神经退行性疾病——影响人类大脑神经元的一系列疾病的统称——影响着全球数百万人。最常见的这类疾病是阿尔茨海默病和帕金森病，仅欧洲就有超过700万人受到阿尔茨海默病及其相关痴呆症的影响。
为了确切了解这些无法治愈且使人衰弱的疾病患者大脑中发生的情况，欧盟资助的RobustSynapses项目的研究人员决定专注于大脑的突触。比利时VIB-KU Leuven脑与疾病研究中心的Patrik Verstreken教授在"Innovation Origins"平台发布的一则新闻中解释道："RobustSynapses项目针对了最大的未满足医疗需求之一——目前对这些主要神经退行性疾病没有任何治愈方法的事实。"作为该项目的首席研究员，Verstreken教授表示："为了应对这一挑战，我们希望聚焦于这些疾病最早期阶段发生的情况。"
突触最先受损
突触是大脑中的小型连接点，允许电信号从一个神经元传递到另一个神经元。它们将大脑中的神经元与身体中的神经元连接起来，因此在思维过程、记忆形成和运动中起着至关重要的作用。这些突触也往往是神经退行性疾病发作时最先受到影响的部分。
研究团队首先使用新型基因组编辑方法研究果蝇的突触。Verstreken教授继续说道："我们从这项研究中发现，突触处存在特定的机制，用于清除功能失调的残余物。如果这种情况不发生，突触就会失效并引发问题。"
这些发现随后被应用于从患者皮肤细胞生成的人类神经元的体外实验。果蝇和人类测试均显示，突触处的问题是由一种称为"突触特异性自噬"的过程引起的。新闻报道称，Verstreken教授认为这一发现可能带来"治疗靶点的新可能性"。他指出："我们最令人兴奋的创新之一是我们能够开发出干扰这一过程在突触接触处引起的缺陷的工具，包括认知能力下降。"他表示："我们现在正致力于此，希望开发出真正的治疗干预措施。"
对哪些脑细胞最受已识别的突触过程影响的研究正产生一些有趣的结果。Verstreken教授观察到："一个令人兴奋的发现是弄清楚了为什么帕金森病患者会有睡眠问题。其次，正如我之前讨论的，我们找到了一种干扰'突触自噬'效应的方法。我们可以通过操控该过程中的关键蛋白质来实现这一点，而这些蛋白质在患者体内发生突变时也会导致帕金森病风险。我们现在正与行业合作伙伴一起开发有效的工具来实现这一目标。"
尽管目前对退行性疾病仍无治愈方法，但RobustSynapses项目（"为健康大脑维持突触功能：神经退行性疾病中的膜运输和自噬"）提供的关于突触功能的宝贵见解可以帮助医生更早诊断，也有望在未来带来更有效的治疗方法。Verstreken教授总结道："鉴于大量神经退行性疾病患者，这一影响可能会非常巨大。"
欲了解更多信息，请参阅RobustSynapses项目
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