药物评估直接影响药品覆盖方式,数据质量更高、确定性更强的药物往往获得更优的覆盖。准确评估新药物的证据将帮助支付方总结药品的效益-风险比。
根据Regence Rx药物-技术评估与指导小组药学博士肖恩·卡尔博维奇(Sean Karbowicz)的观点,新型药物及配套技术的评估需要复杂的证据和评估体系。Regence Rx作为药房福利管理公司,负责开展药物和技术评估,为蓝十字蓝盾(BlueCross BlueShield)等企业提出处方集指导。药物评估结果直接决定药品覆盖方式,数据质量更高、确定性更强的药物通常获得更优的覆盖。
卡尔博维奇博士指出,临床证据的潜在缺口会影响药物覆盖范围。从支付方视角看,描述临床价值的证据存在显著缺口,常见问题涉及研究设计、终点指标和受试者流失率。在其题为"新药物循证价值评估:2012年更新"的演讲中,卡尔博维奇博士运用ICER评估矩阵分析了英利达(Inlyta,阿昔替尼)、贾卡菲(Jakafi,鲁索利替尼)、安适利(Adcetris,维布妥昔单抗)、佐博伏(Zelboraf,维莫非尼)、帕捷特(Perjeta,帕妥珠单抗)、赛可瑞(Xalkori,克唑替尼)和凯必妥(Kalydeco,艾伐卡ftor)的现有临床证据综合情况。
当前管理护理工具箱中的临床获益判定模型主要针对小分子药物设计,而专科药物对这些模型构成挑战。准确评估新药物的证据需整合疗效与安全性数据、成本指标、终点指标、无进展生存期、总生存期、遗传检测、不良反应报告、研究与样本设计、等效对照药物及生活质量测量等多维度参数,这将帮助支付方系统化总结药品的效益-风险比。目前上市的许多新型专科药物因安全性特征尚未明确,被归类为"价值不确定"产品。
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