CANDO（新颖药物机会的计算分析）平台是一种通过计算方法来加速药物发现过程、降低成本并确保安全性和有效性的工具。布法罗大学的研究人员开创了这一平台，并表示其对医疗保健的影响巨大。CANDO还推动了创新生物技术初创公司的创建，如AmritX、Meditati和Mansarover Therapeutics，这些公司分别利用该平台开发治疗非小细胞肺癌、阿片类药物使用障碍和衰老的治疗方法。
CANDO由拉姆·萨穆德拉拉教授创立，他是雅各布医学院和生物医学科学学院生物信息学系主任，也是布法罗大学临床和转化科学研究所信息核心的联合主任；CANDO是CTSI信息核心的一个特色应用。
蒂莫西·F·墨菲教授是SUNY杰出教授，雅各布医学院临床和转化研究高级副院长以及CTSI主任，他认为CANDO是转化科学的典范。“理想的转化科学发展应该是可以推广到多种疾病的。”墨菲解释说，“CANDO体现了这一概念，因为它作为一种工具，有潜力为几乎所有疾病发现新药。几个通过CANDO发现的新药正处于转化管道的不同阶段。这种创新工具显然正在产生全球性影响。”
萨穆德拉拉和扎克里·M·福尔斯（雅各布医学院生物信息学助理教授，信息核心转化生物信息学负责人，也是CANDO的主要开发者之一）接受了UBNow的采访，讨论了CANDO及其如何被其他研究人员使用。
用简单的语言来说，CANDO是什么？
萨穆德拉拉： CANDO模拟了数千种化合物如何同时与人体相互作用——就像在几秒钟内运行数百万次实验。与在实验室中一次测试一种药物不同，CANDO是一个基于多尺度多药理学基础模型的强大药物发现平台，通过计算帮助科学家更快、更有效地识别和设计新药。大多数药物发现方法都集中在狭窄的范围——一种药物、一种蛋白质、一种疾病。而CANDO则着眼于全局：每种药物如何与体内的每种蛋白质相互作用，以及这些复杂的模式如何与健康和疾病相关。这种“系统级”视角不仅帮助我们理解什么有效，还帮助我们理解为什么有效，以及什么可能更有效。
该平台是如何及为何开发的？
萨穆德拉拉： 传统的药物发现可能需要十多年才能取得成果。为了克服这些限制，我们开发了多尺度CANDO范式，该范式得到了NIH主任先锋奖和NCATS ASPIRE奖等资助。我们希望找到一种更智能、更快的方法——所以我们创建了一个平台，它关注化合物如何影响整个身体，而不仅仅是单一蛋白质。这个平台的诞生源于需要一个能够利用计算能力来探索化学和生物相互作用的广阔宇宙的系统。
福尔斯： CANDO最初作为一个软件包开发，用于预测现有药物的新治疗用途。它采取了一种独特的方法，评估药物如何与参与疾病的多个蛋白质相互作用，这与制药公司使用的传统单靶点方法形成对比。我们将CANDO扩展到了药物发现的其他方面，如预测副作用和药物-药物相互作用，以及设计具有所需属性的新药。
人工智能在CANDO中扮演什么角色？
萨穆德拉拉： 人工智能是CANDO的核心。我们使用机器学习来分析大量药物-蛋白质相互作用的数据集，预测现有药物的新用途，并设计具有最佳特性的新药。可以将CANDO中的AI视为引擎，它筛选出噪音，找到人类难以轻易发现的隐藏模式和联系。
福尔斯： 我们已经探索并将人工智能集成到平台的多个方面。首先，我们将多个数据源合并成一个大型异构图网络，并应用嵌入技术提取每个药物库中的关键多尺度特征。我们还在构建更复杂的模型，以预测药物-蛋白质相互作用，改进平台内的数据生成，从而提高整体预测能力。
布法罗大学的研究人员如何使用该平台？
萨穆德拉拉： 从生物学、化学到数据科学和医学领域的布法罗大学研究人员都可以使用CANDO来加速他们的工作。无论是识别潜在的治疗方法、设计新的化合物还是从单一目标到多个目标理解疾病机制——这是CANDO的专长——他们都能获得一个起点。该平台作为CTSI信息核心的核心服务提供，支持协作和整合到转化研究中。
福尔斯： 我可以看到研究人员使用CANDO设计针对新识别蛋白质靶点的高效力新型药物样分子，预测他们合成的新分子的潜在副作用，或识别他们正在研究的疾病中的生物标志物。应用范围广泛，我们继续发现和开发新的方法来应用这个强大且灵活的平台。
CANDO的未来是什么？
萨穆德拉拉： CANDO的未来将更加综合和预测性。我们正在结合最新的AI、结构生物学（如AlphaFold3）和其他组学数据来改进我们的模型。我们设想CANDO将演变成一个通用平台，不仅用于药物发现，还用于生物传感、诊断和个性化医疗，从而指导医疗保健的每一个步骤。
福尔斯： CANDO的演变将整合患者级别的临床和生物数据。这将推动CANDO朝着精准医疗的方向发展，使我们能够根据特定突变、表达水平或其他个性化特征，为特定人群定制治疗方案或识别独特的副作用。在新药进入临床试验之前，评估其对任何给定患者群体的效果以及潜在的副作用和毒性，将节省时间和成本，并挽救生命。
萨穆德拉拉和福尔斯都指出，CANDO已经帮助发现了新的治疗可能性，优化了化合物以提高疗效和安全性，并减少了药物开发的时间和成本。因此，从想法到实验验证的时间——几个月而不是几年——可能会彻底改变患者获得新治疗方法的速度。
有兴趣了解更多关于CANDO及其在自己工作中应用的研究人员可以通过CTSI信息核心服务请求门户提交请求。
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