严重心力衰竭治疗取得重大进展：临床试验首次证明，实验室培育的心肌组织可以改善受损心脏的泵血功能。图片来源：哥廷根大学医学中心
哥廷根大学医学中心(UMG)和石勒苏益格-荷尔斯泰因大学医院(UKSH)的研究人员在严重心力衰竭治疗方面取得了重大突破：临床试验首次证明，实验室培育的心肌组织可以改善受损心脏的泵血功能。
研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究是德国心血管研究中心(DZHK)开展的研究项目的一部分。
2020年7月，现年58岁的斯蒂芬·艾林(Steffen Eyring)遭受了严重的心脏病发作，昏迷了数天。尽管他的状况在康复后初期趋于稳定，但心脏输出功能仍然严重受损。他与妻子伊娜(Ina)一起尝试调整日常生活。这对夫妇改变了饮食习惯，并开始定期散步以增强心脏功能。
"起初，我们能走30分钟，后来他需要40分钟才能走完相同的距离——之后甚至更长。他不得不反复停下来，呼吸困难，"伊娜·艾林说，"这是一个渐进的过程。"病因：严重心力衰竭。
心力衰竭是全球最常见的严重心脏疾病之一。根据德国心脏基金会的数据，仅在德国就有约四百万人患有心力衰竭。该疾病通常由心脏病发作引起：部分心肌得不到足够的氧气供应，导致永久性损伤。
身体会用无法收缩的疤痕组织替代死亡的心肌组织。结果：心脏泵血能力逐渐下降。尽管有现代药物，许多患者的疾病仍在继续发展。在严重情况下，心脏移植或机械心脏辅助设备往往成为仅剩的治疗选择。
尽管植入了除颤器和其他治疗，斯蒂芬·艾林的心脏功能仍在持续恶化。最终，他的心脏泵血能力下降到仅约18%至20%：他被建议使用机械心脏辅助设备。"但使用人造心脏对我来说似乎不太合适，"艾林说。
这对夫妇从电视报道中了解到心脏补片研究。"就像中了彩票一样，"艾林说，"我们看到报道后立即认为：这可能是我的机会。我告诉妻子我想自愿参加研究。"
BioVAT-HF-DZHK20研究由哥廷根大学医学中心(UMG)和石勒苏益格-荷尔斯泰因大学医学中心(UKSH)、吕贝克大学心脏中心共同进行，由UMG药理学和毒理学系主任沃尔夫拉姆-胡贝图斯·齐默尔曼(Wolfram-Hubertus Zimmermann)教授科学指导。
齐默尔曼教授说："当今可用的治疗方法通常可以减缓疾病进展，但无法替代受损的心肌。因此，我们的目标是生成新的功能性心肌组织，为目标提供针对性支持，以增强虚弱的心脏。"
对于这种疗法，研究人员使用所谓的诱导多能干细胞(iPS细胞)。这些细胞在实验室中由血细胞产生，然后分化为心肌和结缔组织细胞。
与胶原蛋白作为天然支架结合，这产生了跳动的心肌组织。这种人造心肌组织在UMG特殊洁净室中生产，由输血医学部门监督。然后将多达20个这样的组织单元组装成所谓的心脏补片。
心脏补片通过微创方法缝合在受损心脏的外部。在那里，培养的组织旨在形成新的心肌层，厚度约为三到四毫米，旨在稳定并为虚弱的心肌提供长期支持。
2024年6月，斯蒂芬·艾林也在UMG接受了手术。该家庭描述了专业的医疗护理和清晰的沟通。"我们感觉被照顾得很好，"伊娜·艾林说。
临床试验结果
BioVAT-HF-DZHK20临床试验自2021年初以来由UMG和UKSH共同进行。治疗所需的人造心肌组织在UMG的特殊洁净室中生产，得到UMG衍生的哥廷根生物技术公司Repairon GmbH专家的支持。该研究的目的是调查心脏补片对严重心力衰竭患者的安全性和有效性。
在目前的I/II期研究中，共有20名严重心力衰竭患者接受了治疗。尽管接受了全面的标准药物和设备治疗，所有治疗患者在研究入组时都患有严重的心功能障碍。
在这些患者中，所谓的左心室射血分数——即每次心跳时心脏从左心室泵入体内的血液百分比——最多为35%。
在研究的第一阶段，研究人员调查了可以安全移植的培养心肌组织的最大剂量。结果：约8亿个心肌细胞。然后在其他患者身上测试了该疗法。对接受最高安全剂量的前16人的分析显示，治疗三个月后受损的心脏壁增厚。
此外，心脏的泵血功能得到改善，患者报告生活质量提高。即使在治疗患者四年多的随访期间，也观察到心脏功能持续改善的初步迹象。
两年前，首次发表了一份关于植入心脏补丁后心功能显著改善的患者的报告。现在发表的结果远超于此：来自更大患者队列的系统性临床数据现已可用。
齐默尔曼教授说："我们的结果首次在较大规模的临床研究中表明，在人类中恢复晚期心力衰竭的心肌功能在根本上是可能的。"这证实了我们多年研究的重要发现。"
吕贝克大学心脏中心(UKSH)心脏和胸腔血管外科主任、UKSH的BioVAT-HF-DZHK20研究外科主任斯特凡·恩斯明格(Stephan Ensminger)教授也认为这些结果是向前迈出的重要一步。"经过多年研究，我们现在首次能够证明，由干细胞生长的心肌组织可以安全地植入患者体内。"
UMG心脏、胸腔和血管外科前主任、现为巴塞尔大学医院心脏外科副主任的因戈·库施卡(Ingo Kutschka)教授强调："心脏补片可能成为未来严重心力衰竭患者的选择性治疗选项。"
对斯蒂芬·艾林来说，这种治疗主要意味着日常生活中的更大稳定性。手术后，他的心脏功能略有改善并趋于稳定。"他可以重新参与日常生活，现在好日子多于坏日子，"伊娜·艾林说。
研究人员强调，目前发表的中期分析的 promising results 必须在进一步的临床试验中得到确认。涉及德国、欧洲和美国其他中心的后续研究已经在进行中。
出版详情
沃尔夫拉姆-胡贝图斯·齐默尔曼等人，心力衰竭中的干细胞衍生生物心室辅助组织，《新英格兰医学杂志》(2026)。DOI: 10.1056/nejmoa2513525
期刊信息
《新英格兰医学杂志》
关键医学概念
心力衰竭
诱导多能干细胞
左心室射血分数
临床分类
心脏病学
常见疾病与预防
由哥廷根大学医学中心提供
【全文结束】
