尽管支持制造业本土化，他警告需审慎对待CGT特有的挑战。新制造设施符合美国监管标准通常需要5-10年，与快速回流政策形成矛盾。
"政策不确定性必然在行业引发连锁反应"，Vanek指出企业正暂缓投资与招聘以评估政策影响。关税政策的"反复无常"尤其令投资者困扰。关于旨在降低美国药价的MFN政策，他强调药品定价是复杂生态系统的产物，"不能归咎于单一因素，必须推进系统性改革"。
先进疗法的供应链现实
CGT制造挑战远超生产设施转移范畴。Vanek指出："先进疗法供应链本质上是全球性的，涉及动物源、化学源和植物源原材料，这些原料在国内难以全面获取"。美国医院协会报告显示近30%药物原料来自中国，而CGT所需的病毒载体、细胞培养基和细胞因子等特殊材料依赖度更高。
监管要求强制多供应商与备份系统，Vanek解释："如果破坏供应链，就违背了保障药品供应的监管要求"。这对每年仅需生产少量的再生医学产品尤为挑战。本土制造可能需要"重大自动化与规模化"才能与全球竞争，这将改变生产本质。自体疗法本土制造即便不考虑关税因素，也可能难以为美国医疗体系承受。
展望未来：医学新时代的黎明
尽管面临挑战，Vanek仍对CGT领域保持乐观。全球已有4,000个在研项目与76款获批疗法，创新势头不可逆转。"成功取决于维持监管机构与产业界的合作关系"，他强调这种协作曾是推动先进疗法创新的关键。
当前监管与制造挑战可能锻造出更强韧的产业生态。Vanek认为成功之道在于平衡创新与安全、效率与可及性、全球协作与本土能力。未来数月的决策将考验行业韧性，同时提供构建可持续、可及的救命疗法未来的非凡机遇。今日挑战正是锻造下一代治愈性药物的熔炉，最终为全球数百万患者带来希望。
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