药物创新是指创造新型药物、治疗方法和医疗设备，以改善患者护理和治疗结果。科学技术的突破和监管环境的变化推动了药物创新，这对于推进医药发展至关重要，其主要重点是提升患者治疗效果。预测制药行业的未来改进需要了解这一复杂过程中的驱动因素和障碍，该过程涵盖研究开发、临床试验和监管审批动态。在药物创新中，研究人员、医生、监管机构和行业合作伙伴等不同利益相关者之间的合作已成为一种常见趋势。这种综合方法确保患者能够获得安全有效的新型药物。此外，通过鼓励透明沟通和知识交流，制药行业能够克服障碍并加速新型治疗的推出。由于无缝的技术突破，制药行业已经经历了转型。技术加速了多个领域的创新速度，包括药物制造中的机器人自动化和用于个性化治疗的更好成像工具。得益于数字平台和大数据分析，研究人员正在探索大量数据，这正在加速并改进药物发现的靶向性。此外，由于机器学习和人工智能的整合，药物候选物的识别和优化正在发生变化。在新药开发过程中，这些技术可以评估复杂的生物数据并预测可能疗法的有效性，从而节省时间和成本。制药公司可以通过利用技术加快研究工作，并更快地为患者提供救命药物。[1]
创新持续发展：新疾病基因靶点与医学新前沿
在证明这些发展的同时，从利用人体免疫系统对抗癌细胞的新型癌症免疫疗法（例如程序性死亡配体1/PD-L1靶点）的创建，到识别和修复导致罕见疾病的基因突变的基因疗法的创建，再到通过关注最佳药物类似物来填补市场空白（例如前蛋白转化酶枯草溶菌素9/PCSK9抑制剂，如单抗、小干扰RNA/siRNA、融合蛋白等），以及针对高胆固醇血症的主要治疗标准（如他汀类药物）的药物评估，都具有巨大的潜力来增强患者护理和生活质量。随着药物创新领域的持续进步，研究人员和行业专业人士正在突破医学可能性的极限并探索新的前沿。安进公司（美国）在推出瑞百安（靶向PCSK9的单克隆抗体药物），现在正专注于针对与中风相关的心血管疾病中脂蛋白(a)/Lp(a)结果的基于siRNA的药物；而诺华也已成功将首款基于siRNA的PCSK9抑制剂勒卡瑅推向市场，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。医疗保健公司正专注于早期疾病检测以及开发用于预防慢性疾病的疫苗。[2,3]
很明显，药物创新领域始终处于变化之中。推动这一发展的主要因素是对生物制药日益增长的重视，包括生物制品和生物类似药。这些源自生物体的复杂化合物为各种疾病提供了精准治疗选择，为更个性化和更有效的治疗铺平了道路。人工智能（AI）和机器学习的引入以前所未有的速度推进了药物开发和发现领域。这些技术使研究人员能够分析海量数据、发现潜在治疗候选物并以更高精度预测其疗效，从而大大加速药物开发过程。人工智能在患者护理和临床研究中可能发挥极其重要的作用。机器学习算法可以分析患者数据、识别风险因素并预测治疗效果。这通过使医疗提供者能够做出更好的决策并提供个性化治疗方案来改善患者预后。人工智能驱动的解决方案还可以帮助远程医疗交付、药物依从性和患者监测。此外，通过评估来自社交媒体、医学文献和不良事件报告等来源的非结构化数据，人工智能技术如自然语言处理（NLP）可以增强药物警戒工作。人工智能可以通过实时提醒潜在安全问题或药物相互作用，帮助制药公司和监管机构确保市场上药品的安全性和有效性。制药公司将密切关注创新技术，以改善内部运营并提高整个价值链的效率，包括生成式AI、区块链、沉浸式技术等。百时美施贵宝（BMS）和Exscientia利用其生成式AI设计的分子EXS4318仅用11个月就进入1期试验，而行业标准通常需要四年，两家公司将药物开发时间缩短了70%。正如诺华对AI初创公司YSEOP的投资所证明的那样，临床试验是另一个准备颠覆的领域，该公司旨在自动化和简化这些流程。[1,4]
生物制品与生物类似药的创新
到2024年，生物制品将变得越来越普遍。这是因为它们为各种疾病提供了更加专业化和强大的治疗方案。生物制品源自生物体，可以针对疾病过程中涉及的特定化学物质或细胞。根据疗效研究，它们比传统的化学小分子药物更有效和高效。随着技术的不断进步和研发支出的增加，更多尖端和强大的生物药物正在进入市场。据《纽约时报》报道，我们正生活在医学的"黄金时代"。新型治疗模式如信使RNA（mRNA）、抗体药物偶联物（ADCs）和基于微生物组的疗法正在出现，而曾经革命性的平台和模式如单克隆抗体（mAbs）已成为常规。如今销量排名前五的药物中有两种——诺和泰（Ozempic）和复必泰（Comirnaty），分别基于肽疗法和mRNA技术等尖端模式。这一趋势可能会持续，甚至加速。随后出现了一些重大发展，包括2020年11月宣布的基因泰克和Genesis Therapeutics的多靶点药物研究合作，该合作利用AI技术识别潜在治疗方案。为了在2019年将赫赛汀的生物类似药奥法木单抗（Ogivri）引入美国市场，百康（Biocon）和迈兰（Mylan）进行了合作。2020年1月，拜耳与人工智能药物发现初创公司Exscientia合作，研究与肿瘤学和心血管疾病相关的药物。
图表：显示药物发现和计算机辅助（AI）药物发现的全球市场规模（以数十亿美元计）预测及相应的年复合增长率（CAGR%）。[5,6]
总之，小分子药物的主导地位、生物制品使用和采用的扩大、药物研究和制造的外包、随着人工智能出现而对个性化医学日益增长的兴趣，以及对新兴市场的高度重视，是一些产生期待感的新趋势。制药公司还必须应对包括监管合规、不断增长的研发成本、高效的供应链管理、获取知识产权、管理与药品相关的高价格以及许多其他问题在内的挑战。
参考文献：
- Rubio，《药物创新的未来》。访问日期：2024年9月2日。
- Kciuk M, Yahya EB, Mohamed Ibrahim Mohamed M, Rashid S, Iqbal MO, Kontek R, Abdulsamad MA, Allaq AA. 癌症免疫治疗分子机制的最新进展。《癌症》（巴塞尔版）。2023年5月11日；15(10):2721。
- 安进公司，《关于脂蛋白(a)需要了解的8件事》。发布日期：2023年2月2日；访问日期：2024年9月2日。
- Bill Coyle和Karishma Trikha，《即将到来的（再）革命？2024年制药行业展望、趋势和战略》。发布日期：2024年2月13日，访问日期：2024年9月2日。
- Precedence研究，《药物发现市场规模、份额及2024-2034年趋势》。最后更新：2023年6月；访问日期：2024年9月2日。
- Precedence研究，《计算机辅助药物发现市场规模、份额及2024-2034年趋势》。最后更新：2023年6月；访问日期：2024年9月2日。
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