关键要点
- 人工智能正在变革药物发现流程，优化RNA分子设计并提升临床试验策略，企业必须将AI整合至工作流程以保持竞争力。
- AI预测分析正革新核酸技术及疾病风险识别，在诊断和药物发现领域展现出变革性潜力。
- 初创企业能从零设计AI驱动的流程，相比数据孤岛化的传统制药公司获得显著竞争优势。
- 人工智能在制药领域的整合已超越研发范畴，影响企业运营与组织实践，AI驱动的创新将成为未来增长的核心驱动力。
生物技术孵化器先锋工场（Flagship Pioneering）的普通合伙人阿瓦克·卡维吉安博士探讨了人工智能如何重构药物发现和开发的方法与思维模式。
阿瓦克·卡维吉安博士
阿瓦克·卡维吉安博士是先锋工场的普通合伙人，这位兼具科学家与企业家身份的人士已共同创立了十余家生物技术公司，包括近期成立的Etiome公司——一家专注于检测和预防疾病进展的人工智能生物技术企业。
在以下与《医药执行》（Pharmaceutical Executive）的问答中，卡维吉安分享了人工智能如何重塑药物发现和开发的一线见解。他讨论了该领域在实践层面取得的各项进展——从设计RNA分子、挖掘电子健康记录到重新思考临床试验策略——并解释了为何未能将人工智能嵌入工作流程的公司将面临落后的风险。
《医药执行》：从去年至今，您认为哪些人工智能进展对生物制药和医疗保健企业影响最大？
卡维吉安： 总体而言，我们对人工智能在生物制药和医疗保健领域的影响力极为乐观，且认为其影响才刚刚开始。预计未来几年市场将出现更多切实成果。但作为内部实践者，我们每日应用AI，坚信其已产生实效。尽管外界存在诸多质疑——许多文章甚至以“炒作”为标题——在我们看来，争论已然结束：AI的影响真实且持久。
过去一年，我们多家公司已直接应用AI优化其技术路线。最清晰的案例体现在核酸技术领域。以RNA为例，传统方法依赖人类直觉和文献确定如何组合模块以提升RNA分子稳定性及蛋白质翻译效率，例如：“应选择哪些片段？查阅几篇论文后筛选出可能最大化信使RNA输出的方案。”这必然导致性能参差不齐，我们只能选取最佳方案推进。
如今，结合AI、高通量数据生成、自动化和微型化技术，我们得以测试更广泛选项：部分基于假设和人工设计，部分融入随机性。随后将数据集输入算法，要求其根据学习成果推荐最优设计组合。通过输入序列与输出性能的关联，我们已构建出生成式AI指导分子设计的高效模型。这一变革意义重大：设计分子不再受限于文献或人类直觉。
《医药执行》：预测分析是否也显著融入此过程，例如参考过往建模与模拟方法？
卡维吉安： 某种程度上，这本身就是预测算法——它处理海量数据集，针对涉及数千核苷酸的多参数优化问题，判定“基于现有数据分布，应推荐哪些序列以提升表达效率？”本质上，其预测能力极强，可准确预判新序列的表现优劣，形成良性循环。
另一AI驱动领域是应用电子健康记录（EHRs）识别特定疾病高风险人群。在Etiome公司，我们致力于预防重症，通过医疗合作伙伴分析符合HIPAA规定的匿名数据，锁定潜在高风险个体。此举极具说服力：经授权后，我们联系部分个体并验证其是否显现早期病征，结果证实了AI预测的准确性。
该方法未来不仅将变革诊断与早期预警领域，更将深刻影响临床试验设计及药物发现进程。
《医药执行》：您是否会跟踪这些个体以观察其易感性是否进一步发展？
卡维吉安： 这正是其精妙之处。传统纵向研究需长期追踪人群——虽有价值但成本高昂，例如对数千人进行数百次随访几乎不可行。我们彻底颠覆了这一思路：通过群体快照，其中已包含健康人群、疾病初期及进展期患者。利用计算技术，可将其沿疾病连续谱对齐——如同单一“元个体”——再分阶段采样研究分子机制。
这创建了连续轨迹，仿佛追踪了一个人。但实际是通过数千人快照覆盖全程，瞬间绘制出疾病在群体中的进展轨迹。本质上，它实现了对“单人”的实时追踪。
《医药执行》：制药公司是否正通过实践应用，将AI与数据分析视为核心价值差异点？
卡维吉安： 我确信各方都在思考如何应用AI。目前制药业主要将其用于现有系统：企业往往拥有分散的数据孤岛，试图通过算法挖掘洞见并利用现成工具优化流程。因此，制药业确实在接纳AI。
但初创企业的独特优势在于能从零设计AI驱动的流程。这赋予我们显著优势——即便初始数据量不如传统药企庞大。我们可架构数据工作流，以适合训练且便于人类解读的方式生成数据，并确保组织与研发结构合理。
两者将并行发展：AI工具将应用于既有范式以提升效率、生成新洞见；同时，初创企业从零构建AI优先的体系，生成高质量数据并搭建基础设施，形成预测与生成式AI助力药物设计的良性循环。双方前景均令人振奋。
《医药执行》：您是否观察到制药业高管层将AI纳入日常组织实践与职能？
卡维吉安： AI必然是人人热议的话题。“人工智能”虽是泛称，但已应用于报告、知识管理乃至员工培训等业务流程。我们最关注的是以重构思维重建平台，最大化AI影响力。
许多人误以为“直到AI生成药物获批，一切皆是炒作”。我并不认同：药物失败原因众多——临床设计、生产挑战或外部因素都可能导致失败，而AI并非罪魁祸首。AI仅提供关键洞见和独特分子方案，失败与AI职责无关。
认为“AI驱动药物获批前皆是炒作”的前提错误，这种心态或使企业长期质疑并作壁上观，我视其为代价高昂的失误。
《医药执行》：AI与生物科技整合常被视作行业投资与复苏的关键驱动力，近期交易及合作（包括大型制药公司）也印证了这一点。您认为AI能否持续引领未来增长？
卡维吉安： 简言之，未整合AI的企业将处于劣势且竞争力下降。某种程度上，我不确定AI是否会吸引额外投资；投资者尤其关注：您如何应用AI？是否明智使用？还是仅将其写入标题追逐潮流？
生物科技领域将持续创新，投资热情不减。先锋工场专注于内部发明与建设，并正强化此方向。
科技界对生物科技兴趣日增，“科技生物”（techbio）概念近年兴起并日益突出。我认为OpenAI、英伟达、Meta和谷歌等公司将尝试融合：软件先行还是湿实验室主导？某些情况下是否无需湿实验室？
药物极其复杂，最终必须经人体验证。因此湿实验室验证不可或缺。
但我们将持续见证更多尝试：将原始算力与算法应用于小分子设计、临床试验结果预测、患者招募等生物领域。
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