银屑病反义疗法研发
首席研究员： Sulev Koks 博士/医学博士 研究机构： 玛格丽特大学
资助机制： 转化研究资助
资助金额： 199,900美元
项目周期： 2025年8月1日-2027年7月31日
项目状态： 进行中
项目摘要
银屑病是全球最常见皮肤病之一，约影响2.5%人口的皮肤与关节。尽管患病率高，治疗方案却十分有限，多数患者未能获得有效且可持续的治疗。本项目通过开发基于"基因贴片"技术的创新药物——反义寡核苷酸（ASOs），通过特异性阻断银屑病相关基因表达进行治疗。研究将针对IL1RL2（白细胞介素36受体亚基）受体开展临床前功能测试，该受体在银屑病发病机制中起关键作用。这种RNA靶向疗法可长期维持疗效，为银屑病损预防提供安全、高效的可持续管理方案。
项目社会价值
本研究将推进新型反义寡核苷酸药物的临床前疗效验证，为后续临床试验奠定基础。预计成果将改善全球1.25亿银屑病患者的治疗现状，当药物研发成功后可显著提升患者生活质量。
研究者视角
项目负责人Sulev Koks教授（医学博士、哲学博士、皇家病理学院院士）是国际知名的转化基因组学与分子医学专家，现任玛格丽特大学（西澳大利亚珀斯）基因组病理学教授。其研究团队通过整合临床遗传学、系统生物学与疾病建模技术，在银屑病研究中取得以下突破：
- 发现多个银屑病特异性生物标志物（如IL12B、IL36、IL23R基因位点），建立疾病严重程度评估体系
- 开发全球首个靶向银屑病特异转录本的反义寡核苷酸治疗管线
- 建立基于基因网络的银屑病免疫调控回路分析模型
- 发现角质形成细胞信号通路在发病中的关键作用
学术贡献
Koks教授团队已在基因组病理学领域取得显著成果：
- 通过全基因组测序揭示病损与非病损皮肤的差异表达模式
- 识别参与疾病发病机制的银屑病特异性转录本
- 在《自然·遗传学》等顶刊发表20余篇相关研究
- 主导欧盟"地平线欧洲"计划免疫治疗项目
- 获澳大利亚国家健康与医学研究委员会（NHMRC）等多项资助
本研究将依托已建立的基因组学发现平台，推动RNA靶向治疗和局部干预策略的临床转化。作为澳大利亚皮肤病研究学会（ASDR）等国际权威机构成员，Koks教授持续推动基因组学成果向治疗策略的转化。
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