罗氏已放弃针对亨廷顿病的两款药物——tominersen和RG6496的开发，原因是临床试验结果令人失望。
这两款药物来自瑞士制药集团罗氏与Ionis的合作，该合作关系已持续近十年，涵盖针对这种破坏性神经退行性疾病的多种候选疗法。
罗氏在致患者组织的一封信中公布了这一决定，信中透露tominersen（IONIS-HTTRx/RG6042）在2期GENERATION HD2研究中未能达到其疗效目标。
尽管该药物——一种旨在减少亨廷顿蛋白（HTT）所有形式（包括亨廷顿病中涉及的突变变体）产生的反义寡核苷酸——达到了研究的生物标志物目标，但其疗效仍令人失望。
Tominersen此前已在3期GENERATION HD1试验中失利，该试验于2021年终止。罗氏并未完全放弃tominersen，而是启动了GENERATION HD2研究，以观察该药物是否能在病情较轻的年轻患者群体中表现更好。
随着这一希望破灭，罗氏表示已做出"艰难决定"，终止该计划。
与此同时，罗氏还终止了RG6496的开发。RG6496是一种后续的反义寡核苷酸候选药物，旨在仅影响突变形式的HTT，当时正在进行首次人体POINT-HD试验。
在单剂量研究中仅对三名受试者给药后，罗氏在动物研究中发现无法提供多次给药，因此不可能将其用于长期治疗。
罗氏在信中写道："这些是独立的、数据驱动的事件，恰巧同时发生。尽管这一消息令人深感失望，但及时沟通这些发现是我们尊重研究参与者贡献的最负责任的方式，也能让亨廷顿病社区将努力集中在其他研究途径上。"
这两个项目的失败仍使罗氏保留了一个亨廷顿病候选药物——基因疗法RG6662，该药物目前处于1/2期试验阶段，是罗氏2019年以48亿美元收购Spark Therapeutics获得的。
这是Ionis短时间内遭遇的第二个研发挫折，此前与阿斯利康合作的Wainua（eplontersen）在ATTR心肌病的备受期待的3期试验中也失败了。
【全文结束】