一项由剑桥大学研究人员主导的研究揭示了神经干细胞移植如何帮助恢复中枢神经系统中的髓鞘。研究结果表明，基于神经干细胞的疗法在治疗慢性脱髓鞘疾病（特别是进展型多发性硬化症，pwPMS）方面具有广阔前景。
多发性硬化症（MS）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击中枢神经系统，导致包裹神经纤维的保护性髓鞘遭到破坏。这种损伤是年轻成年人神经功能障碍的主要原因之一。
在多发性硬化症的早期阶段，某些细胞具备部分修复这种损伤的能力，通过生成新的髓鞘来恢复功能。然而，在疾病的晚期（慢性进展阶段），这种再生能力显著下降。这种修复能力的减弱进一步加剧了神经元的损伤，并使进展型多发性硬化症患者的残疾程度不断加重。
尽管目前的治疗方法有所进步，但大多数疗法仅能缓解症状，无法阻止或逆转神经退行性病变和损伤。这凸显了深入理解多发性硬化症进展机制的重要性，同时探索干细胞技术如何助力治疗该疾病。
这项研究发表在《Brain》期刊上，由剑桥大学临床神经科学系的Luca Peruzzotti-Jametti博士领衔。研究重点在于利用诱导神经干细胞（iNSCs）在小鼠模型中评估其促进髓鞘再生的能力。研究首次证明，诱导神经干细胞移植后可以成熟为少突胶质细胞——负责生成髓鞘的关键细胞。更重要的是，研究还提供了支持人类诱导神经干细胞移植安全性的证据。
“这项研究提供了关键证据，表明诱导神经干细胞移植能够在受损的中枢神经系统内有效转化为髓鞘生成细胞，这为治疗进展型多发性硬化症提供了一种潜在的新途径。”Luca Peruzzotti-Jametti博士表示，他是该研究的第一作者，隶属于剑桥大学临床神经科学系。
研究团队正在深入探究多发性硬化症在中枢神经系统中的潜在机制，并研究基于神经干细胞的治疗方法如何影响神经保护和抗炎过程。这一研究的目标是了解这些疗法如何减缓脑萎缩并延缓多发性硬化症的进展。
“我们的发现标志着对干细胞疗法如何用于对抗慢性脱髓鞘疾病的理解迈出了重要一步。”Stefano Pluchino教授说道，他是该研究的资深作者，同时也是剑桥大学临床神经科学系再生神经免疫学的临床教授。“我们尤其兴奋于开发针对中枢神经系统的疗法，这些疗法不仅能管理症状，还能解决进展型多发性硬化症背后的神经退行性病变问题。”
“我们已经证明，可以通过干细胞生成新的髓鞘，并展示了将移植物靶向病灶的可能性。这是朝着开发针对慢性脱髓鞘疾病（如进展型多发性硬化症）定向疗法迈出的重要一步。”
未来研究与RESTORE项目
这一令人信服的证据表明，神经干细胞移植能够在表现出类似多发性硬化症病灶的实验动物体内生成新的髓鞘，这对正在进行的研究和临床试验的发展具有重要意义。
一个致力于为进展型多发性硬化症患者开发创新干细胞疗法的组织是RESTORE，这是一个由欧洲和美国科学家组成的协作联盟，其中包括剑桥大学的多位顶尖科学家，如Pluchino教授和Peruzzotti-Jametti博士。RESTORE项目获得了国际进展型多发性硬化症联盟（International Progressive MS Alliance）2025年实验医学发展奖的支持，其使命是开创一项突破性的疗效临床试验，使用基于神经干细胞的疗法治疗进展型多发性硬化症。该项目的核心理念是以患者为中心，积极让多发性硬化症患者参与研究，确保研究工作能够满足他们的需求、价值观和观点。
这项研究的成功将有助于RESTORE联盟实现其为进展型多发性硬化症患者开发疗法的目标，并表明神经干细胞移植可以实现有意义的髓鞘修复和改善神经功能。希望这能为更有效的临床试验设计铺平道路，最终实现完全的生物疾病修饰疗法。
“我们将与全球RESTORE研究联盟的合作伙伴一起，将本研究的成果进一步付诸实践，并探索未来开展神经干细胞移植临床试验的潜力。”Pluchino教授表示。
英国多发性硬化症协会高级研究传播经理Catherine Godbold博士表示：“英国有超过15万人患有多发性硬化症，这是一种令人虚弱、疲惫且不可预测的疾病。神经干细胞疗法在多发性硬化症领域的研究仍处于非常早期的阶段，但这些基于小鼠的研究结果弥足珍贵。它们帮助我们理解神经干细胞未来可能如何解锁迫切需要的髓鞘修复疗法。我们很自豪能够支持这项研究，并希望它能让我们离停止每位多发性硬化症患者的疾病进展更近一步。”
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