来自纽约大学阿布扎比分校和丹佛大学的研究团队发现了一种有前景的小分子，它可能有助于减缓或阻止帕金森病等严重脑部疾病的进展，为超越症状管理的治疗带来了新希望。这些疾病，还包括路易体痴呆和多系统萎缩，是由一种神经元蛋白的聚集和扩散引起的，这种蛋白会随时间逐渐损害脑细胞。目前，尚无获批的治疗方法能够阻止或减缓这一过程。
在这项发表于《科学转化医学》的新研究中，纽约大学阿布扎比分校的Magzoub实验室和丹佛大学的Kumar实验室与国际合作者共同开发了一种特殊类型的小分子，旨在阻断这种有害的聚集。该分子名为SK-129，通过阻止蛋白质在大脑中结块和扩散来发挥作用。
研究团队在广泛的疾病模型中测试了SK-129，包括人类细胞、患者来源的组织和活体生物。在所有情况下，该分子都减少了与疾病相关的有害影响。
重要的是，研究人员还表明SK-129能够穿越血脑屏障——这一保护层通常阻止药物进入大脑。在小鼠模型中，该分子显著减少了大脑中疾病相关损伤的发展。
“这是朝着开发针对这些疾病根本原因的治疗方法迈出的重要一步，”纽约大学阿布扎比分校生物学副教授、共同第一作者Mazin Magzoub（马津·马格祖布）说。“我们正致力于减缓或阻止疾病本身，而不仅仅是治疗症状。”
另一个关键发现是，该分子还能阻断与另一种与阿尔茨海默病密切相关的神经元蛋白的有害相互作用。这种双重作用可能使其在应对复杂的神经系统疾病时特别有效。
尽管在临床使用前还需要更多研究，但这些发现代表了在为这些目前无法治愈的疾病寻找有效治疗方法方面迈出的重要一步。
发表详情：Foldamers rescue synucleinopathic phenotypes in multiple in vitro and in vivo models, 《科学转化医学》（2026）。DOI: 10.1126/scitranslmed.adu1050
期刊信息：《科学转化医学》
由纽约大学提供
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