武田（TSE:4502/NYSE:TAK）和Protagonist Therapeutics, Inc.（“Protagonist”）（NASDAQ:PTGX）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受rusfertide的新药申请（NDA）并授予优先审评。Rusfertide是一种研究性、首创的铁调素模拟肽治疗药物，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。FDA已将处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期定于本日历年的第三季度。除优先审评外，rusfertide还获得了美国FDA的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定。
PV的特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），这会增加血液粘度或厚度，并可能导致危及生命的血栓事件。血细胞比容是红细胞占全身血液总量的比率。达到并维持低于45%的控制血细胞比容水平是PV的首要治疗目标，以预防血栓事件并减轻令人痛苦的症状。
“真性红细胞增多症迫切需要创新的治疗方案，患者目前控制血细胞比容的治疗选择有限，且症状负担沉重，”武田研发总裁Andy Plump医学博士、哲学博士表示。“FDA接受我们的NDA使我们更接近提供一种可能显著改善临床结果和生活质量的首创疗法。这一里程碑反映了我们与Protagonist的成功合作，以及武田在存在显著未满足需求的血液癌症领域推进创新治疗的坚定承诺。”
Rusfertide的NDA主要基于III期全球随机VERIFY研究（NCT05210790）的阳性32周主要分析和52周结果，以及II期REVIVE研究（NCT04057040）和长期扩展THRIVE研究（NCT06033586）的四年疗效和安全性数据。在VERIFY研究中，rusfertide达到了主要终点和所有四个关键次要终点。接受rusfertide联合当前标准治疗的患者显示出比单独当前标准治疗更高的应答率。这包括血细胞比容控制、放血需求减少以及预先指定的患者报告的疲劳和症状负担改善。Rusfertide在52周治疗期间总体耐受性良好。在rusfertide治疗患者中，最常见的治疗中出现的不良事件（AE）是注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）和疲劳（19.6%），主要为1级或2级。整体rusfertide治疗患者中严重AE发生率为8.1%。
“Rusfertide体现了Protagonist从探索一种新型铁调素模拟机制以满足真性红细胞增多症未满足需求，到发现该肽并推动其临床开发直至NDA提交的全流程专业知识。我们对FDA授予rusfertide优先审评感到非常满意，并期待其在2026年获得批准，”Protagonist总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士表示。“随着rusfertide迈向这一里程碑，我们已经确定了优秀的合作伙伴武田，从而为我们从概念到商业化的十多年旅程画上圆满句号。”
2024年1月，Protagonist和武田就rusfertide签订了全球许可和合作协议。Protagonist发现了rusfertide并领导了其通过III期研究的开发，武田负责实施美国NDA提交的监管策略并领导未来的任何全球监管提交。Protagonist拥有通过50/50损益分担结构在美国共同商业化的选择权，或选择退出该结构，根据许可和合作协议向武田提供全球许可。
关于Rusfertide
Rusfertide是一种首创的研究性皮下治疗药物，模拟铁调素的作用，铁调素是一种调节铁稳态和红细胞生成的天然激素。通过靶向真性红细胞增多症中铁失调的潜在机制，rusfertide旨在减少过量的红细胞生成并帮助患者实现持续的血细胞比容控制。Rusfertide每周一次通过皮下自我注射给药，在迄今为止的临床试验中总体耐受性良好。
关于VERIFY
III期VERIFY研究（NCT05210790）是一项正在进行的、三部分、全球性、随机、安慰剂对照研究，在293名真性红细胞增多症患者中评估rusfertide，为期156周，对于继续从rusfertide中获益的参与者，治疗期可延长至156周以上。该研究正在评估每周一次、皮下自我给药的rusfertide在血细胞比容未受控制且依赖放血的患者中的疗效和安全性，这些患者尽管接受了当前标准治疗（可能包括放血、羟基脲、干扰素和/或芦可替尼）。研究的主要终点是在第20-32周期间达到应答的患者比例，定义为无“放血资格”。要符合放血资格，研究中的患者必须满足：确认血细胞比容≥45%且比基线血细胞比容值高出≥3%，或血细胞比容≥48%。
所有患者均已完成了评估rusfertide联合当前标准治疗与安慰剂联合当前标准治疗的疗效和安全性的随机、安慰剂对照部分，目前正在研究的开放标签部分。
关于REVIVE和THRIVE
II期REVIVE研究（NCT04057040）在成人真性红细胞增多症患者中评估了rusfertide，包括三个部分：剂量发现第1部分（28周，70名患者）、盲法、安慰剂对照、随机停药第2部分（13周，59名患者）和第3部分开放标签扩展（52周，58名患者）。THRIVE研究（NCT06033586）是一项正在进行的开放标签扩展研究，旨在评估rusfertide在真性红细胞增多症患者中的长期应答持久性和安全性。该研究包括46名之前参加过REVIVE的患者。符合转入THRIVE研究条件的患者完成了REVIVE的开放标签扩展部分、≥12个月的rusfertide治疗并进行了治疗结束访视。THRIVE旨在进一步评估在额外两年治疗期间，每周一次皮下注射rusfertide维持血细胞比容控制、减少治疗性放血需求以及总体安全性。
关于真性红细胞增多症（PV）
真性红细胞增多症（PV）的特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），这会增加血液粘度或厚度，并可能导致危及生命的血栓事件，如中风、深静脉血栓和肺栓塞。血细胞比容是红细胞占全身血液总量的比率。达到并维持低于45%的控制血细胞比容水平是PV的首要治疗目标，以预防血栓事件并减轻令人痛苦的症状，包括严重疲劳、注意力难以集中、盗汗和瘙痒。
关于武田
武田专注于为人类创造更好的健康，为世界创造更光明的未来。我们致力于在我们核心的治疗和业务领域发现并交付改变生命的治疗方法，包括胃肠病学和炎症、罕见病、血浆衍生疗法、肿瘤学、神经科学和疫苗。与合作伙伴一起，我们旨在通过我们动态且多样化的管线改善患者体验并推进治疗选择的新前沿。作为一家总部位于日本的以价值观为基础、以研发为驱动的领先生物制药公司，我们以对患者、员工和地球的承诺为指导。我们在大约80个国家和地区的员工以我们的目标为动力，并植根于两个多世纪以来定义我们的价值观。欲了解更多信息，请访问 www.takeda.com。
关于Protagonist
Protagonist Therapeutics是一家从发现到后期开发的生物制药公司。源自Protagonist专有发现平台的两种新型肽目前处于后期III期临床开发阶段，ICOTYDE™（icotrokinra）和rusfertide的NDA正在接受FDA审评。ICOTYDE是一种首创的研究性靶向口服肽，可选择性阻断白细胞介素-23受体（“IL-23R”），已授权给强生公司旗下的Janssen Biotech, Inc.。在ICOTYDE由Protagonist和强生科学家根据两家公司的IL-23R合作共同发现后，Protagonist主要负责ICOTYDE经过I期阶段的开发，强生则负责II期及以后的开发。
Rusfertide是一种首创的铁调素模拟肽，正在根据2024年签订的全球许可和合作协议与武田制药共同开发。Protagonist拥有通过50/50损益分担结构在美国共同商业化rusfertide的选择权，或可以选择退出该结构。该公司还有多个临床前阶段药物发现项目，针对经过临床和商业验证的靶点，包括口服IL-17肽拮抗剂、肥胖双重和三重激动剂、口服铁调素功能模拟物以及最近宣布的IL-4和胰淀素项目。
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