视网膜作为一种高度特化的高代谢神经组织,极易受到多种致残性疾病的侵袭——包括糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞、葡萄膜炎、遗传性视网膜营养不良以及青光眼——这些疾病 collectively 全球范围内不可逆视力丧失的主要原因。尽管抗VEGF疗法和药物递送系统取得最新进展,但在治疗早期疾病、神经炎症、氧化应激以及目前尚无有效药物疗法的退行性病理方面,仍存在显著的未满足临床需求。
本专题旨在弥合视网膜药理学中临床前创新与临床转化之间的关键差距。我们邀请涵盖整个转化连续体的投稿,从分子靶点发现和基于机制的药物设计,到先进配方策略、临床前有效性和安全性评估,以及从早期到晚期的临床试验。
具体感兴趣领域包括但不限于:
• 涉及视网膜神经退行性病变、神经炎症、氧化应激和病理性血管生成的新型药物靶点和信号通路。
• 生物标志物驱动的药物治疗策略,包括用于患者分层和精准治疗的伴随诊断开发。
• 人工智能(AI)驱动的多组学靶点发现、基于深度学习的视网膜影像(光学相干断层扫描OCT、眼底照相、OCT血管成像OCTA)临床前疗效评估、用于患者内型分层的机器学习模型,以及加速从实验室到临床转化的AI辅助药代动力学/药效学(PK/PD)预测。
• 用于持续和靶向视网膜干预的先进药物递送系统,如水凝胶、纳米粒子、细胞衍生囊泡、植入物以及基因或RNA基础疗法。
• 临床前到临床的转化,包括预测性动物模型(啮齿类、大型动物)、药代动力学/药效学(PK/PD)相关性以及首次人体研究。
• 新兴视网膜药物疗法的临床试验设计和真实世界证据,包括联合治疗方案、新型终点指标和长期安全性监测。
我们特别鼓励整合药物化学、材料科学、眼科影像学和临床眼科学的跨学科研究。通过展示前沿研究和关键综述,本专题集致力于加速安全、有效且可及的视网膜疾病药物治疗的开发——最终将实验室发现转化为保留和恢复视力的临床解决方案。
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