胰腺癌是最致命的癌症之一，也是最难治疗的癌症之一，大多数患者在诊断后存活时间不到一年。但西北大学开发的一种新药可能很快帮助患者延长寿命。
在一项随机2期临床试验中，与仅接受标准化疗的患者相比，同时接受实验性药物elraglusib和标准化疗的患者在治疗一年后存活的可能性是前者的两倍。该药物还将死亡风险降低了38%。
据作者称，这项研究是过去十年中仅有的几项成功显示对广泛胰腺癌患者群体适用的生存益处的随机试验之一。胰腺癌是美国癌症相关死亡的第三大原因。
这项由西北医学领导的研究将于4月14日发表在《自然医学》杂志上。
"胰腺癌仍然是最难治疗的实体瘤之一，但这些发现为患者提供了谨慎的乐观，"西北大学Feinberg医学院血液学和肿瘤学系医学教授、研究主要作者Devalingam Mahalingam博士说。
"虽然这些结果需要在3期试验中得到证实，但在如此难治的癌症中观察到生存益处是令人鼓舞的。鉴于这种药物的新机制，这些发现表明它可能在其他肿瘤类型中具有更广泛的应用，"Mahalingam补充道，他同时也是西北大学罗伯特·H·卢里综合癌症中心的临床研究副主任。
试验是如何进行的
2期试验在美国和欧洲六个国家的60个地点招募了233名转移性胰腺癌患者。患者被随机分配接受标准化疗或标准化疗联合elraglusib。
接受elraglusib的患者中位生存期为10.1个月，而仅接受化疗的患者中位生存期为7.2个月。虽然这三个月的差异可能看起来不大，但部分原因是试验包括了癌症进展太快而无法从治疗中受益的患者。
在从药物中受益的患者中，效果显著。接受elraglusib的患者在一年后存活的比例是化疗组的两倍（44% vs. 22%），药物组约13%的患者在两年后仍然存活，而化疗组则无一人存活。
副作用通常与化疗一致，但在elraglusib组中略为常见。最常见的副作用包括白细胞计数低、疲劳和暂时性视力变化，这些副作用是可逆的。作者在研究中表示，该药物的安全性总体上被认为是可控的。
"我丈夫相信帮助未来患者"
由于该试验在美国开始于五年前多，大多数美国参与者已经因癌症去世。但两位接受该药物并在开始试验后存活约两年的西北医学患者的亲属表示，参与试验给了他们所爱的人一种目标感。
伊利诺伊州Palos Heights市65岁的Donna Husar说，她的已故丈夫Matthew在诊断后不久就在一位从事肿瘤学工作的亲戚的建议下决定参与试验。"如果你有机会参加试验药物，就去吧，"她回忆说被这样告知。Matthew Husar在试验中坚持了近两年，家人将此归功于该药物给了他们更多共处的时间。
对于他29岁的女儿、芝加哥的Madeline来说，临床试验给了她们一些可以依靠的东西。"当你在网上阅读关于胰腺癌的信息时，这很可怕，"她说。"但知道有研究和试验，给了我们一些积极关注的东西，而不是担心最坏的情况。"
威斯康星州麦迪逊市75岁的Maria Lepowsky表示，她已故丈夫Robert Brightman的试验经历同样意义重大。Brightman也参加了约两年的试验。
"我丈夫相信帮助未来的患者，"她说，并指出除了延长寿命外，该药物还改善了他生活质量。
"不可避免地，有一些严重的副作用，但在治疗的大部分时间里，他能够自己乘坐151路公交车前往西北医学诊所。对他来说，保持自主权并尽可能接近正常的芝加哥居民生活非常重要，"Lepowsky说。
elraglusib如何工作
elraglusib是在西北大学实验室中开发的，距今已有近15年。它针对一种名为GSK-3 beta的蛋白质，该蛋白质在肿瘤生长和免疫系统抑制中起作用。
与旨在杀死癌细胞的传统化疗不同，elraglusib似乎作用于肿瘤微环境。这是癌细胞、免疫细胞和周围组织的混合体，可以支持或削弱肿瘤。
胰腺肿瘤难以治疗的部分原因在于其微环境特别擅长抑制免疫反应。在研究中，接受elraglusib的患者显示其肿瘤内抗癌细胞增加，这为该药物可能帮助重新激活免疫系统提供了早期证据。
此外，在试验开始时血液中的某些免疫相关标志物与接受该药物的患者更长的生存期相关。虽然这些发现是初步的，但它们表明elraglusib可能对免疫系统已经准备好做出反应的某些患者特别有效。
Mahalingam和他的同事们正在探索更大规模的确认性3期试验，视资金和合作伙伴关系而定。他们还对研究该药物与其他新型疗法的联合使用感兴趣，以确定能否实现更广泛的临床益处。
另一位西北大学合著者是Mary Mulcahy博士。
该研究题为"elraglusib与吉西他滨/nab-紫杉醇在先前未经治疗的转移性胰腺导管腺癌中的随机对照2期试验"。该研究由Actuate Therapeutics资助。
Mahalingam从Actuate Therapeutics获得机构研究资金，并从Actuate Therapeutics获得咨询报酬。西北大学在Actuate Therapeutics拥有财务利益。
来源： 西北大学
参考文献： Mahalingam, D., et al. (2026). 转移性胰腺导管腺癌中elraglusib与化疗的随机对照2期试验。《自然医学》。DOI: 10.1038/s41591-026-04327-4
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