近年来，细胞和基因治疗（CGT）领域面临的最大挑战之一是风险融资的减少，从2021年的359亿美元降至2024年的233亿美元（GlobalData网络研讨会——细胞与基因治疗：现状与未来格局，2025年）。这一减少主要归因于两个因素——临床试验成功率低，以及资产获批后的制造瓶颈。这些挑战导致CGT产品上市后价格极为昂贵，根据GlobalData药物定价（POLI）数据库，单次治疗费用通常介于46.2万美元（CAR-T疗法Tecartus）至425万美元（治疗异染性脑白质营养不良的疗法Lenmeldy）之间。这一趋势促使CGT开发重心从美国和欧盟转向亚太地区，2025年该区域临床试验数量（982项）已超越北美（904项）（GenScript生物科技论坛，2025年）。
纵观呼吸系统领域，CGT资产的开发进展甚微，目前尚无获批疗法，仅有一款产品正在进行III期临床试验，根据GlobalData药品情报中心数据。该产品是Taskin Bioregeneration公司研发的TasDes-02，旨在治疗急性呼吸窘迫综合征。发展缓慢的潜在原因众多，包括对特发性肺纤维化等疾病潜在机制理解不足，以及慢性阻塞性肺病（COPD）患者异质性导致难以设计普适性CGT方案。一个前景广阔的在研产品是4D Molecular Therapeutics公司（4DMT）的4D-710，用于治疗囊性纤维化（CF）患者。4D-710是一种气溶胶基因疗法，通过定制化腺相关病毒（AAV）载体将健康的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因拷贝递送至肺细胞。该过程使肺细胞产生功能性CFTR蛋白，纠正疾病根本缺陷，调节粘液分泌以缓解CF症状。该载体专为穿透肺部粘稠粘液设计，可高效递送人工版本CFTRΔR基因。2025年10月，4DMT宣布获得囊性纤维化基金会高达1100万美元资助，用于推进II期临床试验及III期准备工作，后者预计于2026年上半年启动（4DMT，2025年）。
尽管面临前期挑战，CGT领域仍具发展潜力。关键推动力来自Made Scientific和Streamline Bio等公司对自动化与人工智能的研发投入。2025年10月，这两家公司宣布合作加速人工智能驱动的机器人制造，此前已完成技术验证。该技术的突出优势在于灵活性，可适配不同设备与方法（Made Scientific，2025年），既能解决CGT当前制造难题，又可保障产品质量，最终降低患者和支付方的成本。此外，美国政府表态支持CGT，认为其契合“让美国再次健康”倡议的核心目标——靶向治疗疾病根源。为此，美国食品药品监督管理局（FDA）近期提出“合理机制路径”（PMP），有望开辟CGT新上市通道。PMP计划将婴儿KJ治疗的成功经验（CRISPR基因编辑治疗CPS1缺乏症）拓展为广谱监管框架，但具体细节尚未公布。最后，中国推出多项激励CGT研究的举措，例如大力推行研究者发起的试验，使科研人员能快速获取安全性和有效性数据以评估候选疗法潜力（高等人，2025年）。该政策结合中国临床试验受试者密度高和医疗资源丰富等优势，正推动中国成为全球CGT研发的中心。
【全文结束】
